JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino Stanfordo medicinoje sukurtą vaistą, suteikiantį vilties žmonėms, kuriems diagnozuota reta širdies ir kraujagyslių liga – transtiretino amiloidinė kardiomiopatija arba ATTR-CM.
Vaistą acoramidis (Attruby) iš pradžių sukūrė medicinos mokslų daktarė Isabella Graef, buvusi Stanfordo medicinos mokyklos fakulteto narė, kuri dabar yra Shenandoah Therapeutics generalinė direktorė ir Stanfordo medicinos SPARK programos filialas; ir Mamoun Alhamadsheh, Ph.D., buvęs Stanfordo universiteto chemikas, dabar Ramiojo vandenyno universiteto profesorius.
Ron Witteles, MD, medicinos profesorius, ir Michaela Liedtke, MD, medicinos docentė, taip pat atliko pagrindinius klinikinių bendradarbių vaidmenis atliekant ankstyvus vaisto tyrimus.
Anksčiau žinomas kaip Alhamadsheh-Graef molekulė 10 (AG10), kurią sukūrė ir susintetino Alhamadsheh, vaistas gavo FDA patvirtinimą gydyti ATTR-CM lapkričio 22 d.
„Tai yra nepaprastai retas pasiekimas sukurti vaistą akademinėje bendruomenėje, kurį patvirtino FDA be jokio tolesnio optimizavimo pramonėje”, – sakė Graefas. „FDA patvirtinimas „Attruby“ liudija apie griežto mokslo ir komandos pastangų transformuojančią galią universiteto laboratorijose.
Acoramidis kūrimą palaikė Stanfordo medicinos SPARK programa, kuri suteikia ekonomišką modelį, leidžiantį pažangiems pagrindiniams atradimams ir paversti juos terapija.
„Yra daug kliūčių ankstyvuosius akademinius atradimus paversti vaistais, kurie naudingi pacientams“, – sakė mokslų daktarė Daria Mochly-Rosen, SPARK įkūrėja ir bendradirektorė, chemijos ir sistemų biologijos profesorė bei profesorius George'as D. Smithas. vertimo medicinoje.
„Tam reikia žinių, kurių dažnai nemoko akademinė bendruomenė, ir daug atkaklumo, nes tai užtrunka ilgai. Labai smagu sužinoti, kad SPARK Stanforde prisidėjo prie „Attruby” kūrimo, ir esame dėkingi už neįkainojamą daugelio patarimą. pramonės ekspertai savanoriai ir visi kiti komandos nariai bei SPARKees, kurie prisidėjo.
Suteikia pacientams naują viltį
Žmonių, kuriems diagnozuota ATTR-CM, širdyse susikaupia netinkamai susilankstęs baltymas, vadinamas transtiretinu, dėl kurio atsiranda standumas, dėl kurio širdis negali tinkamai plakti. Naujasis vaistas yra žinomas kaip transtiretino stabilizatorius, kuris neleidžia baltymui susilankyti ir kauptis širdyje.
Nors acoramidis nėra pirmasis transtiretino stabilizatorius, klinikiniai tyrimai parodė geresnį veiksmingumą, palyginti su jau turimais: pacientų išgyvenamumas ir gyvenimo kokybė buvo geresni.
„Šis vaistas yra vilties švyturys pacientams, sergantiems ATTR-CM”, – sakė Graefas. „Esame labai dėkingi, kad galėjome prisidėti prie terapijos, kuri tikrai keičia pacientų gyvenimą.
Mokslininkai iš Eidos Therapeutics ir BridgeBio Pharma, Inc. prisidėjo prie klinikinio vaisto kūrimo.