EULAR, Europos reumatologų asociacijų aljansas, 2023 m. atnaujino savo rekomendacijas dėl sisteminės sklerozės (SSc). Pažymėtina, kad buvo įtrauktos keturios naujos terapijos, kurios nebuvo įtrauktos į 2017 m. – tai pabrėžia, kaip greitai keičiasi sritis. Dabar yra naujų tvirtų įrodymų, padedančių geriau valdyti pacientus, sergančius šia gyvybei pavojinga būkle, tačiau spragų vis dar yra.
Įrodyta, kad SSc autologinė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (aHSCT) yra veiksmingiausia gydymo strategija, atsižvelgiant į bendrą ir be įvykių atrinktiems pacientams. Tačiau pagrindinis apribojimas yra jo toksiškumas, todėl reikia naujų gydymo būdų. Dvi santraukos, pristatytos 2024 m. EULAR kongrese Vienoje, buvo skirtos naujiems požiūriams.
Jörg Henes pristatė AST MOMA tyrėjų vardu. Šiame perspektyviame atvirame tyrime buvo įvertintas aHSCT tinkamumas pacientams, kurių plaučių ar širdies funkcija sutrikusi, taip pat buvo įvertintas sumažinto toksiškumo režimo veiksmingumas. Prieš CD34+ selekciją pacientai buvo suskirstyti pagal jų pasireiškimus, o mobilizacija atlikta su sumažintu (2x 1000 mg) ciklofosfamidu ir lenograstimu.
Pacientams, sergantiems aktyviu alveolitu, ciklofosfamido dozė buvo padidinta iki 2 x 1500 mg, o pacientams, kurių širdies veikla sutrikusi, prieš pakartotinai infuzuojant pasirinktas kamienines ląsteles, buvo taikomas kondicionavimo režimas su tiotepa, puse ciklofosfamido dozės ir rATG. Pirminė vertinamoji baigtis buvo bendras išgyvenamumas.
Per 3 metus trukusį stebėjimą 8 iš 35 įtrauktų pacientų mirė. Bendras atsako dažnis buvo 71,4 % po 12 mėnesių ir 60 % po 36 mėnesių. Progresuojanti liga buvo pranešta 4 pacientams, o 1 pasikartojo per pirmuosius metus, o 4 kiti pasikartojo vėliau.
Apskritai pirminė vertinamoji baigtis buvo pasiekta, nes bendras išgyvenamumas po 3 metų buvo panašus į turimus duomenis. Su gydymu susijęs 11,4 % mirtingumas buvo didesnis, nei tikėjosi tyrėjai, tačiau jį galima priskirti didelės rizikos grupei – daugiausia vyrų, turinčių funkcinių širdies sutrikimų ir daugiau nei 90 % sergančių difuzine odos liga.
Autoriai mano, kad tai yra pirmasis perspektyvus tyrimas, naudojant sumažintą ciklofosfamido mobilizavimo ir kondicionavimo režimą pacientams, kuriems yra širdies veikla, ir įspūdinga, kad šis sumažinto toksiškumo režimas parodė panašų rezultatą bendro išgyvenamumo atžvilgiu.
Toje pačioje sesijoje Panagiota Xanthouli pristatė naujus EDITA tyrimo duomenis, daugiausia dėmesio skiriant pacientams, sergantiems SSc ir lengva plautine arterine hipertenzija (PAH), gydomiems ambrisentanu. Ankstesni duomenys rodo, kad ši parinktis po 6 mėnesių žymiai sumažino plaučių kraujagyslių pasipriešinimą (PVR), bet ne vidutinį plaučių arterinį spaudimą (mPAP), palyginti su placebu.
Šiuo tyrimu buvo siekiama įvertinti ilgalaikį tęstinio gydymo ambrisentanu poveikį, palyginti su kontroline grupe, kuriai nebuvo skirtas kraujagysles plečiantis gydymas. Pirminė vertinamoji baigtis buvo įvertinti, ar tolesnis gydymas ambrisentanu apsaugo nuo PAH išsivystymo pagal naująjį apibrėžimą.
Rezultatai atskleidė reikšmingą mPAP pagerėjimą grupėje, kuri vartojo ambrisentaną, palyginti su kontrole. Be to, 4 pacientams iš kontrolinės grupės atsirado naujas PAH, kai mPAP >20 mmHg, palyginti su nė vienu iš pacientų, vartojusių ambrisentaną. Tai rodo, kad tolesnis tikslinis PAH gydymas apsaugo pacientus, sergančius SSc, nuo pablogėjusios hemodinamikos.
Kartu šios naujos išvados gali turėti didelės įtakos dabartiniam pacientų, sergančių SSc, priežiūros standartui.
Pateikė Europos reumatologų asociacijų aljansas (EULAR)