Niukaslio tyrėjai atskleidė pirmąjį gydymą, nukreiptą į pagrindinę retos inksto būklės, vadinamos „C3G“, priežastimi, ir užkirsti kelią ligai progresuoti.
Leidyba LancetasNiukaslio inkstų ekspertai parodo, kad naujas gydymas, pavadintas „Novartis“ pagamintas iptacopan, neleidžia komplemento sistemai sugadinti inkstus. Gydymas sustabdo inkstų baltymų praradimą ir stabilizuoja inkstų funkciją.
Tyrimas su C3G pacientais iš viso pasaulio palygino gydymą su vaistu Iptacopanu su placebu ir parodė, kad jis buvo ir efektyvus, ir saugus.
Kas yra C3G?
C3G arba 3 komplektas glomerulapatija, kai dalis imuninės sistemos, vadinama komplemento sistema, per daug reaguoja, todėl pažeidžiama paties kūno inkstų, ypač mažų filtrų, vadinamų glomeruliais, kurie yra atsakingi už toksinų kraujo filtrą ir gamindamas šlapimą.
Komplemento sistemą sudaro baltymai kraujyje, kurie naikina bakterijas ir užkirstų kelią infekcijai.
Iki šiol nebuvo žinomas veiksmingas šios būklės gydymas ir dauguma pacientų progresavo iki inkstų nepakankamumo ir reikėjo inkstų dializės. Be to, kai pacientams buvo atlikta inksto persodinimas, liga paprastai grįžtų, todėl nepavyko persodinti.
Dabar šios III fazės tyrimo, vadinamo C3G, rezultatai pirmą kartą supranta, kad naujas gydymas Iptacopan, pagamintas „Novartis“, neleidžia komplemento sistemai sugadinti inkstus, sustabdant baltymų praradimą nuo inkstų ir stabilizuojant inkstų funkciją.
Niukaslio ligoninių nefrologas dr. Edwinas Wongas ir Niukaslio universiteto garbės vyresnysis klinikinis dėstytojas buvo JK vyriausiasis tyrėjas teismo procese. Jis sakė: „C3G prognozė labai bloga ir dažniausiai sukelia ilgalaikę dializę ar inksto transplantaciją, tačiau nėra jokios garantijos, kad pacientai neatsinklys, net ir naudojant naują persodintą inkstą.
„Rezultatai ne tik parodė, kad gydymas užkirto kelią baltymams, kurie nutekėjo į šlapimą, bet ir buvo nukreiptas į per didelę komplemento sistemos, kurią mes matome ligoje, aktyvavimui.”
Tyrimo vyresnysis autorius yra profesorius Davidas Kavanaghas, Niukaslio universiteto komplemento terapijos profesorius ir Nacionalinio Niukaslio ligoninių Nacionalinio inkstų komplemento terapijos centro nefrologo garbės konsultantas. Jis pridūrė: „Tokios sąlygos kaip C3G yra retos, tačiau gali turėti pražūtingą poveikį pacientams ir jų šeimoms.
„Dabar pirmą kartą turime gydymą, kuris nukreiptas į pagrindinę C3G priežastį ir neleidžia ligai progresuoti.
„Tyrimo rezultatai žymi pagrindinį momentą pacientams, sergantiems C3G, kur anksčiau nebuvo veiksmingo gydymo.”
„Šis tyrimas pabrėžia visuotinio tyrėjų, farmacijos pramonės ir pacientų, kurie dalyvauja tyrimuose, bendradarbiavimo svarbą, kad pacientai, sergantys retomis ligomis, reikšmingus pokyčius.
„Jei jis taps prieinamas pacientams, reikės daugiau tyrimų, kad būtų galima nustatyti, kaip geriausia vartoti vaistą, įskaitant tinkamiausią vartojimo trukmę.”
Dr Wong pridūrė: „Mes esame dėkingi pacientams, kurie dalyvavo šiame teisme, ir komandoms, kurių sunkus darbas ir atsidavimas privertė mus iki šiol“.
Ruchira Glaser, pasaulinė „Novartis“ širdies ir kraujagyslių, inkstų ir metabolizmo vystymosi skyrius, sakė: „C3G gali turėti dramatišką poveikį pacientų gyvenimui.„ Novartis “mes esame įsipareigoję apsaugoti inkstų sveikatą ir pertvarkyti į gydymą, kad jie galėtų susieti su dideliais poreikiais. Tokiu būdu mes bendradarbiaujame su klinikų gydytojais, tyrėjais ir advokatais, kad nustatytume ir spręstume gydymą, kad jie kartu su inovacijomis.