Įsivaizduokite miestą su daugybe namų. Tam tikru momentu namai keičia savo struktūrą ir juose gyventi tampa nebeįmanoma tiems, kurie juose gyveno. Taigi tų žmonių vietą užima visai kiti ir, be to, piktieji. Po kurio laiko nutrūksta pati miesto harmonija ir gyvenimas tampa nebeįmanomas. Kažkas panašaus nutinka tiems, kurie kenčia nuo mielofibrozės. Į kaulų čiulpus, „namus“, iš kurių atsiranda kraujo ląstelės, nes jie yra jų gamybos centras, įsiveržia pluoštinis audinys, dėl kurio pažeidžiama jų struktūra. Būtent šiuo atveju kalbame apie mielofibrozę.
Kam tai paveikia ir kaip pasireiškia
Mielofibrozei būdingas normalios kraujo ląstelių gamybos pakitimas – nuo raudonųjų kraujo kūnelių iki baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų. Patologija akivaizdžiai yra lėtinė. Orphanet registro duomenimis, Europoje jos dažnis yra 0,1–1 atvejis 100 000 žmonių, o paplitimas – 2,7 žmogaus 100 000, o Italijoje kasmet iš viso užregistruojama maždaug 350 naujų atvejų. Tai daugiausia suaugusieji, kurių vidutinis amžius yra 65 metai, bet ir jaunesni žmonės: maždaug 1 iš 4 pacientų diagnozės nustatymo metu yra jaunesnis nei 56 metų, o maždaug 1 iš 10 yra jaunesnis nei 46 metų. Mielofibrozės simptomai yra įvairūs ir nėra labai specifiniai, pavyzdžiui, nuovargis, naktinis prakaitavimas, karščiavimas, svorio kritimas, niežulys, raumenų ar kaulų skausmas; tai dažnai lemia pavėluotą diagnozę, o tai sukelia riziką įsikišti, kai liga jau yra pažengusi. Tačiau paprastai patologija prasideda ankstyvoje arba priešfibrozinėje fazėje, nes kaulų čiulpų fibrozės dar nėra. Pažengusioje fazėje atsiranda kaulų čiulpų fibrozė ir yra įrodymų, kad iš kaulų čiulpų pasišalina nesubrendusios kamieninės ląstelės. Jie per kraują patenka į blužnį ir kepenis, kur kaupiasi. Paprastai, kai pasireiškia liga, būdingi pakitimai jau būna: be fibrozės, be kita ko, anemija ir blužnies padidėjimas. Kai kuriais atvejais (10-15 iš 100) mielofibrozė gali išsivystyti į sunkesnę ligą: ūminę mieloidinę leukemiją.
Kaip su tuo susitvarkyti
Hematologo terapijos pasirinkimas turi būti individualizuotas ir padiktuotas atsižvelgiant į paciento savybes. Tie, kuriems yra nedidelė rizika ir kuriems nėra simptomų, turėtų būti tikrinami tik. Vidutinės ar didelės rizikos ir (arba) simptomų turintiems pacientams vietoj to būtina imtis konkretesnių gydymo ir gydymo būdų. Trumpai tariant: kiekvienu konkrečiu atveju reikia rasti specialiai pritaikytus gydymo būdus. Tai tikrai nėra pasivaikščiojimas parke. Mielofibroze sergančių pacientų, ypač priklausomų nuo transfuzijos, gydymas yra sudėtingas ir reikalauja daugiadalykio požiūrio, siekiant spręsti ne tik pagrindinę hematologinę ligą, bet ir su liga susijusius simptomus, komplikacijas bei tas, kurios atsiranda dėl transfuzijos, nuolat kreipiant dėmesį į gyvenimo kokybę. Todėl labai svarbu rasti naujų gydymo būdų. Vienintelis galimas gydomasis gydymas yra kaulų čiulpų transplantacija, tačiau dėl sudėtingumo ir su juo susijusios rizikos jis skirtas nedidelei pacientų, dažniausiai jaunesnių nei 70 metų, procentams. Kitu atveju mes sutelkiame dėmesį į narkotikus. Ir šia prasme tyrimai tęsiami, ypatingą dėmesį skiriant JAK inhibitoriams. Jie gali blokuoti aktyvuotą JAK STAT signalizacijos kelią ląstelėse, kuri yra atsakinga už nenormalų kraujo ląstelių augimą, bet taip pat už daugybę simptomų, skaidulų nusėdimą ir ypač splenomegaliją, blužnies padidėjimą. Akivaizdu, kad liga yra sudėtinga, todėl reikia pažangos paciento ir šeimos priežiūros kelyje. Nuo pat diagnozės nustatymo būtina garantuoti psichologinę pagalbą, kuri yra neatsiejama gydymo dalis, įtraukta į terapinius kelius ir pasiekiama net nuotoliniu būdu. Be to, būtina, kad mielofibroze sergantį asmenį slaugantiems asmenims būtų užtikrintos teisės darbe, ekonominė pagalba, specialūs mokymai ir psichologinė pagalba.
Bendradarbiaujant su GSK