„Rutgers Health“ tyrėjai nustatė, kad kassavaitinė vaistų nuo diabeto injekcija galėtų pakeisti skausmingus dienos hormonų šūvius žmonėms, turintiems retą genetinę lipodystrofijos formą, kuri pacientams, kuriems yra beveik nulis riebalų audinių, rodo tyrimas. Naujosios Anglijos medicinos žurnalas.
Įgimta apibendrinta lipodistrofija (CGL), kuriai priklauso tik keli tūkstančiai žmonių visame pasaulyje, sukelia sunkią metabolinę ligą, diabetą, atsparumą insulinui ir mažesnę gyvenimo trukmę. Neatliekant riebalų audinio tinkamam laikymui, riebalai kaupiasi tokiuose organuose kaip kepenys, todėl atsiranda didelis atsparumas insulinui ir diabetas.
„Šie pacientai yra labai sergantys ir susiduria su dideliu atsparumu insulinui“, – teigė Christoph Buettner, Rutgers Robert Wood Johnson medicinos mokyklos endokrinologijos, metabolizmo ir mitybos vadovas Christophas Buettneris ir vyresnysis tyrimo autorius.
Šiuo metu standartinis CGL gydymas apima kasdienį metreleptino – sintetinės hormono leptino versijos injekciją, kurią natūraliai gamina tik riebalų audinys. Tačiau dienos leptino kadrai yra brangūs – kasmet verčia šimtus tūkstančių dolerių – ir ypač skausmingai CGL sergantiems pacientams.
„Kai sušvirkščiate, pavyzdžiui, insuliną, jūs įpurškite į poodinius riebalus, tačiau šie pacientai to neturi“, – teigė Svetlana Ten, pediatrijos docentas ir pirmasis tyrimo autorius. „Kiekviena injekcija yra skausminga.”
Neseniai atliktame tyrime tyrėjai ištyrė, ar diabetas ir nutukimo vaistas tirzepatidas (veiklioji medžiaga Zepbound ir Mounjaro) galėtų pagerinti CGL, nes tai pagerina atsparumą insulinui. Tirzepatidas skiriamas per savaitę injekciją, o tai gali sumažinti naštą ir skausmą, susijusį su CGL gydymu. Jis taip pat yra daug prieinamesnis nei metreleptinas.
Pirmasis pacientas, 23 metų vyras, kuris dvejus metus atsisakė skausmingo kasdienio gydymo su leptinu ir insulinu, po trijų savaičių vidutiniškai gliukozės kiekis kraujyje sumažėjo nuo 252 iki 128 miligramų per tris savaites, kai buvo didžiausia tirzepatido dozė.
Jo gliukozės kiekis kraujyje, kurio sveikas lygis buvo nuo 70 iki 140 miligramų per decilitrą 8% rodmenų, liko sveikas 93% rodmenų, tai buvo beveik visiškas normalizavimas, nereikalaujant švirkščiant insulino.
Antrasis pacientas, 64 metų moteris, kuriai reikėjo papildomų insulino injekcijų, nes vien leptinas negalėjo kontroliuoti gliukozės kraujyje, pasiekė normalų gliukozės kiekį kraujyje, kai tik tirzepatidas.
„Čia staigmena buvo ta, kad kai mes sustabdėme leptiną ir davėme Tirzepatidą, pacientas buvo labai gerai kontroliuojamas, tikriausiai geriau nei ji vartojo leptiną“, – teigė Buettneris.
„Leptinas yra svarbus hormonas, pagamintas tik riebalų audinyje. Tai yra svarbus metabolizmo reguliatorius, todėl terapija leptinui buvo intuityvi pacientams, sergantiems CGL. Hormonas GLP1, kurį imituoja tirzepatidas, nėra gaminamas riebaliniame audinyje ir Nors tirzepatidas yra sensibilizatorius insulino, mes nesitikėjome, kad jis turės tokią stiprumą pacientams, sergantiems CGL. „
Nors smegenyse veikia ir tirzepatidas, ir leptinas, jie tai daro skirtingais signalizacijos keliais, veikdami skirtinguose neuronuose skirtinguose smegenų srityse. Tai rodo, kad Leptin ir GLP1 signalizacija gali būti platesnė, nei iki šiol buvo siūloma.
Tyrėjai planuoja didesnį tyrimą, kad patvirtintų šiuos pradinius rezultatus, nors įdarbinti pakankamai pacientų bus sudėtinga, atsižvelgiant į sąlygos retenybę.
Jei rezultatai atitiktų didesnius tyrimus, Tirzepatidas galėtų pasiūlyti CGL pacientams lengvesnę ir potencialiai prieinamesnį gydymo variantą. Tačiau Buettneris teigė, kad norint įvertinti ilgalaikį veiksmingumą ir saugumą šioje konkrečioje pacientų populiacijoje ir už jo ribų, reikia atlikti daugiau tyrimų, o kitomis leptino trūkumu.