AL (lengvosios imunoglobulino grandinės) amiloidozė yra reta liga, kuri dažnai sukelia progresuojančią organų disfunkciją, organų nepakankamumą ir galiausiai mirtį.
Kloninės plazmos ląstelės kaulų čiulpuose į apyvartą išskiria laisvas lengvas grandines. Šios lengvosios grandinės yra imunoglobulinų, dar vadinamų antikūnais, dalis. Tačiau sergant šia liga lengvosios grandinės klaidingai susilanksto ir agreguojasi į amiloidines fibriles, kurios nusėda organuose ir audiniuose.
Apžvalginiame AL amiloidozės straipsnyje „Sisteminė lengvosios grandinės amiloidozė“ Vaishali Sanchorawala, MD, Chobanian & Avedisian medicinos mokyklos ir Bostono medicinos centro amiloidozės centro direktorius, daugiausia dėmesio skyrė naujausiam patogenezės, klinikinių sindromų supratimo pažangai. rizikos stratifikacija ir terapinė pažanga bei būsimos pastangos ir gydymo bei tyrimų poreikiai.
„Pacientų, sergančių sistemine imunoglobulino lengvosios grandinės (AL) amiloidoze, priežiūra patyrė transformuojančių pokyčių, dėl kurių per pastaruosius keturis dešimtmečius pacientų rezultatai buvo pastebimi, pastovi“, – savo apžvalgoje rašė Sanchorawala. „Bendras išgyvenamumas gerokai pagerėjo, tačiau išlieka daug nepatenkintų poreikių.
„Vienas iš svarbiausių išgyvenimą lemiančių veiksnių yra širdies veiklos sunkumas”, – sakė Sanchorawala. Širdis pažeidžiama 70–80 % AL amiloidoze sergančių pacientų, o širdies sutrikimai yra pagrindinė mirties priežastis, tačiau ši liga taip pat gali paveikti kitus pagrindinius organus, tokius kaip inkstai, kepenys, periferinė ir autonominė nervų sistema.
Terapija apima tokias, kurios nukreiptos į klonines plazmos ląsteles, stabdo lengvosios grandinės gamybą ir naujus antifibrilinių monokloninių antikūnų, kurie pagreitina amiloido nuosėdų pašalinimą iš organų, tyrimus.
„AL amiloidozės gydymo priemonių arsenalas sparčiai plečiasi, siūlydamas daug žadančią perspektyvą ir iškylantį pacientų triumfą prieš negandas 2024 m.“, – sakė Sanchorawala. Ankstyva diagnozė yra labai svarbi, todėl ji rekomendavo įtraukti AL amiloidozės įvertinimą pacientams, kuriems pasireiškia įvairūs simptomai ir klinikiniai sindromai.
„Nepaisant patobulintų AL amiloidozės diagnozavimo ir gydymo, reikia tęsti pagrindinius ir klinikinius tyrimus, kad būtų pagerinta pacientų, sergančių šiuo sutrikimu, ateitis”, – sakė Sanchorawala.
Šis apžvalginis straipsnis publikuojamas birželio 27 d Naujosios Anglijos medicinos žurnalas.