Tyrimas, paskelbtas m Žmogaus genų terapija buvo sukurtas žmogaus monokloninis antikūnas (mAb), nukreiptas prieš žmogaus eozinofilus. To visiškai žmogaus anti-žmogaus eozinofilo mAb sunkiosios ir lengvosios grandinės buvo pristatytos per adeno-associated virus (AAV) pagrįstą genų terapiją imunodeficitoms pelėms, kur jos slopino žmogaus eozinofilų kiekį in vivo.
Lėtinė hipereozinofilija apibrėžiama kaip nuolatinis padidėjęs eozinofilų kiekis kraujyje. Jis susijęs su eozinofilų įsiskverbimu į audinius ir dėl to atsirandančiu organų pažeidimu dėl toksiškų mediatorių išsiskyrimo eozinofilams.
„Kaip naujas būdas gydyti lėtinę hipereozinofiliją, iškėlėme hipotezę, kad AAV sukeltas antikūnų prieš žmogaus eozinofilus pristatymas būtų vienkartinis gydymas, kuris užtikrintų nuolatinį eozinofilų kiekio kraujyje slopinimą“, – teigė Ronaldas Crystalas iš Weill Cornell medicinos koledžo. , ir tyrimo bendraautoriai.
Tyrėjai parodė, kad pelių genų terapija in vivo sukėlė žmogaus eozinofilų sunaikinimą ir nuo antikūnų priklausomą ląstelių citotoksinį aktyvumą prieš žmogaus eozinofilus. Jie padarė išvadą, kad anti-žmogaus eozinofilų mAb „gali pasiūlyti terapinės naudos pacientams, sergantiems lėtine hipereozinofilija”.
„Šiame tyrime pabrėžiamas genų terapijos srities potencialas teikti veiksmingą ilgalaikį gydymą lėtinėms ligoms, kurioms šiuo metu reikia dažnai gydyti skausmingus ir (arba) sekinančius šalutinius poveikius“, – sako generalinis direktorius. Žmogaus genų terapija Thomas Gallagher, Ph.D. iš Masačusetso universiteto Chan medicinos mokyklos.