Žmonėms, sergantiems kraujavimo sutrikimu, hemofilija, gyvenimas gali atrodyti kaip viena nuolatinė budrumo būsena. Jei pjaustydami daržoves jie netyčia įsipjovė pirštą, jie turi nedelsdami duoti krešėjimo faktoriaus baltymo, kurio jų organizmui arba trūksta, arba jo pasigamina nepakankamai. Įprastas apsilankymas pas odontologą, kurį gali lydėti nedidelis kraujavimas, gali būti labai pavojingas sergančiam hemofilija.
„Žinome atvejų, kai asmuo, kurio hemofilija negydoma arba nebuvo tinkamai gydoma, po danties ištraukimo nukraujuoja, – aiškino Saro universiteto Transfuzijos medicinos ir klinikinės hemostazeologijos profesorius ir Klinikinių tyrimų instituto direktorius Hermannas Eichleris. Hemostazeologija ir transfuzijos medicina Saro universiteto medicinos centre.
Eichleris vadovauja vienam iš maždaug 30 centrų Vokietijoje, kurie specializuojasi sunkių hemofilijos tipų gydyme. Institutas teikia visapusišką medicininį gydymą asmenims, gimusiems su tam tikrų krešėjimo faktorių trūkumu. Tačiau tokio tipo pažangus gydymas kainuoja, konkrečiai apie 200 000 eurų per metus vienam pacientui.
Krešėjimo faktoriai (krešėjimo faktoriai) – tai kraujyje esantys baltymai, užtikrinantys kraujo krešėjimą, kai reikia. Inhibitoriai (antikoaguliantai), priešingai, padeda kontroliuoti krešėjimo atsaką ir taip užkerta kelią potencialiai gyvybei pavojingų trombų (krešulių) susidarymui.
„Galite galvoti apie tai kaip apie tiksliai subalansuotų svarstyklių porą“, – sakė profesorius Eichleris. „Viena vertus, jūs turite baltymų, skatinančių kraujo krešėjimą – gyvybiškai svarbų pirmąjį žingsnį užtikrinant, kad žaizda užsidarytų. Kita vertus, jūs turite antikoaguliantų faktorių, kurie užtikrina, kad kraujas kraujyje nesukrešėtų.” Jei ši subtili pusiausvyra pažeidžiama, viena pusė nusveria kitą, todėl gali išsivystyti trombozė arba nesustabdomas kraujavimas.
Situacija ypač rimta tiems asmenims, kuriems trūksta 8 ir 9 krešėjimo faktorių. Jei šių krešėjimo faktorių visiškai nėra, tie asmenys serga sunkia hemofilija, dėl kurios gali prasidėti savaiminis kraujavimas, neretai iš didžiųjų sąnarių. Šiuo metu įprastinis gydymas reikalauja, kad pacientai trūkstamą krešėjimo faktorių 8 arba 9 sušvirkštų į veną nuo vieno iki trijų kartų per savaitę, kad būtų išvengta kraujavimo.
„Šio tipo profilaktinio gydymo metu pacientas gauna tik pakankamai krešėjimo faktoriaus, kad būtų išvengta savaiminio kraujavimo“, – aiškino profesorius Eichleris. „Tačiau tai nereiškia, kad jie yra visiškai sveiki kraujo krešėjimo požiūriu. Tai nėra idealu, bet bent jau pacientai nebekankina savaiminio kraujavimo iš sąnarių, kurie, jei jie nebus gydomi ilgą laiką, sukeltų lėtinį sąnario vystymąsi. žalą“.
Tačiau toks gydymas tikrai gali atidėti rimčiausių hemofilijos pasekmių atsiradimą. „Daugumai pacientų sąnarių pažeidimai arba, sunkiausiais atvejais, sąnarių degeneracija nepasireiškia iki pilnametystės“, – aiškino profesorius Eichleris. Nepaisant to, sulaukę 40 metų amžiaus, sunkia hemofilija sergantys pacientai labai dažnai kenčia nuo lėtinių sąnarių skausmų ir labai pablogės gyvenimo kokybės.
Dabar palengvėjimą gali suteikti koncizumabas – naujas Danijos tarptautinės farmacijos bendrovės „Novo Nordisk“ vaistas. Profesorius Eichleris ir jo komanda atliko svarbų vaidmenį klinikinėje plėtroje ir sugebėjo įrodyti jo veiksmingumą ir toleravimą neseniai paskelbtame tyrime. Lanceto hematologija.
Nors įprastiniais gydymo būdais siekiama pakeisti trūkstamus 8 arba 9 krešėjimo faktorius paciento kraujyje, koncizumabas – terapinis monokloninis antikūnas – siūlo kitokį požiūrį į hemofilijos gydymą. „Užuot pridėjus trūkstamus krešėjimo faktorius į kraują, mes iš esmės blokuojame antikoaguliacinį faktorių, kad būtų atkurta subtili pusiausvyra tarp faktorių, kurie skatina krešėjimą, ir tų, kurie jį slopina”, – aiškino profesorius Eichleris.
Tiksliau, koncizumabas slopina antikoaguliantinio faktoriaus TFPI (audinio faktoriaus kelio inhibitorius) funkciją. Sveikiems asmenims TFPI užtikrina, kad žaizdos gijimo proceso metu pažeidimo vietoje nesusidarytų per daug centrinio krešėjimo fermento trombino.
Trombinas iš esmės kontroliuoja fibrino, baltymo, išsidėsčiusio ilgomis pluoštinėmis grandinėmis, susidarymą. Šios fibrino gijos susijungia, kad sukurtų pluoštinį tinklelį, kuris sulaiko kraujo ląsteles, ypač trombocitus, ir galiausiai sudaro stabilų krešulį.
Užuot pridėję trūkstamus krešėjimo faktorius 8 arba 9 tiesiai į paciento kraują, mokslininkai naudoja koncizumabą, kad blokuotų TFPI gamybą. Tokiu būdu blokuojant trombino inhibitoriaus veikimą, susidaro pakankamai trombino, todėl susidaro krešėjimas ir sustoja kraujavimas.
„Šis vystymasis yra labai svarbus hemofilija sergantiems pacientams, – paaiškino profesorius Eichleris, – „blokuojant TFPI, trombino gamyba traumos vietoje žymiai padidėja, o tai leidžia pradėti kraujo krešėjimą ir uždaryti žaizdą”.
3 fazės klinikiniame tyrime dalyvavo iš viso 148 žmonių, sergančių sunkia hemofilija A arba B (ty asmenų, kuriems trūksta atitinkamai 8 arba 9 krešėjimo faktorių), duomenys. „Kraujavimo dažnis tyrimo dalyviams, vartojusiems koncizumabą, buvo žymiai mažesnis, o vaistas, švirkščiamas po oda vienkartine švirkštimo priemone, panašia į diabetikams naudojamą, yra labai gerai toleruojamas“, – teigia profesorius Eichleris, apibendrindamas vilčių teikiantį klinikinį tyrimą. rezultatus.
Šis naujas gydymo metodas gali padėti išvengti rimtų komplikacijų, susijusių su hemofilija, pavyzdžiui, degeneracinės sąnarių ligos, tačiau tai dar turi būti patvirtinta ilgalaikiais tyrimais.
„Skirtingai nuo ankstesnių gydymo metodų, TFPI veikimo blokavimas normalizuoja trombino susidarymą hemofilija sergantiems pacientams – tai paprastai matome tik tiems asmenims, kurių krešėjimas yra sveikas”, – sakė profesorius Eichleris.
„Vienas iš tyrime dalyvavusių pacientų neseniai sunkiai nukrito nuo dviračio ir patyrė didelę žaizdą. Be hemofilijos gydymo vyras beveik neabejotinai būtų patyręs rimtą kraujavimo komplikaciją. Tačiau dabar, praėjus vos kelioms dienoms, jis sėdi ten kaip tu ir aš, o jo žaizdos gyja gana normaliai“.