Masačusetso bendrosios ligoninės tyrėjų vadovaujama komanda panaudojo naują vaistą, kad išgelbėtų paciento, sergančio imunine trombozine trombocitopenine purpura (iTTP), gyvybę – retu sutrikimu, kuriam būdingas nekontroliuojamas krešėjimas visose mažose kraujagyslėse.
Grupė aprašo pirmąjį klinikinį vaisto panaudojimą iTTP gydymui Naujosios Anglijos medicinos žurnalas.
„Vaistas yra genetiškai modifikuota iTTP trūkstamo fermento versija, ir mes parodėme, kad jis galėjo pakeisti ligos eigą pacientui, sergančiam itin sunkia šios būklės forma“, – sakė pagrindinis autorius Pavanas K. Bendapudi, MD. Masačusetso bendrosios ligoninės Hematologijos ir kraujo perpylimo tarnybos skyriaus tyrėjas ir Harvardo medicinos mokyklos medicinos docentas.
iTTP atsiranda dėl autoimuninio atakos prieš fermentą ADAMTS13, kuris yra atsakingas už didelio baltymo, dalyvaujančio kraujo krešėjimui, skilimą. Šiuo metu pagrindinis šio gyvybei pavojingo kraujo sutrikimo gydymo pagrindas yra plazmos mainai, kurie pašalina kenksmingus autoantikūnus ir suteikia papildomų ADAMTS13.
Plazmos mainai daugeliui pacientų sukelia klinikinį atsaką, tačiau geriausiu atveju gali atkurti tik apie pusę normalaus ADAMTS13 aktyvumo. Priešingai, rekombinantinė žmogaus ADAMTS13 forma (rADAMTS13) suteikia galimybę žymiai padidinti ADAMTS13 pristatymą.
rADAMTS13 neseniai buvo patvirtintas pacientams, sergantiems įgimta trombozine trombocitopenine purpura, kuri atsiranda pacientams, gimusiems visiškai praradus ADAMTS13 geną.
Abejotina, ar rADAMTS13 gali būti veiksmingas iTTP, atsižvelgiant į slopinančių anti-ADAMTS13 autoantikūnų buvimą, tačiau Bendapudi ir jo kolegos gavo JAV maisto ir vaistų administracijos leidimą naudoti rADAMTS13, paaukotą iš gamintojo pagal labdaringo naudojimo protokolą mirštančiam pacientui. gydymui atsparus iTTP.
„Mes nustatėme, kad rADAMTS13 greitai pakeitė šio paciento ligos procesą, nepaisant dabartinės dogmos, kad slopinantys autoantikūnai prieš ADAMTS13 padarys vaistą nenaudingu tokioje būsenoje”, – sakė Bendapudi.
„Mes buvome pirmieji gydytojai, panaudoję rADAMTS13 iTTP gydymui Jungtinėse Valstijose, ir šiuo atveju tai padėjo išgelbėti jaunos mamos gyvybę.
Bendapudi pažymėjo, kad infuzuotas rADAMTS13 užvaldė paciento slopinamuosius autoantikūnus ir panaikino iTTP trombozinį poveikį. Šis poveikis buvo pastebėtas beveik iš karto po rADAMTS13 vartojimo, po to, kai kasdienis plazmos keitimas nesukėlė remisijos.
„Manau, kad rADAMTS13 gali pakeisti dabartinį ūminio iTTP priežiūros standartą. Mums reikės didesnių, gerai suplanuotų bandymų, kad įvertintume šią galimybę”, – sakė Bendapudi.
Pradėtas IIb fazės atsitiktinių imčių klinikinis rADAMTS13 iTTP tyrimas.