UC Davis Health tyrėjų komanda parodė, kad CD34+ kamienines ląsteles galima saugiai leisti į pigmentinės retinito (RP) pacientų akis ir jos gali turėti gydomosios naudos. 1 fazės tyrimas taip pat patvirtino, kad šias specializuotas ląsteles galima lengvai išskirti iš paties paciento kaulų čiulpų. Tyrimas buvo paskelbtas žurnale Oftalmologijos mokslas.
„Tai buvo nedidelis tyrimas, ir mes norėjome parodyti, kad galime veiksmingai izoliuoti CD34+ ląsteles iš kaulų čiulpų, saugiai sušvirkškite jas ir galbūt pamatysite tam tikrą vizualinę naudą“, – sakė Susanna Park, Oftalmologijos ir regos mokslų katedros profesorė ir pirmoji šio straipsnio autorė. „Mes nustatėme, kad gydymas yra saugus, o keturi iš septynių pacientų parodė išmatuojamą regėjimo pagerėjimą.”
Liga su įvairiomis šaknimis
RP sukelia net 100 skirtingų genetinių mutacijų. Kai tinklainės ląstelės miršta, žmonės praranda periferinį regėjimą ir gebėjimą matyti esant silpnam apšvietimui, galiausiai progresuodami iki visiško aklumo.
Kadangi RP genetika yra tokia sudėtinga, pagrindinės priežasties pašalinimas yra sudėtingas. Viena esama RP genų terapija yra veiksminga tik 1% RP pacientų, kuriems yra ta specifinė mutacija. Kitos genų terapijos yra kuriamos; tačiau kiekvienas galėjo padėti tik nedidelei RP sergančių pacientų grupei.
Matydami šią ligų įvairovę, UC Davis komanda pasirinko kitokį, mutacijų agnostinį požiūrį. Užuot bandę ištaisyti pagrindinę genetinę anomaliją, jie pradėjo tirti, ar kamieninės ląstelės gali atkurti tinklainės audinį ir regėjimą.
CD34+ kamieninės ląstelės yra ypač perspektyvios, nes jos patenka į pažeistus audinius, kad juos atstatytų. Šios regeneracinės ląstelės buvo išbandytos sergant širdies ir kraujagyslių ligomis ir parodė didelę naudą. Ankstesni UC Davis tyrimai tiek su gyvūnų modeliais, tiek su pacientais parodė, kad šis metodas gali pagerinti RP ir galbūt kitas tinklainės sąlygas.
„Mes tikime CD34+ ląstelės randa degeneruojančią tinklainę, sugriebia ją ir gali sukurti molekulinius pokyčius, kad sumažintų degeneraciją, – sakė Parkas. – Viename iš mūsų RP gyvūnų modelių parodėme, kad tinklainės funkcija išsaugoma naudojant šias kamienines ląsteles.
Saugi ir galbūt veiksminga terapija
Tyrėjai įdarbino septynis žmones, sergančius RP, kurie prarado didžiąją dalį periferinio regėjimo. CD34 izoliuoti jie naudojo sterilią geros gamybos praktikos laboratoriją UC Davis regeneracinių gydymų institute.+ kaulų čiulpų ląstelės, gautos iš kiekvieno dalyvio. Tyrimo dalyviai gavo vieną kamieninių ląstelių injekciją į vieną iš jų pažeistų akių.
Tyrimas parodė, kad gydymas buvo gerai toleruojamas: vienam pacientui pasireiškė nedidelė komplikacija, kuri savaime pasveiko per 24 valandas. Apskritai, kamieninių ląstelių išskyrimo procesas pagamino saugias, aukštos kokybės ląsteles.
„Svarbiausias rezultatas yra tai, kad mums pavyko išskirti CD34+ „Apie 90% izoliuotų ląstelių buvo gyvybingos, o po ląstelių injekcijos į akį nebuvo jokių infekcijų ar kitų rimtų nepageidaujamų poveikių”, – paaiškino Parkas.
Nors šiame 1 fazės tyrime daugiausia dėmesio buvo skiriama saugai, dauguma dalyvių manė, kad jų regėjimas pagerėjo, o objektyvūs akių tyrimai tai patvirtino. UC Davis komanda planuoja ateityje atlikti didesnį saugumo ir veiksmingumo bandymą.
„Po dešimtmečio bendradarbiavimo tyrimų, kuriuose buvo tiriamas žmogaus CD34+ ląsteles pelių tinklainės degeneracijos modeliuose, labai daug žada matyti jų saugumą ir galimą veiksmingumą pacientams, kurie dalyvavo klinikiniame tyrime“, – sakė Janas Nolta, šio tyrimo bendraautorius. Nolta yra Kamieninių ląstelių programos direktorius. ir UC Davis genų terapijos centras UC Davis Health Regeneracinių gydymo institute.
Kiti autoriai buvo Gerhardas Baueris, Brianas Fury, Mehrdadas Abedi, Nicholas Perotti ir Dane'as Colead-Bergum.