JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Hympavzi (marstacimab-hncq) įprastinei profilaktikai, siekiant išvengti kraujavimo epizodų arba sumažinti jų dažnį suaugusiems ir 12 metų ir vyresniems vaikams, sergantiems hemofilija A be VIII faktoriaus inhibitorių arba hemofilija B be faktoriaus. IX inhibitoriai.
Skirtingai nuo kitų vaistų, pakeičiančių krešėjimo faktorių, Hympavzi yra naujo tipo vaistai, mažinantys natūraliai susidarančio antikoaguliacinio baltymo, vadinamo audinių faktoriaus kelio inhibitoriumi, kiekį, taip padidinant trombino – fermento, kuris yra labai svarbus kraujo krešėjimui – kiekį.
Patvirtinimas pagrįstas atviru daugiacentriu tyrimu, kuriame dalyvavo 116 suaugusių ir vaikų vyrų, sergančių sunkia hemofilija A arba sunkia hemofilija B, abiem be inhibitorių. Pirmuosius šešis mėnesius pacientai buvo gydomi pakaitiniu faktoriumi pagal poreikį (33 pacientai) arba profilaktiškai (83 pacientai), po to 12 mėnesių buvo taikoma Hympavzi profilaktika. Pacientų, kuriems pagal pareikalavimą buvo pakeistas faktorius, apskaičiuotas metinis kraujavimo dažnis buvo 38, palyginti su 3,2 gydant Hympavzi. Per pirmuosius šešis mėnesius pacientų, kuriems buvo atliktas profilaktinis faktoriaus pakeitimas, apskaičiuotas metinis kraujavimo dažnis buvo 7,85, o per ateinančius 12 mėnesių Hympavzi profilaktikai – 5,08.
„Šiandien patvirtinus Hympavzi hemofilija sergantiems pacientams suteikiama nauja gydymo galimybė, kuri yra pirmoji tokio pobūdžio priemonė, kuri veikia kraujo krešėjimo procese esantį baltymą“, – sakė medicinos mokslų daktarė Ann Farrell iš FDA vaistų vertinimo ir tyrimų centro. pareiškimas. „Šis naujas gydymo būdas pabrėžia FDA įsipareigojimą skatinti naujoviškų, saugių ir veiksmingų gydymo būdų kūrimą.”