Remiantis nauju tyrimu, daug žadanti kasdienė tabletė veiksmingai padidina ūgį ir pagerina proporcingą galūnių augimą vaikams, sergantiems achondroplazija – dažniausia nykštukų forma. Ir išvados gali apsaugoti šiuos vaikus nuo kasdienės injekcijos, kad paskatintų augimą.
II fazės tyrimas, kuriam vadovavo Murdoch vaikų tyrimų institutas (MCRI) ir paskelbtas Naujosios Anglijos medicinos žurnalasnustatė, kad infigratinibas, tiriamasis produktas, yra saugus ir veiksmingas gydant 3–11 metų vaikus, sergančius achondroplazija.
MCRI profesorius Ravi Savarirayanas sakė, kad infigratinibas ne tik skatina kaulų augimą, bet ir pagerina šių vaikų gyvenimo kokybę.
Tyrime dalyvavo 72 vaikai, sergantys achondroplazija iš Australijos, JK, JAV, Ispanijos, Prancūzijos ir Kanados. Jis pranešė, kad vaistas veiksmingai padidino augimo greitį 2,5 cm per metus iki 18 mėnesių gydymo metu, padidino bendrą ūgį ir pagerino viršutinės ir apatinės kūno dalies santykį. Dalyviai patyrė nedidelį šalutinį gydymo poveikį, tačiau nė vienas neturėjo rimtų nepageidaujamų reakcijų.
Šiuo metu Australijoje vienintelis patvirtintas gydymas vaikams, sergantiems achondroplazija, yra vosoritidas, kasdieninė injekcija, kuri praėjusiais metais buvo įtraukta į PBS. MCRI yra didžiausia vosoritide klinikinių tyrimų vieta pasaulyje. Profesorius Savarirayanas ir jo tyrimų grupė anksčiau parodė, kaip vaistas pagerina kaulų augimo vystymąsi pacientams nuo keturių mėnesių iki 18 metų.
„Mūsų naujasis tyrimas parodė, kad infigratinibas yra saugus ir veiksmingas vaistas, kuris padidina vaikų, sergančių achondroplazija, augimą ir gali patenkinti geriamųjų vaistų poreikį tiems, kurie serga šia liga”, – sakė profesorius Savarirayanas. Tai ypač svarbu tiems vaikams, kurie netoleruoja kasdienių injekcijų, ir tose pasaulio vietose, kur geriamieji vaistai yra praktiškesni nei injekcijos.
Achondroplazija yra labiausiai paplitusi skeleto displazijos arba nykštukiškumo forma, kuria serga maždaug vienas iš 20 000 kūdikių Australijoje. Genetinė būklė gali sukelti rimtų medicininių komplikacijų, tokių kaip nugaros smegenų suspaudimas, miego apnėja, sulenktos kojos, stuburo kanalo susiaurėjimas ir pasikartojančios ausų infekcijos. Achondroplazija sergantys vaikai 50 kartų dažniau miršta iki penkerių metų nei jų bendraamžiai.
Profesorius Savarirayanas sakė, kad komanda pradėjo III fazės tyrimą ir planuojami tolesni 0–3 metų vaikų, sergančių achondroplazija, tyrimai.