Rugpjūčio 6 d. JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino naują vaistą, skirtą smegenų vėžio tipui, vadinamą IDH mutante žemo laipsnio glioma, gydyti. Daug žadantis naujas vaistas kilęs iš 2008 metais Johns Hopkins Kimmel vėžio centre atlikto genetinio atradimo.
Vaistas, vadinamas vorasidenibu, yra tikslinė vėžio terapija, kuri slopina mutavusio geno, vadinamo IDH, aktyvumą ir lėtina vėžio augimą. Geną identifikavo medicinos mokslų daktaras Bertas Vogelsteinas ir Johnso Hopkinso Kimmelo vėžio centro Liudviko centro komanda 2008 m., kai jie tapo pirmaisiais, kurie nustatė smegenų vėžio genetinį planą. Šis planas buvo laikomas išsamiausia bet kokio tipo naviko genetine analize, įvertinus visus žinomus baltymus koduojančius genus smegenų vėžyje.
Tyrėjai nustatė, kad IDH genas, kuris niekada nebuvo įtariamas susijęs su jokiu naviko tipu, dažnai buvo mutavęs smegenų vėžio pogrupyje.
„IDH yra vėžio genomo sekos nustatymo plakatas, ir tai iliustruoja pagrindinių tyrimų svarbą“, – sako Vogelsteinas, Clayton onkologijos profesorius, Howardo Hugheso medicinos instituto tyrėjas ir vienas iš Ludwigo centro direktorių.
„Medicinos istorija rodo, kad supratus ligą, ji ilgainiui tampa įveikiama. Tai gali pasirodyti ne iš karto, bet laikui bėgant, kaip šiuo atveju, tokie atradimai lemia geresnį pacientų gydymą.”
Vogelsteino ir komandos genetiniai atradimai paskatino vadinamąją tiksliąją arba individualizuotą vėžio mediciną, kurioje terapija yra nukreipta į unikalią kiekvieno paciento vėžio genetinę struktūrą.
2023 m. birželio mėn. buvo paskelbti daugiacentrio, 3 fazės klinikinio vorasidenibo tyrimo, kuriame dalyvavo 331 pacientas, sergantis IDH mutante mažo laipsnio glioma, rezultatai. Naujosios Anglijos medicinos žurnalas ir padarė išvadą, kad pacientams, sergantiems 2 laipsnio IDH mutante glioma, kurie gavo šį vaistą, žymiai pagerėjo išgyvenamumas be ligos progresavimo ir kad gydymas atitolino laiką iki kitos intervencijos, palyginti su pacientais, kurie vartojo placebą. Tyrimą rėmė tarptautinė farmacijos bendrovė „Servier“, tiekianti vorasidenibą į rinką.
Be šio naujai FDA patvirtinto vaisto, atradus IDH geną buvo sukurta nauja gliomų klasifikacija, išskirianti vėžį su IDH mutacija, kurių rezultatai apskritai geresni ir atsakas į labai agresyvių gliomų be IDH mutacijos, įskaitant glioblastomą, gydymą. labiausiai paplitęs pirminis suaugusiųjų smegenų vėžys. Tai taip pat atvėrė kelią papildomiems kitų smegenų vėžio tipų tyrimams.
Nacionalinio vėžio instituto duomenimis, maždaug 80% žemo laipsnio gliomų turi IDH mutaciją. Tai apima IDH mutantinę astrocitomas ir oligodendrogliomą, kurios dažniausiai pasireiškia jaunesniems suaugusiems. Žemo laipsnio gliomos paprastai auga lėčiau ir yra susijusios su ilgesniu išgyvenimu nei agresyvios, aukštos kokybės gliomos.
Gydymas apima operaciją, siekiant pašalinti kuo daugiau naviko, o po to spinduliuotę ir chemoterapiją, kad atakuotų likusias vėžio ląsteles. Kai kuriems pacientams papildomas IDH inhibitorius gali atidėti spindulinės terapijos ir chemoterapijos poreikį.
„Galimybė atidėti spindulinę terapiją ir chemoterapiją šiuo vaistu gali būti naudinga renkantis pacientus, sergančius lėtai augančiomis IDH mutantinėmis gliomomis“, – sako Matthiasas Holdhoffas, medicinos mokslų daktaras, Johns Hopkinso Kimmel vėžio centro smegenų auglio direktorius. programą ir 2023 m. klinikinio tyrimo tyrėju.
„Manau, kad mes ieškome naujo standarto tokio tipo navikų priežiūros.”