JAV maisto ir vaistų administracija suteikė pagreitintą patvirtinimą Forzinity (elamipretide) injekcijai kaip pirmasis Barth sindromo gydymas.
Barto sindromas yra reta, rimta ir gyvybei pavojinga mitochondrijų ir forzinity liga, prisijungdama prie vidinės mitochondrijų dalies, pagerindama jų struktūrą ir funkciją. Forzinity skiriama po oda vieną kartą per parą.
Patvirtinimas grindžiamas geresniu raumenų, naudojamų ištiesinti koją ties keliu, stiprumą, kuris, kaip pagrįstai, prognozuoja paciento naudą, pavyzdžiui, sugebėjimą lengviau stovėti ar vaikščioti toliau. FDA, kaip pagreitinto patvirtinimo būklė, reikalauja, kad po patvirtinimo atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kad būtų galima patvirtinti, kad kelio raumenų stiprumo pokyčiai iš tikrųjų reiškia paciento naudą. Dažniausias šalutinis poveikis, apie kurį pranešta klinikiniuose tyrimuose, buvo lengvos ar vidutinio sunkumo injekcijos vietos reakcijos, nors taip pat buvo pranešta apie rimtas reakcijas.
„FDA ir toliau yra įsipareigojusi palengvinti veiksmingų ir saugių retų ligų gydymo būdų vystymąsi ir toliau dirbs kruopščiai, kad padėtų užtikrinti, kad pacientai, sergantys retomis ligomis, turi prieigą prie novatoriškų gydymo būdų“, – pareiškime teigė George'as Tidmarshas, MD, Ph.D., FDA vaistų vertinimo ir tyrimų centro direktorius.
Pagreitintas forzinity patvirtinimas buvo suteiktas slaptam bioterapijai.