Popierius Nacionalinio vėžio instituto žurnalas Nustato, kad beveik 20% pacientų, atliekančių vaistų nuo vėžio, gydomas, kuris galiausiai pasirodo pakankamai efektyvus, kad būtų patvirtintas FDA. Tai gali turėti didelę įtaką vaistų kūrimui ir klinikinių tyrimų įdarbinimui.
Naujų vaistų kūrimas paprastai turi tris etapus. I fazės tyrimuose tyrėjai vertina vaistus dėl saugos ir dozavimo („Kokia yra geriausia toleruojama dozė pacientui?“). II fazės klinikiniai tyrimai nustato, ar naujas vaistas rodo veiksmingumo požymius („kiek vaistas sumažina ligą?“).
Tada vaistai, rodantys pažadą II fazėje, yra vertinami III fazės tyrimuose, kurie atliekami keliuose centruose, kuriuose yra mažiausiai keli šimtai pacientų, ir dažnai informuoja, ar FDA patvirtina vaistą naudoti kaip gydymą.
Tačiau, skirtingai nuo pradinių I etapo tyrimų, visi II fazės tyrimų pacientai vartoja vaistus vartojant dozes, skirtas įprastam vartojimui, tikintis, kad vaistas bus aktyvus ir naudingas, nors tai nežinoma iš ankstesnės patirties.
Daugiau pacientų, gydytų aktyvia doze, vaistas labiau linkęs turėti šalutinį poveikį. Todėl II fazės tyrimų veiksmingumo klausimas yra svarbus aspektas pacientams, norintiems gauti naujesnį gydymą.
Tyrimo tikslas buvo įvertinti vėžiu sergančių pacientų dalį II fazės tyrimuose, kuriems atliekamas naujas intervencijas, kurios vėliau laikomos saugiomis ir veiksmingomis bei patvirtintomis FDA.
Čia tyrėjai nustatė 2 730 II etapo klinikinius tyrimus, pradedant nuo 2012 m. Lapkričio mėn. Iki 2015 m. Lapkričio mėn., Iš kurių 1 154 iš jų atitiko tinkamumą ir 400, iš kurių atsitiktine tvarka buvo paimti į įtraukimą. Šių II fazių tyrimuose iš viso pacientų priėmė 25 002 pacientų dalyvius 608 specifinėse grupėse ar ginkluose (įskaitant kontrolines grupes), kuriose buvo tiriami 332 vaistai. Dvidešimt penki vaistai buvo įvertinti atliekant daugiau nei 10 tyrimų, 155 iš dviejų iki 10 tyrimų ir 152 tik viename tyrime.
Tyrimo metu nustatyta, kad FDA vėliau patvirtino 71 narkotikų schemą patikrintoje indikacijoje, o vienas iš šešių (16%) II fazės tyrimų pacientų gavo tokius režimus. Tačiau tyrimo autoriai pabrėžia, kad vartojant vaistą, kuris vėliau gauna FDA patvirtinimą, nebūtinai reiškia, kad pacientas turės naudos.
„Atminkite, kad patvirtinti narkotikai neveikia kiekvienam asmeniui. Daugeliui FDA patvirtintų vaistų nuo vėžio, tik pusei iki dešimtosios pacientų prasmingai naudinga”,-teigė pagrindinis dokumento autorė Charlotte Ouimet.
Tyrimo autoriai teigia, kad šios išvados pacientams suteikia svarbios informacijos apie II fazės tyrimų lūkesčius. Daugumai pacientų, kurie dalyvauja II fazėje, yra pažengęs vėžys, kuriems trūksta standartinių gydymo galimybių. Tikėtina, kad daugelis tokių pacientų įvertina 16% tikimybę gauti vaistą, kuris vėliau patvirtina FDA patvirtinimą dėl jų būklės kaip palankių šansų.
„Jei esate vėžio pacientas ir esate pakviestas į II fazės tyrimą, atminkite, kad penki iš šešių pacientų gauna gydymo būdus, kurie nepatenka į patvirtinimą“, – teigė kitas autorius Jonathanas Kimmelmanas. „Lygiai taip pat jūsų šansai yra dramatiškai geresni, nei jie būtų I fazės bandymui.”
„Jūsų šansai gauti veiksmingą vaistą II fazėje yra šiek tiek didesnis nei I fazės tyrimams. Bet tikriausiai vis tiek daug mažesnis nei III fazės tyrimuose, kur šansai tikriausiai yra panašesni į vieną iš trijų”, – tęsė Kimmelmanas.