Inhaliuojamas vaistas, turintis galimybę pagerinti plaučių ligas žmonėms, sergantiems cistine fibroze, neatsižvelgiant į jų mutacijos tipą, yra tiriamas atliekant tyrimus su žmonėmis JK ir Europoje.
Cistinę fibrozę (CF) sukelia CFTR geno defektai, dėl kurių plaučiuose ir virškinimo sistemoje susidaro storos lipnios gleivės. Tai sukelia plaučių infekcijas ir palaipsniui veikia gebėjimą kvėpuoti. Naujasis lentivirusinis vektorinis genų terapija veikia įterpiant veikiančią CFTR geno kopiją į epitelio ląstelių DNR paciento kvėpavimo takuose.
Šiuo metu kai kurie žmonės, sergantys CF, gerai reaguoja į palyginti naujus gydymo būdus, žinomus kaip CFTR moduliatoriaus vaistai, kurie veikia nukreipdami į susijusį CFTR baltymą. Tačiau tai nėra galimybė maždaug 10–15% pacientų.
Naujojo gydymo tikslas, išbandytas, žinomas kaip BI 3720931, yra pagerinti plaučių funkciją ir sumažinti paūmėjimus (paūmėjimus, dažnai sukeliančius hospitalizaciją) žmonėms, sergantiems CF, neatsižvelgiant į jų mutacijos tipą, įskaitant tuos, kuriems genetiškai negalima gauti naudos Kiti CF terapijos.
„Lenticlair 1“ tyrimą, kuris įvertins gydymo saugumą, toleravimą ir veiksmingumą, atlieka biofarmacijos įmonė „Boehringer Ingelheim“ bendradarbiaudama su JK kvėpavimo takų genų terapijos konsorciumu (GTC) ir OXB (buvusi Oxford Biomedica). Maždaug 36 vyrai ir moterys, sergančios cistine fibroze, bus gydomi JK, Prancūzijos, Italijos, Nyderlandų ir Ispanijos centruose.
Cistinė fibrozė yra paveldima visą gyvenimą trunkanti liga, kuri laikui bėgant blogėja. Manoma, kad tai paveiks 105 000 žmonių visame pasaulyje. CFTR gene yra daugiau nei 2000 žinomų mutacijų, kurios lemia skirtingą ligos sunkumo lygį.
Lentivirusiniai vektoriai yra genų terapijos rūšis, kurios išnaudoja lentivirusų gebėjimą užkrėsti žmogaus ląsteles. Lentivirusai yra virusų šeima, užkrečianti savo genetinę medžiagą į savo šeimininko ląstelės genomą. Modifikuodami lentivirusus, mokslininkai galėjo juos naudoti kaip transporto priemonę, kad įterptų naudingus genus į ląsteles.
Tyrimą vadovauja profesorius Ericas Altonas, genų terapijos ir kvėpavimo takų profesorius Imperial Nacionaliniame širdies ir plaučių institute. Jis koordinuoja JK CF genų terapijos konsorciumą, kuris sujungia tris JK centrus (Edinburgo ir Oksfordo universitetus bei Londono Imperijos koledžą), orientuotus į transliacijos kvėpavimo takų genų terapiją. Jis taip pat yra garbės konsultantas gydytojas Karališkojoje Bromptono ligoninėje, viename iš JK teismo centrų.
Profesorius Altonas sakė: „JK CF genų terapijos konsorciumas labai džiaugiasi, kad pasiekė šį etapą po 24 metų sutelktų pastangų ir glaudžiai bendradarbiau Nauja terapija gali pasiekti ilgalaikį CFTR funkcijos gerinimą ir ligos modifikavimą žmonėms, sergantiems CF, neatsižvelgiant Reikėjo “.
Profesorė Jane Davies iš „Imperial“ nacionalinio širdies ir Plaučių instituto, kuris yra Jungtinės Karalystės tyrėja, sakė: „Buvo neįtikėtina liudyti, kokią naudą sveikatai teikia CFTR moduliatoriai, tačiau tiems, kuriems šiems vaistams negalima naudotis skubiai, reikia alternatyvaus gydymo. Mes, mes „Atliekant naują pagrindą šiame tyrime, naudojant genų terapiją, kuri gali sukelti ilgalaikę CFTR raišką. iš naujų narkotikų, be kurių mes negalėtume padaryti tokios pažangos “.
Pirmajame tyrimo etape bus skiriamos skirtingos gydymo dozės, siekiant įvertinti II fazės saugumą, toleravimą ir pasirinkti dozes. Antrajame etape dvi pasirinktos dozės arba placebas bus skiriamos atsitiktinių imčių, dvigubai akloje placebo kontroliuojamos dozės išplėtimo tyrime, siekiant įvertinti klinikinį veiksmingumą ir saugumą.
Baigę 24 savaičių bandomąjį laikotarpį, tyrimo dalyviai dalyvaus ilgalaikiame tolesniame tyrime „Lenticlair-On“.
Tikimasi, kad tyrimas bus baigtas 2027 m. Pradžioje. Papildomos informacijos apie tyrimą galima rasti per „ClinicalTrials.gov“, NCT06515002.