Mokslininkai tiria vaistų nuo vėžio gaires ir FDA patvirtinimus

Mokslininkai tiria vaistų nuo vėžio gaires ir FDA patvirtinimus

Psichologija

Vaistams nuo sunkių ar gyvybei pavojingų ligų gali būti suteikta greita JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) peržiūra, todėl pacientai galės greičiau gauti daug žadančių naujų gydymo būdų. Taikant pagreitintą pagreitinto patvirtinimo peržiūros būdą, vaistai gali būti patvirtinti FDA, remiantis pakaitiniais žymenimis arba pagalbinėmis priemonėmis, pvz., vaizdo gavimo ar laboratorinių tyrimų pokyčiais, kurie „pagrįstai tikėtina“ nuspėja, ar pacientų savijauta, veikla ar išgyvenimas pagerės. .

FDA apibūdino keturis pagreitintos vaistų patvirtinimo peržiūros būdus. Vienu būdu agentūra reikalauja, kad pagreitinto patvirtinimo vaistų rėmėjai atliktų bandymus po patvirtinimo, kuriuos vėliau naudoja FDA, kad nustatytų, ar vaistas turi gauti tradicinį FDA patvirtinimą, ar būti pašalintas iš rinkos. Daugelis pagreitinto patvirtinimo vaistų yra skirti vėžio gydymui.

Gydytojai, skiriantys šiuos vaistus, remiasi Nacionalinio visuotinio vėžio tinklo (NCCN) gairėmis, kad gautų svarbią informaciją apie tai, kokius vaistus reikia apsvarstyti pacientams, ir pagrindinius jų įrodymus. Šios gairės taip pat tiesiogiai informuoja apie Medicare ir Medicaid paslaugų centrų (CMS) aprėptį.

Du naujausi tyrimai, kuriems vadovavo Maryam Mooghali, MD, MSc, Yale Collaboration for Regulatory Rigor, Integrity ir Transparency (CRRIT) docentė ir Reshma Ramachandran, MD, MPP, MHS, docentė (bendroji vidaus medicina) ir bendradarbė. CRRIT direktorius, išnagrinės sudėtingą FDA patvirtinimo procesą vaistams nuo vėžio ir jo poveikį pacientams ir gydytojams.

NCCN gairės ir vaistų patvirtinimas

Pirmasis tyrimas, paskelbtas m BMJ medicinanustatė, kad kai kuriais atvejais NCCN gairėse ir toliau rekomenduojami pagreitinto patvirtinimo vaistai, kai po patvirtinimo atlikti tyrimai nepatvirtino klinikinės naudos arba juos atšaukė FDA.

Be to, NCCN gairėse dažnai nenurodyta, kad pagreitinto patvirtinimo vaistai buvo pagrįsti pakaitiniais žymenimis, o ne klinikiniais rezultatais, arba nepateikta informacijos apie po patvirtinimo vykstančius patvirtinamuosius tyrimus, skirtus klinikinei naudai patvirtinti.

Straipsnyje autoriai padarė išvadą, kad NCCN gairės turėtų būti atnaujintos laiku, atsižvelgiant į FDA reguliavimo sprendimus. Kai nėra susitarimo tarp NCCN gairių ir FDA sprendimų ar bandymų rezultatų, autoriai rekomenduoja, kad gairėse būtų pateiktas aiškus pagrindimas.

Realaus laiko onkologijos peržiūros programa ir patvirtinimai

Antrasis tyrimas, paskelbtas m JAMA tinklas atidarytas, siekė nustatyti, kokie klinikiniai įrodymai buvo prieinami ir ar buvo reikalingi tyrimai po pateikimo į rinką po to, kai FDA pradėjo Real-Time Oncology Review (RTOR) programą. Skerspjūvio tyrime buvo tiriami vaistai nuo vėžio, patvirtinti 2018–2023 m., naudojant šį papildomą pagreitintos peržiūros būdą.

Atlikdami savo darbą mokslininkai nustatė, kad penktadalis naujų FDA onkologijos indikacijų patvirtinimų buvo peržiūrėtas pagal RTOR nuo jo pradžios 2018 m., o dauguma šių patvirtinimų buvo pagrįsti surogatiniais žymenimis, o ne klinikiniais rezultatais. Be to, didelei daliai klinikinei naudai patvirtinti nebuvo reikalingi tyrimai po patvirtinimo.

Tyrimų rezultatai buvo stulbinantys net tyrėjų komandai. „Nuostabu, kad FDA patvirtino didelę dalį vaistų nuo vėžio per šį dar greitesnį patvirtinimo būdą, pagrįstą surogatiniais žymenimis ir nereikalaujant patvirtinti, kad jie pagerina pacientų išgyvenamumą ar gyvenimo kokybę“, – sakė Mooghali.

Ji išreiškė susirūpinimą, ką tai reiškia pacientų priežiūrai. „Tai kartu su informacijos stoka klinikinės praktikos gairėse apie įrodymus, pagrindžiančius FDA patvirtinimą šiems vaistams nuo vėžio – gydytojai ir toliau manys, kad šie vaistai yra prasmingi pacientams. Dar daugiau nerimo kelia tai, kai įrodymai yra neaiškūs arba kartais, rodo priešingai“.

Vyresnysis autorius Ramachandranas mano, kad reikia didelių pokyčių FDA patvirtinimo procese dėl vaistų nuo vėžio. „Mūsų tyrimai rodo, kad FDA turi imtis veiksmų, kad sumažintų netikrumo naštą dėl naujų vaistų pacientams ir jų gydytojams.

„FDA turėtų reikalauti, kad gamintojai patvirtintų reikšmingą klinikinę visų vaistų naudą, ypač kai jie yra pagrįsti neįrodytais pakaitalais. Agentūra taip pat galėtų pagerinti savo bendravimą su gydytojais užtikrindama, kad įrodymai, kuriuos jie peržiūri, kad galėtų priimti reguliavimo sprendimus dėl naujų vaistų, taip pat būtų nedelsiant atspindėti klinikinės praktikos gairės.

„Šie žingsniai labai padėtų paskatinti pasitikėjimą agentūra.