Mokslininkai kuria naują CRISPR genų redagavimo platformą tiksliajai medicinai ir vėžio gydymui

Mokslininkai kuria naują CRISPR genų redagavimo platformą tiksliajai medicinai ir vėžio gydymui

Gyvensena mityba, dietos, judėjimas

Kolumbijos universiteto odontologijos koledžo mokslininkai sukūrė egzosomų pagrindu sukurtą platformą „safeEXO-Cas“, kuri žymiai pagerina CRISPR/Cas9 genomo redagavimo komponentų pristatymą į konkrečias ląsteles ir audinius.

CRISPR/Cas9 yra unikali technologija, leidžianti genetikams ir medicinos tyrėjams redaguoti genomo dalis pašalinant, pridedant arba keičiant DNR sekos dalis. Tyrimas, paskelbtas m Teranostikaparodo šios naujoviškos platformos potencialą pakeisti genų terapiją ir tiksliąją mediciną.

Tyrimui, kuriam vadovavo Dr. Fatemeh Momen-Heravi, Herberto Irvingo visapusio vėžio centro galvos ir kaklo vėžio tyrimų grupės įkūrėja ir direktorė, pirmasis autorius buvo Dr. Sunil Dubey, Kolumbijos universiteto Mailmano mokyklos asocijuotas mokslininkas. Visuomenės sveikatos srityje naudoja egzosomas – natūraliai atsirandančias pūsleles – kaip efektyvias, neimunogenines priemones CRISPR/Cas9 komponentams pristatyti.

Egzosomos pasirodė žadančios įveikti dabartinių virusinių ir nevirusinių pristatymo būdų apribojimus, tokius kaip imunogeniškumas, ribotas krovinių kiekis ir netikslinis poveikis.

Dr. Momen-Heravi pabrėžė galimą platformos poveikį genetinių ligų gydymui. „Pateikdami tikslinį, veiksmingą ir saugų CRISPR / Cas9 pristatymo metodą, galime potencialiai gydyti daugybę genetinių sutrikimų. Galimybė pritaikyti egzosomas konkretiems audiniams atveria naujas tiksliosios medicinos galimybes”, – sakė ji.

Dr. Akiva Mintz, Kolumbijos universiteto medicinos centro Radiologijos katedros tyrėja, bendradarbiavo atliekant tyrimą. Tarpdisciplininės pastangos pabrėžia skirtingų sričių žinių derinimo svarbą, kad būtų pasiekti novatoriški rezultatai.

Tyrėjai įrodė, kad safeEXO-Cas gali tiekti tiek CRISPR/Cas9 komponentus, įskaitant vienos kreipiančiosios RNR ir vienos grandinės DNR šablonus, kurie gali būti manipuliuojami, kad taptų perspektyviomis vaistų tiekimo priemonėmis, skirtomis in vitro ir in vivo genų redagavimui pagal poreikį. . Pažymėtina, kad jie sukūrė safeEXO-Cas, kad išreikštų alfa6 integriną, padidindami jo afinitetą plaučių epitelio ląstelėms ir įgalindami efektyvų genų redagavimą plaučių audinyje su minimaliu šalutiniu poveikiu.

„Mūsų tyrimas demonstruoja safeEXO-Cas platformą kaip keičiamo dydžio ir efektyvų tikslinio genų redagavimo metodą“, – sakė dr. Momen-Heravi. „Mes sukūrėme egzosomas, kad išreikštume specifines audinių dalis, padidindami jų įsisavinimą tikslinėse ląstelėse ir sumažindami pašalinį poveikį. Tai yra reikšmingas žingsnis į priekį genų terapijos srityje.”

Tyrimo išvados pabrėžia safeEXO-Cas platformos universalumą ir efektyvumą. Eksperimentiniuose modeliuose platforma sėkmingai redagavo EMX1 geną plaučių audinyje, nesukeldama sergamumo ar reikšmingo imuninio atsako.

Šis proveržis atveria kelią tolesniems tyrimams ir klinikiniams pritaikymams, suteikdamas vilties pacientams, sergantiems genetinėmis ligomis, kurioms šiuo metu trūksta veiksmingo gydymo.