Yra keturi nauji vaistai, kuriuos Italijos vaistų agentūra nusprendė padaryti kompensuojamus. Žalia šviesa iš tikrųjų yra susijusi su molekulėmis, kurios naudojamos Diušeno raumenų distrofijai, dermatologinėms patologijoms ir navikams gydyti. AIFA taip pat patvirtino 9 naujas indikacijas jau vartojamiems vaistams ir 6 lygiaverčiams vaistams.
Kokie yra kompensuojami vaistai?
Todėl AIFA direktorių taryba praėjusios savaitės posėdyje nustatė, kad nuo šiol bus kompensuojamos keturios naujos molekulės, kurios sudaro tiek pat vaistų. Visų pirma, tai Vamorolone (prekinis pavadinimas Agamree), skirtas pacientams, sergantiems Diušeno raumenų distrofija, 4 metų ir vyresniems pacientams: tai vaistas, pasižymintis priešuždegiminiu poveikiu, būdingu gliukokortikoidams, bet taip pat sumažinantis nepageidaujamų reakcijų, susijusių su šios klasės vaistais, riziką, kaip paaiškina pati AIFA. Antroji molekulė yra nemolizumabas (komerciškai žinomas kaip Nemluvio): tai monokloninis antikūnas, naudojamas atopiniam dermatitui ir mazginiam niežėjimui gydyti. Tačiau kiti du nauji kompensuojami vaistai yra priešnavikiniai vaistai Treosulfanas (Trecondi) ir Belzutifanas (Welireg), atitinkamai skirti gydyti alogeninių kraujodaros kamieninių ląstelių transplantaciją ir kai kurių formų vėžį, pažeidžiantį inkstus, centrinę nervų sistemą ir kasą, įskaitant retą paveldimą ligą, pvz., vonLinda Hippel sindromą.
Dėl naujų pratęsimų nusprendė AIFA
Italijos vaistų agentūra taip pat nusprendė išplėsti kai kurių kitų vaistų vartojimą, kad juos būtų galima naudoti ir naujoms gydymo galimybėms, ypač sergant recidyvuojančia ir atsparia daugybine mieloma, naudojant idekabtageną; mantijos ląstelių limfoma ir lėtinė limfocitinė leukemija akalabrutinibo atveju; endometriumo, nesmulkialąstelinis plaučių ir šlapimo pūslės vėžys su durvalumabu; galiausiai amioidozė pacientams, sergantiems kardiomiopatija vutrisirano atveju.
Padidina ekvivalentų diapazoną
Tarp Agentūros priimtų sprendimų taip pat yra sprendimų, susijusių su kai kuriais lygiaverčiais vaistais, kurių gydymui prieinamų produktų asortimentas didėja. Žalia šviesa skirta naujoms ligoninės antibiotikų versijoms, skirtoms komplikuotoms odos ir minkštųjų audinių infekcijoms gydyti, taip pat bendruomenėje įgytai pneumonijai: šiuo atveju homeopatinis vaistas yra ceftarolino fosamilis. Žalia šviesa taip pat vareniklinui, kuris gali būti skirtas metimo rūkyti procesui. Tačiau kitas produktas yra susijęs su Parkinsono ligos (levodopos ir dekarboksilazės inhibitorių) ir, galiausiai, epilepsijos (perampanelio) gydymui.
AIFA sprendimo priežastis
Tai, ką nustatė AIFA taryba, yra platesnio nacionalinio farmacijos vadovo atnaujinimo, kuris vyksta nuolat, dalis. Siekiama pasiūlyti ir garantuoti piliečiams kuo platesnę prieigą prie naujoviškų gydymo būdų, bet ir ekonomiškai tvarų Nacionalinei sveikatos tarnybai. Ypatingas dėmesys skiriamas retų ligų, neoplazmų (todėl navikų) ir lėtinių patologijų sričiai. Jei šiuo atveju AIFA sprendimus sveikatos priežiūros darbuotojai ir pacientai sutinka su pasitenkinimu, tai ne visada.
Kai AIFA atsisako tam tikro kompensavimo
Taip nutiko, pavyzdžiui, pernai kovą, kai Agentūros Mokslo ir ekonomikos komisija (MTE) pareiškė neigiamą nuomonę dėl dviejų naujų ankstyvos stadijos vaistų nuo Alzheimerio ligos kompensavimo. Tai apėmė monokloninių antikūnų lekanemabo (Eisai/Biogen) ir donanemabo (Eli Lilly) sustabdymą. Nors pasirinkimas dar nėra galutinis, AIFA nusprendė palaukti, manydama, kad šių dviejų vaistų vertinimo procesas „dar nėra galutinai baigtas ir bet kokie neigiami tarpiniai Komisijos sprendimai gali būti pakartotinai įvertinti“.
Žalia šviesa iš EMA
Toks sprendimas priimtas po to, kai anksčiau uždegė Europos vaistų agentūra (EMA), kuri jau pripažino minėtų vaistų veiksmingumą šalinant amiloidines plokšteles ir lėtinant pažinimo silpnėjimą pradinėse ligos stadijose. Molekulės yra monokloniniai antikūnai, sukurti tiesiogiai veikti beta amiloido plokšteles smegenyse, siekiant pakeisti ligos eigą, o ne tik valdyti ligos simptomus. Tačiau AIFA reikia daugiau laiko, per Agentūros techninį ir mokslinį direktorių Pierluigi Russo paaiškinant, kad „daugelis neįvertina šio sprendimo svarbos ir sumažina jį iki paprasto techninio įvertinimo. Realybė yra daug sudėtingesnė ir reiškia tvarkytis su netikrumu, sveriant prieštaringą riziką etiniu, individualiu ir socialiniu aspektu”.
Ką sako tyrimai ir pacientai
Atvejis sulaukė dėmesio, nes iki šiol atlikti klinikiniai tyrimai parodė, kaip pacientams, gydytiems pradinėse ligos stadijose, tyrimo centre esantys vaistai gali sulėtinti pažinimo ir funkcijų blogėjimą. Naujų vaistų kūrimą vykdančios farmacijos įmonės duomenimis, 81% pacientų, ketverius metus gydytų lekanemabu, išlieka ankstyvose ligos stadijose. Dėl šios priežasties pabrėžiamas galimas jo terapinis poveikis.
Savo ruožtu pacientų asociacijos sustojimą taip pat įvertino neigiamai. Patrizia Spadin, Italijos Alzheimerio ligos asociacijos (Aima) prezidentė, apibūdino sprendimą kaip „skandalingą” ir paaiškino: „Kad ir koks mažas būtų tinkamų pacientų skaičius, atsisakymas prieiti reiškia pasmerkimą jiems visapusiškai patirti ligos dramą. Alzheimerio liga negali tapti liga, skirta tiems, kurie gali sau leisti privačiai mokėti už 26 tūkstančių eurų vertės gydymą per metus”. Ta pati nuomonė ir Mario Possenti, Italijos Alzheimerio federacijos generaliniam sekretoriui: „Būtina išaiškinti kriterijus, kuriais grindžiamas AIFA sprendimas, ir užtikrinti, kad prieiga prie vaistų nebūtų nulemta pacientų ekonominio prieinamumo“. Šiuo metu belieka laukti galimo naujo AIFA sprendimo.