Vaikų gailestingumas Kanzas Sitis pasiekė didelę pažangą gydant retas genetines ligas, naudodamas individualizuotus antisense oligonukleotidus (ASOS). Šis novatoriškas požiūris parodė perspektyvius ikiklinikinių įvertinimų rezultatus, kurie suteikia naujos vilties pacientams, sergantiems anksčiau negydomomis sąlygomis, ir patvirtina asmeniniams pacientams pacientams tik per aštuonias savaites, žymiai greitesnę ir ekonomiškesnę nei pramonės vidurkis.
Tyrimas, pavadintas „Greitas ir keičiamas suasmenintas ASO atranka iš pacientų gautų organoidų“, buvo paskelbtas žurnale Prigimtis.
Daugelis laboratorijų jau generuoja iš paciento sukeltas pluripotentines kamienines ląsteles (IPSC), tačiau šiuo metu procesas trunka iki metų ir kainuoja nuo 5000 iki 10 000 USD vienam pacientui.
Straipsnyje aprašomas naujas metodas, kuriam reikalingas tik nedaugelis pacientų kraujo ląstelių, IPSC gali generuoti vos per dvi ar tris savaites ir kainuoja mažiau nei 500 USD vienam pacientui.
Tyrimo komanda panaudojo šiuos paciento išvestus IPSC, kad augintų paciento specifinius organoidus, 3 matmenų ląstelių modelius, kurie pakartoja organų vystymąsi ir funkcijas. Šie organoidai yra galingi ligos biologijos supratimo priemonės, taip pat pacientams būdingos terapijos vystymasis.
„Komanda gali generuoti IPSC ir organoidų modelius daugeliui pacientų lygiagrečiai, todėl pagreitėjo terapinės intervencijos įvertinimas“, – teigė Scott Younger, Ph.D., Ligos genų inžinerijos, genominės medicinos centro ir jaunesnės laboratorijos lyderės vadovas, direktorius. , Vaikų gailestingumas.
„Užuot laukusi daugiau nei metus, kol ląstelių modeliai bus sukurti prieš pradedant eksperimentus, šeima per mėnesį ar du galėjo pereiti nuo kraujo paėmimo iki diagnozės ir (arba) gydymo rekomendacijų.”
Vaikų gailestingumo genominės medicinos centras patvirtino procesą, naudodamas trijų pacientų, įtrauktų į jo genetinius atsakymus į vaikų (GA4K) programą, mėginius su Duchenne raumenų distrofija, kurios genetiniai variantai buvo geri kandidatai į gydymą ASOS.
Jie sugebėjo atkurti distrofino baltymų ekspresiją ir funkciją pacientų išvestuose organoiduose, naudodami FDA patvirtintą ASO vienam pacientui ir pritaikė pacientui būdingus ASOS kitiems dviem pacientams.
„Pacientų išvedami organoidiniai modeliai gali būti plačiai naudojami kuriant ląstelių sistemas, skirtas tirti sutrikimus, susijusius su širdimi, inkstais, kepenimis ir kitais audiniais, be to, kad nustatytumėte, kurie vaistai greičiausiai bus veiksmingi konkrečiam pacientui, o kurie gali būti. Ne “, – sakė Steve'as Leederis, Pharmd, Ph.D., laikinasis Vaikų gailestingumo tyrimų instituto vykdomasis direktorius.
„Gebėjimas padidinti paciento išvestos organoidinės platformos naudojimą vienareikšmiškai nustato mus, kad būtų pasiektas požiūris į„ prie lovos iki lovos ir už jos ribų “ir padeda mums prioritetuoti tyrimų integraciją su klinikine priežiūra vaikų gailestingumu. „
Tyrimo komanda tikisi, kad šį metodą kitos institucijos pritaikys greičiau, geriau prižiūrėti retų ligų pacientus visame pasaulyje.
„Šiame tyrime sukurti metodai ir protokolai yra prieinami ir gali būti įgyvendinami bet kurioje standartinėje tyrimų laboratorijoje, nereikalaujant specializuotos įrangos ar brangių reagentų“,-sakė dr. Younger.
„Plačiai paplitęs gebėjimas generuoti iš paciento gaunamas ląstelių sistemas turės didelę įtaką ligos mechanizmų supratimui, taip pat galimoms terapinėms galimybėms gydyti daugelį retų ligų.”
Teikia vaikų gailestingumo Kanzas Sitis