Naujas vaistas žada gydyti Diušeno raumenų distrofiją (DMD), retą genetinį sutrikimą, sukeliantį sunkią raumenų degeneraciją.
McGill universiteto mokslininkai atrado, kad eksperimentinis junginys, vadinamas K884, gali sustiprinti natūralius raumenų kamieninių ląstelių gebėjimus atkurti. Dabartinis gydymas gali sulėtinti raumenų pažeidimą, bet nesprendžia pagrindinės problemos.
DMD pasireiškia maždaug 1 iš 5 000 berniukų visame pasaulyje, dažnai sukelianti priklausomybę nuo invalido vežimėlio iki paauglystės ir gyvybei pavojingų komplikacijų ankstyvame pilnametystėje.
„Raumenų atstatymą stiprindami, o ne tik sulėtindami degeneraciją, terapija, skatinanti raumenų kamieninių ląstelių funkciją, gali pagerinti DMD pacientų gyvenimo kokybę. Tai gali padėti atkurti raumenų funkciją ir galiausiai suteikti daugiau nepriklausomybės”, – sakė vyresnioji autorė Natasha Chang. , McGill biochemijos katedros docentas.
Stipresnių raumenų kūrimas iš kamieninių ląstelių
Biotechnologijų kompanija Kanyr Pharma iš pradžių sukūrė vaistą nuo vėžio ir medžiagų apykaitos ligų, tačiau jis dar nebuvo patvirtintas jokiam konkrečiam naudojimui. Šis ikiklinikinis tyrimas žymi pirmą kartą, kai vaistas buvo išbandytas DMD ląstelėse.
Tyrėjai įdėjo į mikroskopą DMD paveiktas žmonių ir pelių raumenų kamienines ląsteles, kad pamatytų, kaip jos reaguoja į vaistą. Jie pastebėjo, kad eksperimentinis vaistas blokuoja specifinius fermentus, todėl raumenų kamieninės ląstelės gali išsivystyti į funkcinį raumenų audinį.
„K884 ypač perspektyvus yra jo tikslumas. Jis nukreiptas į DMD paveiktas ląsteles, nepaveikdamas sveikų raumenų kamieninių ląstelių”, – sakė Chang.
Skirtingai nuo genų terapijos, kuri nukreipta į specifines genetines mutacijas ir netinka visiems pacientams, K884 veikia ląstelių lygmeniu ir atkuria raumenų atstatymą, nepaisant ligą sukėlusios mutacijos. Ji pridūrė, kad tai yra galima gydymo galimybė visiems DMD sergantiems pacientams.
Išvados, paskelbtos m Gyvybės mokslų aljansaspapildo vis daugiau įrodymų, kurie paneigia ankstesnes prielaidas apie pagrindinę DMD priežastį.
„Ši liga istoriškai buvo vertinama kaip raumenų problema, kurią sukelia trūkstamo baltymo, vadinamo distrofinu“, – sakė Changas. „Tačiau nauji tyrimai, įskaitant mūsų pačių, rodo, kad kamieninių ląstelių funkcijos atkūrimas yra toks pat svarbus raumenų atstatymui.”
Komanda planuoja ir toliau tirti vaistą, sutelkdama dėmesį į jo saugumą ir ilgalaikį poveikį, taip pat tirdama kitus susijusius junginius, iš kurių kai kurie jau dalyvauja ankstyvuosiuose bandymuose su žmonėmis.