Du mokslininkai iš Icahn medicinos mokyklos Sinajaus kalne neseniai paskelbė savo kritišką naujos smegenų auglio medicinos įvertinimą žurnale. „Nature Reviews“ klinikinė onkologija.
2024 m. rugsėjo mėnesio numeryje medicinos mokslų daktaras Stanislavas Lazarevas ir medicinos mokslų daktaras Kunalas Sindhu iš Sinajaus kalno Radiacinės onkologijos skyriaus nuodugniai kritikuoja vorasidenibą – naują vaistą, neseniai Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtintą, skirtą smegenų augliams gydyti. vadinamos IDH mutantinėmis žemo laipsnio gliomomis (LGG).
Jų tyrimai kelia didelį susirūpinimą dėl patvirtinimo proceso ir faktinės vaisto naudos pacientams.
LGG yra smegenų auglių tipas, turintis mutacijų izocitrato dehidrogenazės (IDH) genuose, kurie yra svarbūs šių vėžio formų vystymuisi ir progresavimui. LGG paprastai yra lėtai augantys navikai, kurie gali turėti įtakos smegenų funkcijai, priklausomai nuo jų vietos. Vorasidenibas skirtas pacientams, turintiems šias specifines genetines mutacijas, todėl siūlomas tikslinis gydymo metodas.
Dr. Lazarevas ir Sindhu kruopščiai tiria INDIGO tyrimą – klinikinį tyrimą, kuris patvirtino vorasidenibo patvirtinimą. Viena iš pagrindinių problemų, kurią jie pabrėžia, yra bandymo palyginimo metodika. Vietoj to, kad vorasidenibas būtų lyginamas tiesiogiai su dabartiniu standartiniu gydymu, chemoradioterapija, jis buvo išbandytas su placebu. Šis požiūris sukėlė etinių problemų, nes kai kuriems dalyviams buvo atsisakyta taikyti nusistovėjusią ir veiksmingą gydymą.
Kitas svarbus dalykas yra tai, kad trūksta įrodymų, kad vorasidenibas pagerina bendrą išgyvenamumą arba gyvenimo kokybę, palyginti su esamais gydymo būdais.
Komentaruose teigiama, kad nors vorasidenibas gali sulėtinti ligos progresavimą, jis nesuteikia aiškios naudos pailginant gyvenimą ar gerinant pacientų gyvenimo kokybę. Šis įrodytos naudos nebuvimas kelia nerimą, ypač atsižvelgiant į didelę vaisto kainą – beveik 500 000 USD per metus.
Šio komentaro reikšmė yra didžiulė tiek gydytojams, tiek pacientams. Sveikatos priežiūros paslaugų teikėjams išvadose pabrėžiamas būtinybė atidžiai įvertinti naujus gydymo būdus, prieš taikant juos kaip standartinę praktiką.
Tyrimas ginčija prielaidą, kad vorasidenibas yra geresnis pasirinkimas, o tai rodo, kad nustatytas gydymas turėtų likti pirminiu pasirinkimu, kol nebus gauta papildomų įrodymų, patvirtinančių naujojo vaisto veiksmingumą.
Pacientams komentare pabrėžiama, kaip svarbu nuodugniai aptarti gydymo galimybes su sveikatos priežiūros paslaugų teikėjais. Nors vorasidenibas yra patvirtintas FDA, jo didelė kaina ir neaiški ilgalaikė nauda reikalauja atsargumo. Prieš pasirinkdami šį naują gydymą, pacientai turi būti gerai informuoti apie galimą riziką ir naudą.
Dr. Lazarevas ir Sindhu ragina imtis kelių tolesnių veiksmų. Tai apima griežtesnių tyrimų atlikimą, siekiant tiesiogiai palyginti vorasidenibą su standartiniais gydymo būdais, iš naujo įvertinti esamus INDIGO tyrimo duomenis ir ištirti vaisto ekonomiškumą. Be to, gydymo gairių atnaujinimas, pagrįstas naujais įrodymais, užtikrins, kad sveikatos priežiūros praktika būtų suderinta su veiksmingiausiais ir etiškiausiais metodais.
Ši kritinė apžvalga pabrėžia tvirtų įrodymų ir etinių sumetimų poreikį tvirtinant ir priimant naujus gydymo būdus.