Nacionalinių sveikatos institutų duomenimis, nuo 600 000 iki 900 000 amerikiečių serga opinis kolitas – lėtinė storosios žarnos uždegiminė liga.
Nors yra ligos gydymas, ne visi pacientai į juos reaguoja. Dviejų globalių tyrimų rezultatai – vienas paskelbtas Naujosios Anglijos medicinos žurnalas Ir dar vienas Lancetas—Oferija tikisi šiems asmenims kaip du naujus gydymo būdus.
„Gana ilgą laiką mūsų srityje buvo„ terapinės lubos “, kai tik procentas pacientų reaguoja į turimą gydymą, pasiekia remisiją ir palaiko kontrolę“, – sakė Davidas T. Rubinas, MD, Juozapo B Kirsnerio medicinos profesorius Čikagos universitete ir abiejų straipsnių autorius. „Šie tyrimai apibūdina sėkmingus dviejų naujų gydymo būdų, veiksmingų gydant vidutinio sunkumo ar sunkų opinį kolitą, rezultatus.”
Naujosios Anglijos medicinos žurnalas Straipsnyje buvo tiriamas vaisto, vadinamo Tulisokibart, vartojimą kaip ir ligos gydymą, ir papildomą diagnostiką, kad būtų galima nustatyti atsaką į gydymą. Vaistas veikia nukreipdamas į TL1A – geno produktą, išreikštą daugelyje skirtingų uždegiminių ląstelių.
Dvigubai aklas tyrimas apėmė dvi pacientų grupes. Pirmą kartą sudarė 135 suaugusieji, sergantys vidutinio sunkumo ar sunkiu opiniu kolitu, kurie neatsakė į šiuo metu turimą gydymą. Dalyviams atsitiktine tvarka buvo paskirta Tulisokibartas arba placebas ir sekė per 12 savaičių. Tyrimo metu nustatyta, kad žymiai didesnis procentas dalyvių, kuriems buvo skirtas gydymas (26%), turėjo klinikinę remisiją, palyginti su placebu (1%).
Ne visi, sergantys opiniu kolitu, turi TL1A geną, o tyrėjai iškėlė hipotezę, kad tie, kurie tai daro geriau reaguoti į Tulisokibartą. Norėdami patikrinti šią hipotezę, antrąją grupę sudarė 43 žmonės, kurie visi turėjo šį geną.
Šiai grupei buvo atlikta tie patys protokolai kaip ir pirmieji. Abiejose grupėse tyrėjai nustatė, kad asmenys, išreiškę geną, turėjo didesnį remisijos procentą (32%) nei placebas (11%). Nors šios tiriamosios grupės skirtumas nebuvo statistiškai reikšmingas, tai buvo pakankamai įrodymų, kad būtų galima patvirtinti kitą šios terapijos raidos etapą.
„Potencialas naudoti šį gydymą kaip papildomą diagnostiką yra jaudinanti pažanga mūsų srityje, kuri, tikimės, atvers duris į papildomus farmakogenominius metodus numatyti reagavimą į terapiją“, – sakė Rubinas, kuris taip pat yra Gastroenterologijos, hepatologijos ir mitybos skyriaus vadovas bei Uchicago medicinos skyriaus „Uchicago“ skyriaus vadovas.
Rezultatai lemia FDA patvirtinimą
Rubinas tarnavo kaip pagrindinis ir atitinkamas autorius Lancetas popierius, kuriame buvo tiriamas kitas vaistas, vadinamas Guselkumab, monokloniniu antikūnu, nukreiptu į IL-23-citokiną, kuris sukelia daugybę imuninių ligų, įskaitant opinį kolitą. Vaistas, kurio prekės pavadinimas „Tremfya“, daugelį metų buvo naudojamas apnašų psoriazei ir psoriaziniam artritui gydyti.
Tyrimas įvertino Guselkumabo veiksmingumą ir saugumą kaip gydymą vidutiniškai ir sunkiai aktyviu opiniu kolitu. Dvigubai aklas tyrimas buvo atliktas 701 pacientams per 44 savaites ir atsitiktine tvarka juos atrinko į Guselkumabą arba placebą.
Tyrėjai nustatė, kad vartojantiems vaistą klinikinė remisija buvo žymiai didesnė (23%) nei tie, kurie gauna placebą (8%) per 12 savaičių, ir dažniau palaikė remisiją po 44 savaičių (50%, palyginti su 19%). Jie taip pat nustatė, kad bendras vaisto saugumas buvo palankus ir atitinka tą, kuris nustatytas patvirtintose indikacijose, ir plačiau, kai anksčiau buvo tiriami IL-23 inhibitoriai.
Po tyrimo FDA patvirtino Tremfya vartojimą vidutiniškai gydyti ir sunkiai aktyvų opinį kolitą. 2024 m. Rugsėjo mėn. Čikagos universitetas tapo pirmąja ligonine pasaulyje, kuri vartoja vaistą pacientui, sergančiam liga.
Atskirame tyrime, paskelbtame Gamtos medicinaRubinas ir Eugenijus B. Changas, MD, „Martin Boyer“ medicinos profesorius Uchicago, taip pat bendradarbiauja su Honkongo Kinijos universiteto tyrėjais, kad nustatytų žarnyno bakterijų rūšis, kurios visada būna žmonėms, sergantiems uždegimine žarnyno liga.
Šios išvados kada nors galėtų būti išversti į neinvazinį, mikrobiomu pagrįstą testą, kuris galėtų greitai diagnozuoti IBD, naudojant pacientų išmatų mėginius. Tai leistų gydytojams įsikišti greičiau, kol liga progresuoja ir reikalauja žarnyno operacijos.
Tokie pažanga kartu su perspektyviais dviejų klinikinių tyrimų rezultatais suteikia vilties pacientams, sergantiems IBD. „Puiku turėti dar vieną veiksmingą variantą mūsų pacientams“, – teigė Rubinas.