„Sarepta Therapeutics“ antradienį pareiškė, kad pacientas mirė atidžiai stebėdamas raumenų distrofijos genų terapiją, siųsdama bendrovės akcijas, keičiančias rytinę prekybą.
Jaunuolis mirė nuo ūmaus kepenų sužalojimo, žinomo šalutinio poveikio, sakoma Sarepta pranešime. Tačiau bendrovė teigė, kad paciento „sunkumas“ anksčiau nebuvo pastebėtas su terapija, vadinama „Elevidys“. Tai yra pirmoji žinoma paciento mirtis su terapija, kuri buvo naudojama daugiau nei 800 pacientų, pranešė bendrovė.
2023 m. „Eyvidai“ gavo pagreitintą JAV patvirtinimą, nepaisant kai kurių maisto ir vaistų administracijos mokslininkų susirūpinimo dėl jo veiksmingumo gydant Duchenne raumenų distrofiją. Tai yra pirmoji genų terapija, patvirtinta JAV dėl retos raumenų atliekų, sukeliančių silpnumą, mobilumo praradimą ir ankstyvą vyrų mirtį.
FDA praėjusiais metais suteikė visišką patvirtinimą Duchenne pacientams, sergantiems tam tikra genetine mutacija, išplėsdama jo vartojimą 4 ir vyresniems pacientams, nepaisant to, ar jie vis dar gali vaikščioti. Anksčiau tai buvo prieinama tik jaunesniems pacientams, kurie vis dar buvo mobilūs.
Sarepta teigė, kad miręs pacientas turėjo neseniai infekciją, kuri galėjo prisidėti prie kepenų sužalojimo. Bendrovė teigė, kad planuoja atnaujinti „Elevidys“ skyrimo informaciją, kad atspindėtų bylą.
Kembridžo akcijos, Masačusetso valstijoje įsikūrusios bendrovės, sumažėjo daugiau nei 23% iki maždaug 78 USD už akciją ryto prekybos metu.
„Elevidys“ naudoja neįgalų virusą, kad įterptų pakaitinį geną distrofinui gaminti į paciento ląsteles. Vienkartinis gydymas kainuoja 3,2 mln. USD.
Nuo 2016 m. Sarepta gavo FDA pagreitintą patvirtinimą dėl trijų kitų Duchenne narkotikų. Nei vienas dar nebuvo patvirtintas, kad jis veiktų; Tęsiami tyrimai, skirti užtikrinti visą FDA patvirtinimą.
© 2025 „Associated Press“. Visos teisės saugomos. Ši medžiaga negali būti paskelbta, transliuojama, perrašyta ar perskirstyta be leidimo.