Masačusetso bendroji ligoninė koordinavo pirmuosius keturis platformos bandymus „Healey ALS“ platformoje, kad įvertintų galimą amiotrofinės šoninės sklerozės (ALS) gydymą, o rezultatai buvo paskelbti įvairiais Jama Žurnalai.
Nei vienas iš tirtų agentų (Zilucoplan, Verdiperstat, CNM-AU8 ir Pridopidinas) neatitiko pirminių ar antrinių galinių taškų, tačiau tyrimai parodė platformos efektyvų ir ekonomišką terapinį vertinimą.
ALS yra mirtinas neurodegeneracinis sutrikimas, kurio gyvenimo trukmė yra maždaug 1 iš 400. Dauguma pacientų miršta nuo kvėpavimo nepakankamumo per dvejus ar trejus metus nuo simptomo atsiradimo. Veiksmingą ligą modifikuojantį gydymą dar nėra rasta.
„Healey ALS“ platformos bandymų tyrėjai panaudojo projektą, leidžiantį kartu ištirti kelis agentus bendroje infrastruktūroje. Dalyvavo penkiasdešimt keturiose JAV klinikinėse vietose, kuriose dalyvavo šiaurės rytų amiotrofinės šoninės sklerozės konsorciumo šiaurės rytuose.
Kiekvienas tyrimas atsitiktinai parinktas pacientų, kurių gydymas 3: 1, santykis 3: 1, sutelkė maždaug 160 kontroliuojančių pacientų per keturis tyrimus. Pacientams buvo atlikta 24 savaičių gydymo galimybės, susijusios su atvirojo etiketės pratęsimo galimybėmis. Bajeso bendri parametrų modeliai apskaičiuoti ligos greičio santykį, o vertės mažesnės nei 1 rodo galimą klinikinę naudą.
Zilucoplan, C5 komplemento inhibitorius, buvo sustabdytas anksti dėl beprasmiškumo. Verdiperstatas, geriamojo mieloperoksidazės inhibitorius, neparodė jokio įvertintų rezultatų naudos. CNM-AU8, aukso dalelių suspensija, skirta pagerinti ląstelių energiją, neatitiko pirminių galinių taškų, tačiau pasiūlė galimą naudą neurofilamento šviesos grandinės lygyje ir išgyvenamumui mažesnėmis dozėmis. Pridopidinas, „Sigma-1“ receptorių agonistas, parodė nominalią reikšmę 2 iš 63 tiriamųjų taškų tarp pacientų, kuriems prasidėjo pastarojo meto ligos.
Paskelbtoje redakcijoje Jama„Platformos bandymai ALS“, John Turnbull, MD, Ph.D., iš McMasterio universiteto, giria platformos sėkmę greitai nustatant neveiksmingas intervencijas – esminį ALS narkotikų kūrimo žingsnį.
„Turnbull“ pažymėjo, kad platformos sujungtas kontrolės modelis, Bajeso analizė ir laikinieji beprasmiškumo patikrinimai leido greitai ir efektyviai išbandyti kelis vaistus lygiagrečiai. Iššūkiai apėmė ligos progresavimo kintamumą (bendra ALS tyrimų problema) ir plataus tyrimo kriterijai, kurie gali užtemdyti pogrupio naudą.
„Turnbull“ kelia tam tikrą susirūpinimą dėl 24 savaičių tyrimo trukmės, abejodamas, ar toks trumpas langas gali praleisti galimą ilgalaikę naudą, ypač atsižvelgiant į labai kintamą ALS ligos kursą.
Nors didelės farmacijos kompanijos gali teikti pirmenybę įprastiniams bandomosioms modeliams, „Turnbull“ teigė, kad ši „drąsi ir novatoriška“ platforma gali būti patraukli akademiniams centruose ir mažesnėms firmoms, siekiančioms sukurti naujus ALS gydymo būdus. Būsimi tyrimai gali patikslinti atvykimo kriterijus ir apsvarstyti ilgą laiką, kad būtų padidintas prasmingo klinikinio poveikio nustatymas.