Vašingtono universiteto medicinos mokykla vadovavo tyrimui, vertinančiam ilgalaikį gydymą gantenerumabu asmenims, kuriems vyrauja paveldėta Alzheimerio liga (DID). Gantenerumabas buvo susijęs su rimtais saugumo problemomis, įskaitant didelį smegenų kraujavimo ir patinimo dažnį, dėl kurio gali būti nutrauktas ankstyvas tyrimo nutraukimas.
Alzheimerio liga yra neurodegeneracinis sutrikimas, kuriam būdingas amiloido β apnašų kaupimasis, kuriam buvo iškelta hipotezė, kad vaidina pagrindinį vaidmenį progresuojant ligai. Vyraujančiai paveldėtame „Alzheimer“ tinklo tyrimų skyriuje (DIAN-TU) 2012 m. Pradėjo pradinį prevencijos tyrimą, skirtą ištirti anti-amiloidinius monokloninius antikūnus, įskaitant gantenerumabą, besimptominiame ir švelniai simptominiuose diadų mutacijos nešėjuose.
Ankstesni tyrimai parodė, kad gantenerumabas sumažino amiloidų plokšteles, tačiau simptominių dalyvių pažinimo sumažėjimas reikšmingai nebuvo žymiai lėtas. Dėl šių išvadų buvo atliktas atvirojo etiketės pratęsimo (OLE) tyrimas, siekiant nustatyti, ar didesnės gantenerumabo dozės gali visiškai pašalinti amiloidų plokšteles ir atidėti klinikinę progresą.
Tyrimo metu „Ilgalaikio gydymo gantenerumabas saugumas ir veiksmingumas vyravo paveldėti Alzheimerio liga“, paskelbta IN, paskelbta IN Lancet neurologijatyrėjai atliko atvirojo etiketės pratęsimą po atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo, daugiacentriojo tyrimo.
Dalyviai anksčiau buvo gavę gantenerumabą, solanezumabą ar placebą ir turėjo teisę į OLE, jei jie žinojo savo genetinės mutacijos būklę. Gydymo vietos buvo įsikūrusios aštuoniose šalyse, įskaitant JAV, Jungtinę Karalystę, Kanadą, Prancūziją, Ispaniją ir Australiją.
Iš viso 73 dalyviai ganteenerumabas gavo OLE. Trylika baigė visą trejų metų gydymo laikotarpį. Dar 13 pasitraukė dėl nepageidaujamų reiškinių ar ligos progresavimo. Kai tyrimas buvo sustabdytas dėl saugumo, 47 dalyviai vis dar gydėsi.
Su amiloidu susiję vaizdų anomalijos nustatė MRT 39 dalyviams ir apėmė mažus smegenų kraujavimus (mikrohemoragus) ir smegenų audinio patinimą (smegenų edema). Du dalyviai sukūrė žievės aklumą, todėl prieš išspręsdami simptomus, reikia hospitalizacijos.
Pirminiai rezultatai buvo sutelkti dėmesį į amiloido apnašų pašalinimą. Antriniai rezultatai apėmė klinikinės demencijos įvertinimo progresavimą ir smegenų skysčio biomarkerio pokyčius.
Atlikus galutinę 55 dalyvių ad hoc analizę, įskaitant tuos, kurie nutraukė anksti, amiloidinės apnašų našta buvo žymiai sumažinta, tačiau klinikinės priemonės neparodė statistiškai reikšmingo pažinimo funkcijos ar demencijos progresavimo pagerėjimo.