Autorius I. Edwardsas
JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino naują vaistą nuo rimtos širdies būklės, kuriai priklauso tūkstančiai žmonių.
Vaistą, vadinamą „Amvuttra“ (Vutrisiran), gamina „AlnyLAM Pharmaceuticals“ ir naudojamas transthiretino amiloido kardiomiopatijos (attr-CM) gydymui.
„Attr-CM“ yra liga, kai širdyje kaupiasi kenksmingi baltymai, todėl Amerikos širdies asociacija (AHA) sunkiau siurbti kraują.
Vieno tyrimo metu „Amvuttra“ padėjo sumažinti mirties ir širdies problemų riziką 28% per trejus metus, palyginti su placebu. Vaistas skiriamas kaip šūvis kas tris mėnesius.
„Tikimės, kad tai gali tapti mūsų pavyzdine franšize. Mes padėsime dar tūkstančiams pacientų”, – interviu „Stat News“ sakė „Alnam“ generalinė direktorė Yvonne Greenstreet. „Tai taip pat pertvarkymo momentas įmonei.”
Tačiau gydymas yra už didelę kainą. Kiekviena dozė kainuoja apie 119 000 USD arba 476 000 USD per metus. Tai yra daugiau nei dvigubai didesnė už panašaus vaisto iš „Bridgebio“ kainą ir brangiau nei „Pfizer“ tabletės už tą pačią būklę.
„Šioje erdvėje yra daug, daug, daug nediagnozuotų pacientų ir nemažai nepatenkintų. Ši rinka yra labai didelė, nepakankamai diagnozuota, nepakankamai apdorota”, – sakė dr. Mani Foroohar, sveikatos priežiūros investicijų bendrovės „LeeRink“ analitikas.
Vis dėlto dėl didelių išlaidų pacientams, ypač „Medicare Advantage“ planams, gali būti sunkiau gauti vaistą. Privatūs draudikai gali pasirinkti pigesnes galimybes, tokias kaip „Pfizer“ ar „Bridgebio“ tabletės.
„Amvuttra“ veikia kitaip nei tie narkotikai. Jis naudoja RNR technologiją, kad kūnas nesukeltų blogo baltymo, o kiti gydymo būdai veikia, kad būtų stabilizuoti baltymai, kol jis nepadarys žalos.
Tyrimų metu Bridgebio gydymas parodė, kad mirčių ir širdies ligoninėse sumažėjo 42% per 30 mėnesių.
„Amvuttra“ tyrimas parodė, kad per trejus metus sumažėjo 28%. Tačiau bandymai buvo skirtingi, todėl sunku tiesiogiai palyginti rezultatus.
„Amvuttra“ jau yra patvirtinta gydyti su nervais susijusią attr. Gavęs šį naują patvirtinimą, Alnam tikisi, kad narkotikas pasieks daug daugiau žmonių.