Žmonės su Dauno sindromu gali susirgti Alzheimerio liga jauname amžiuje, nes skrodimo tyrimai rodo, kad iki 40 metų amžiaus asmenų, sergančių Dauno sindromu, smegenyse atsiranda amiloidinių plokštelių. Tačiau žmonės, turintys Dauno sindromą, nebuvo įtraukti į klinikinius naujus AD gydymo būdus arba buvo nepakankamai atstovaujami. JAV Maisto ir vaistų administracija patvirtino lekanemabą, kuris, kaip buvo įrodyta, nukreipia ir pašalina beta amiloido plokšteles, skirtas gydyti AD ankstyvoje ligos progresavimo stadijoje.
Naujame tyrime, kuriam vadovavo Brighamo ir moterų ligoninės bei Kalifornijos universiteto Irvine tyrėjai, buvo išbandytas lekanemabas, siekiant išsiaiškinti, ar jis gali prisijungti prie amiloidinių plokštelių audinių mėginiuose iš žmonių, sergančių Dauno sindromu, ir nustatyta, kad jis veiksmingai nukreipė į amiloidą visuose 15 mėginių. Tačiau vaistas taip pat prisijungia prie smegenų kraujagyslių, o tai kelia susirūpinimą dėl saugumo. Rezultatai paskelbti JAMA Neurologija.
„Mūsų tyrimas yra labai kliniškai reikšmingas, nes daugiausia dėmesio skiriame neseniai patvirtintam ligą modifikuojančiam Alzheimerio ligai gydyti lekanemabui žmonėms, sergantiems Dauno sindromu“, – sakė bendraautorė Lei Liu, MD, Ph.D. Brigamo ir moterų ligoninės Neurologijos skyrius.
„Mūsų išvados pabrėžia įdomų antiamiloidinių vaistų pažadą padėti Dauno sindromą turintiems žmonėms, bet taip pat būtinybę atidžiai apsvarstyti saugumą, ypač hemoraginių komplikacijų riziką“, – sakė bendraautorė Elizabeth Head, Ph.D. Kalifornijos universiteto Patologijos ir laboratorinės medicinos katedroje, Irvine.
Tyrimo grupė įvertino smegenų audinių mėginius iš 15 žmonių, sergančių Dauno sindromu, kurių amžius buvo nuo 43 iki 68 metų. Tyrimo imties dydis ir amžiaus intervalas buvo ribotas – ateityje mokslininkai tikisi išplėsti tyrimą įtraukdami jaunesnių smegenų donorų mėginius, kad nustatytų, ar amžius gali būti veiksnys, jungiantis vaistą prie kraujagyslių.
Grupė taip pat planuoja įvertinti vaisto surišimo profilį žmonėms, sergantiems vėlyvuoju AD, kad išsiaiškintų, ar jis atitinka panašų modelį. Mokslininkų komanda dėkoja Dauno sindromą turintiems žmonėms už jų dovaną – smegenų donorystę.