JK vaistų reguliavimo institucija – MHRA – patvirtino vaistą nuo Alzheimerio ligos – donanemabo, bet jo nebus galima gauti NHS.
Nacionalinis sveikatos ir priežiūros meistriškumo institutas (Nica), kuris nustato, kokie gydymo būdai yra prieinami NHS, nusprendė nerekomenduoti donanemabo naudoti NHS. Taip yra dėl jo kainos, galimo šalutinio poveikio ir kai kurių nuomone, nepakankamos naudos.
Nors Nicos sprendimas nuvilia daugelį žmonių (apie 70 000 žmonių Anglijoje būtų įgiję teisę gauti šį vaistą), svarbu žinoti, kodėl buvo priimtas toks sprendimas.
Lėtėjantis nuosmukis
Pagrindinė Alzheimerio ligos ypatybė yra amiloidinių plokštelių buvimas. Tai lipnūs baltymai, kurie susilieja ir naikina smegenų ląsteles (neuronus), sukeldami Alzheimerio ligą.
Donanemabas yra monokloninis antikūnas – laboratorijoje pagamintas baltymas, kuris nukreipiamas į amiloidą ir jungiasi prie jo, kad padėtų jį pašalinti. Šis gydymas skiriamas intravenine infuzija, todėl vaistas patenka tiesiai į kraują. Kiekviena sesija trunka apie 30 minučių ir reikalinga kas keturias savaites.
Klinikinio tyrimo metu buvo įrodyta, kad donanemabas buvo pakankamai sėkmingas. Tyrimo metu dalyviai, sergantys ankstyva Alzheimerio liga, vartoję donanemabą, buvo lyginami su tais, kurie vartojo placebą.
Donanemabas net 35 % sulėtino ankstyvosios Alzheimerio ligos stadijos žmonių atminties ir mąstymo silpnėjimą. Tai prilygsta ligos progresavimo sumažinimui nuo keturių iki septynių mėnesių. Dalyvių, vartojusių donanemabą, gebėjimas atlikti kasdienes užduotis, įskaitant finansų valdymą, vairavimą ir pomėgius, sumažėjo 40 % lėčiau.
Nors šie rezultatai yra daug žadantys, svarbu pažymėti, kad klinikinis tyrimas turėjo tam tikrų apribojimų.
Bandymas truko tik 18 mėnesių, todėl lieka neaišku, kaip ilgalaikis donanemabo poveikis jį vartojantiems žmonėms. Norint ištirti ilgalaikį poveikį, reikės atlikti tolesnius tyrimus.
Nors tyrime buvo didelis imties dydis – 1736 dalyviai, sergantys ankstyva Alzheimerio liga, 90 % dalyvių buvo balti. Reikia daugiau klinikinių tyrimų įvairovės, siekiant užtikrinti, kad donanemabas būtų veiksmingas visų rasių ir etninės kilmės žmonėms. Deja, šis įvairovės trūkumas yra dažna medicinos tyrimų problema.
Tačiau pagrindinis donanemabo trūkumas buvo jo šalutinis poveikis. Maždaug 80% dalyvių patirtų šalutinių poveikių buvo arba lengvi, arba dalyviai neturėjo jokių simptomų, o šalutinis poveikis buvo pastebėtas tik atliekant tolesnius tyrimus.
Tačiau 15% dalyvių turėjo rimtą šalutinį poveikį. Tai apėmė smegenų patinimą arba nedidelį smegenų kraujavimą, vadinamą su amiloidu susijusiais vaizdo anomalijomis. Iš pradžių tai gali sukelti lengvus simptomus, tokius kaip galvos skausmas, sumišimas ar galvos svaigimas. Tačiau be nuolatinio stebėjimo šios sąlygos gali tapti žalingos sveikatai.
Manoma, kad su šiuo smegenų patinimu buvo susijusios trys mirtys tarp 853 dalyvių, kuriems buvo skirtas šis vaistas.
Kitas susirūpinimas dėl vaisto vartojimo yra susijęs su esamais diagnozavimo sunkumais. Kad net galėtų gauti gydymą, pacientai turi būti labai ankstyvose Alzheimerio ligos stadijose ir jau turi patvirtinti aukštą amiloido kiekį atlikus PET nuskaitymą arba juosmeninę punkciją.
JK tik 2% demencija sergančių pacientų gauna šias aukso standarto diagnozes. Daugiau nei trečdalis žmonių, sergančių demencija, iš viso negauna diagnozės.
Patobulinti ir prieinamesni diagnostikos metodai užtikrintų, kad daugiau pacientų galėtų gauti vaistą optimaliu laiku.
Tačiau pagrindinė priežastis, dėl kurios donanemabo nėra per NHS, yra jo kaina. Apskaičiuota, kad gydymas vienam pacientui kainuos apie 25 000 GBP per metus, remiantis JAV kainomis. Tai neapima smegenų skenavimo, skirto jo poveikiui stebėti, išlaidos.
Be to, reikia kas mėnesį infuzuoti ligoninėje ir atidžiai stebėti, ar neatsiranda šalutinis poveikis, kuris gali atrodyti per didelis, atsižvelgiant į nedidelę gydymo naudą.
Alzheimerio gydymo ateitis
Nicos sprendimas dėl donanemabo labai atspindi sprendimą, kurį jie priėmė dėl lekanemabo 2024 m. rugpjūčio mėn. Tai buvo pirmasis MHRA patvirtintas vaistas nuo Alzheimerio ligos, ir, kaip ir donanemabas, jį galima įsigyti tik per privačią sveikatos priežiūrą. Priežastys, dėl kurių Nicos ir NHS atmetė abu vaistus, yra panašios – daugiausia rūpesčių kelia išlaidos ir šalutinis poveikis.
Nors demencija sergantys žmonės ir jų šeimos gali jaustis nusivylę šiuo sprendimu, tai, kad šie nauji gydymo būdai gali net šiek tiek sulėtinti ligą, teikia vilties.
2025 m. Nica iš naujo įvertins donanemabą. Šiuo metu taip pat yra daugiau nei 100 vaistų, skirtų Alzheimerio ligai gydyti. Tikimės, kad vienas iš jų bus toks pat veiksmingas, jei ne veiksmingesnis, kaip ir donanemabas, bet su mažiau šalutinių poveikių ir mažesnėmis sąnaudomis.
Vis dėlto nuostabus žingsnis yra tai, kad JK yra licencijuoti du vaistai Alzheimerio ligai gydyti. Nors dar reikia nuveikti, kol NHS gydymas bus lengvai prieinamas.