Remiantis žurnale paskelbtu klinikiniu tyrimu, kuris buvo susijęs su kombinuotu gydymu, buvo pažadėtas gydyti retą kraujo ligą Kraujas.
Paroksizminė naktinė hemoglobinurija arba PNH yra gyvybei pavojingas kraujo sutrikimas, dėl kurio organizmas sunaikina raudonuosius kraujo ląsteles kraujagyslėse, dar vadinamose intravaskuline hemolize (IVH). Tai dažnai lemia sunkią anemiją ir kitas komplikacijas, kurios gali turėti įtakos paveiktų pacientų gyvenimo kokybei ir išgyvenimui.
Ankstesni tyrimai parodė, kad vaistų ravulizumabas ir ekulizumabas, kuris blokuoja 5 komplemento komponentą (C5)-baltymą, kuris vaidina pagrindinį vaidmenį ląstelių žudymo procesuose, buvo veiksmingi kontroliuojant PNH kontroliuojant IVH. Tačiau pacientų, vartojusių tuos vaistus, pogrupis liko anemiškas dėl kitokio proceso, susijusio su raudonųjų kraujo ląstelių sunaikinimu, kuris ir toliau kilo už kraujagyslių, vadinamų ekstravaskuline hemolize (EVH).
„Apie 20% pacientų, kuriems gydomi C5 blokatoriai, ir toliau serga arba išsivysto anemija, susijusi su EVH, ir kai kuriems iš šių pacientų reikia perpylimų, kad būtų galima kovoti Barnett ir dr. Hau C. Kwaan medicinos profesorius Hematologijos ir onkologijos skyriuje, kuris buvo tyrimo bendraautorius.
Dabartiniame klinikiniame tyrime buvo siekiama įvertinti Danicopano, kuris veikia blokuojant EVH, saugumą ir veiksmingumą C5 blokatoriams, kad būtų galima išsiaiškinti, ar derinys, palyginti su vien tik C5 blokatoriais, gali pagerinti anemiją.
Tyrimo metu 86 dalyviai, kuriems ir toliau serga anemija, nepaisant C5 inhibitoriaus terapijos, atsitiktinai buvo paskirta gauti Danicopan tabletes arba placebą, be ravulizumabo ar ekulizumabo gydymo per 12 savaičių.
Tyrimo dalyviai, gavę Danicopaną, pastebimai pagerėjo hemoglobino kiekį, rašoma tyrime. Pagerėjus hemoglobino kiekiui, dalyviams buvo reikalinga mažiau kraujo perpylimo ir pranešimų apie nuovargio lygio ir kitų gyvenimo kokybės priemonių pagerėjimą.
Rezultatai pabrėžia kombinuoto gydymo potencialą valdyti PNH.
„Derinys veikė, ir jis labai gerai veikė šiam pacientų pogrupiui, kuris ir toliau patyrė anemiją, nepaisant C5 blokados“, – teigė Shammo. „Hemoglobino pagerėjimas padidėjo dviem gramais ir maždaug du trečdaliai pacientų tapo nepriklausomu nuo transfuzijos per visą tyrimo laikotarpį. Be to, žymiai pagerėjo gyvenimo kokybė.”
Vis dar reikia atlikti daugiau tyrimų, kad būtų galima įvertinti kitų panašių vaistų veiksmingumą, palyginti su Danicopanu, sakė Shammo, taip pat ilgalaikis tolesnis veiksmas, kad suprastų bet kokį galimą ilgalaikį šio vaisto derinio šalutinį poveikį.
„Visi kiti proksimaliniai komplemento inhibitoriai, tokie kaip pegcetacoplan ir iptacopan, niekada nebuvo lyginami nuo galvos iki galvos su Danicopanu, kad būtų galima palyginti jų veiksmingumą, palyginti su EVH kontrole. Aš visada perspėju pacientus palyginti įvairių tyrimų rezultatus, kai jie nebūtinai būtinai daromi a. perspektyvus atsitiktinių imčių būdas “, – sakė ji. „Tačiau esmė ta, kad turime daugybę galimybių, kurias galime pasiūlyti pacientams, kurie ir toliau serga anemija, nepaisant gydymo C5 inhibitoriais.”
Shammo taip pat paskatino PNH sergančius pacientus ieškoti PNH ekspertų, ypač atsižvelgiant į jo retenybę, patikrinti diagnozę ir aptarti tinkamą gydymo režimą.
„Aš manau, kad pacientams, kuriems PNH turi PNH yra geriau apibūdinami ir adresuojami “, – teigė Shammo.