Daugelyje institucijų atliktas tyrimas, sudarytas iš 26 mokslininkų, vadovaujamų Melburno universiteto, atskleidė, kad geležies kiekį mažinantis deferipronas pagreitina pažinimo nuosmukį pacientams, sergantiems ankstyva Alzheimerio liga. Šis netikėtas atradimas rodo, kad geležies kiekio smegenyse sumažinimas naudojant deferiproną kenkia Alzheimerio liga sergantiems asmenims.
Alzheimerio liga yra didelis pasaulinis sveikatos iššūkis, o dabartiniai gydymo būdai duoda tik nedidelę naudą. Geležies kaupimasis smegenyse buvo susijęs su Alzheimerio liga, todėl geležies kiekį mažinančių molekulių tyrimas buvo galimas gydymo būdas. Buvo iškelta hipotezė, kad deferipronas, geriamasis geležies chelatorius, galintis pereiti kraujo ir smegenų barjerą, sulėtino neurodegeneraciją, sumažindamas smegenų geležies kiekį.
Tyrime „Deferipronas sergant Alzheimerio liga: atsitiktinis klinikinis tyrimas“, paskelbtas m. JAMA Neurologijamokslininkai išsamiai aprašo 2 fazės, dvigubai maskuojamo, placebu kontroliuojamo atsitiktinių imčių klinikinio tyrimo rezultatus, skirtus įvertinti deferiprono poveikį kognityviniam susilpnėjimui ir geležies kiekiui smegenyse pacientams, kuriems yra amiloido patvirtintas lengvas pažinimo sutrikimas arba ankstyva Alzheimerio liga.
Dalyviai buvo atsitiktinai suskirstyti santykiu 2:1, kad gautų deferiprono 15 mg/kg dozę du kartus per parą arba placebą 12 mėnesių. Pagrindinis rezultatas matavo kognityvinę veiklą, naudojant neuropsichologinio testo bateriją, kuri apėmė atminties, vykdomosios funkcijos ir dėmesio įvertinimus.
Antriniai rezultatai įvertino smegenų geležies kiekio pokyčius, naudojant kiekybinį jautrumo kartografavimo magnetinio rezonanso tomografiją (QSM MRT), smegenų tūrio pokyčius ir nepageidaujamus reiškinius.
Rezultatai parodė, kad dalyviai, vartoję deferiproną, žymiai pagreitino pažinimo nuosmukį, palyginti su placebo grupe. Nuosmukis pirmiausia buvo pastebėtas atliekant vykdomųjų funkcijų testus.
Gydymas deferipronu sėkmingai sumažino geležies kiekį hipokampe, kaip patvirtino QSM MRT. Priešingai nei tikėtasi, geležies kiekio sumažėjimas neturėjo įtakos hipokampo tūrio sumažėjimui ir buvo susijęs su padidėjusiu tūrio praradimu priekinėse smegenų srityse.
Neutropenijos, kuriai būdingas mažas neutrofilų kiekis, dažnis deferiprono grupėje buvo didesnis nei panašių tyrimų metu. Tai kelia susirūpinimą dėl deferiprono saugumo šioje pacientų grupėje.
Šie atradimai ginčija mintį, kad geležies chelatacija yra naudinga sergant Alzheimerio liga, ir rodo, kad geležis gali atlikti sudėtingesnį vaidmenį neurodegeneracijoje, nei manyta anksčiau. Norint suprasti geležies moduliavimo pasekmes Alzheimerio ligai ir ištirti alternatyvias gydymo strategijas, reikia atlikti tolesnius tyrimus.