Alogeninis kaulų čiulpų kilmės mezenchiminių stromos ląstelių (MSC) gydymas Ryoncil (remestemcel-L-rknd) buvo patvirtintas steroidams atsparios ūminės transplantato prieš šeimininką ligos (SR-aGVHD) gydymui 2 mėnesių ir vyresniems vaikams. , teigiama JAV maisto ir vaistų administracijos pranešime spaudai.
Ryoncil yra pirmasis FDA patvirtintas MSC gydymas. MSC yra išskirti iš sveikų suaugusių žmonių donorų kaulų čiulpų ir yra naudojami SR-aGVHD gydyti pacientams, kuriems atliekama alogeninė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (allo-HSCT).
Ryoncil saugumas ir veiksmingumas buvo vertinamas atliekant daugiacentrį vienos grupės tyrimą, kuriame dalyvavo 54 vaikai, kuriems po allo-HSCT buvo SR-aGVHD. Dalyviai gavo intraveninę Ryoncil infuziją du kartus per savaitę keturias savaites. Ryoncil veiksmingumas buvo pagrįstas atsako į gydymą dažniu ir trukme po 28 dienų nuo gydymo pradžios. Dalyviai, kuriems buvo dalinis arba mišrus atsakas į gydymą, papildomai buvo infuzuojamos kartą per savaitę keturias savaites. Apskritai, 30 procentų dalyvių visiškai reagavo į gydymą praėjus 28 dienoms po gydymo pradžios, o 41 procentas – dalinį atsaką. Infekcijos, karščiavimas, kraujavimas, edema, pilvo skausmas ir hipertenzija buvo dažniausios nepageidaujamos reakcijos tarp Ryoncil vartojusių dalyvių.
„Šiandien priimtas sprendimas žymi svarbų etapą naudojant novatoriškus ląsteliniu pagrindu veikiančius gydymo būdus gydant gyvybei pavojingas ligas, turinčias niokojantį poveikį pacientams, įskaitant vaikus“, – Peteris Marksas, medicinos mokslų daktaras, FDA biologinių tyrimų centro direktorius. ir tyrimų, teigiama pranešime.
Ryoncil patvirtinimas buvo suteiktas Mesoblast.
Autoriaus teisės © 2024 HealthDay. Visos teisės saugomos.