Jis dažnai prasideda neduodant jokių ypatingų ženklų. Bet po truputį progresuoja. Taigi kaulų čiulpai, kurie yra pagrindinė kraujo ląstelių gamyba, pakeičiami pluoštiniu audiniu. Taigi jo struktūra sugriauta. Ir visų pirma, pakinta normali kraujo kūnelių gamyba – nuo raudonųjų kraujo kūnelių iki baltųjų ir trombocitų. Akivaizdu, kad mielofibrozė yra lėtinė liga.
Jis prasideda ankstyvoje arba iki fibrozinėje stadijoje, nes kaulų čiulpų fibrozės dar nėra. Tačiau pažengusioje fazėje atsiranda čiulpų fibrozė ir yra įrodymų, kad iš kaulų čiulpų pasišalina nesubrendusios kamieninės ląstelės. Jie per kraują patenka į blužnį ir kepenis, kur kaupiasi.
Paprastai, kai pasireiškia liga, būdingi pakitimai jau būna: be fibrozės, be kita ko, blužnies padidėjimas ir anemija. Tam laikui bėgant reikia reguliariai perpilti. Tačiau tyrimai progresuoja. Ir galimybė juos riboti auga.
Ligos tapatybė
Mielofibrozė yra kraujo vėžys, pažeidžiantis kaulų čiulpus. Tarp mieloproliferacinių navikų, techniškai apibrėžtų kaip Filadelfijos neigiamų, jis laikomas agresyviausiu. Italijoje kasmet apskaičiuojama apie 900 naujų atvejų, o didžiausias sergamumas fiksuojamas tarp 60–70 metų amžiaus, kai dauguma žmonių vis dar yra aktyvūs.
„Mes kalbame apie patologiją, – aiškina Milano poliklinikos kompleksinės hematologijos struktūros direktorius ir Milano universiteto hematologijos profesorius Francesco Passamonti – kuri gali pablogėti daugiau ar mažiau lėtai per kelerius metus, priklausomai nuo paciento.
Paprastai pradinė fazė susideda iš kaulų čiulpų struktūros pažeidimo. Ji vadinama ankstyvąja arba priešfibroze, nes kaulų čiulpų fibrozės dar nėra. Tačiau pažengusioje fazėje kaulų čiulpų fibrozė didėja, kai kamieninės ląstelės migruoja iš čiulpų į periferinį kraują ir susikaupia blužnyje, kepenyse ir kituose organuose.
Paprastai ligai pasireiškus, jau būna būdingi klinikiniai pokyčiai, tokie kaip anemija, blužnies padidėjimas ir sisteminiai simptomai (karščiavimas, naktinis prakaitavimas, svorio kritimas). Kai kuriais atvejais (apie 10 iš 100) mielofibrozė gali išsivystyti į sunkesnę ligą: ūmine mieloidine leukemija.
Kaip kovoti su anemija
Maždaug 40% pacientų, sergančių mielofibroze, diagnozės metu turi vidutinio sunkumo ar sunkią anemiją, tačiau beveik visiems ji išsivystys ligos eigoje.
Tačiau tyrimai rodo, kad situacija gali pasikeisti. Ir yra pacientų, kurie tai įrodo. „Pasiekėme svarbų etapą: su vaistu (momelotinibu) pavyko pagerinti hemoglobino kiekį, sugrąžinant pacientams nepriklausomybę ir kasdienį gyvenimą“, – įsikiša Elena Rossi, Romos katalikų universiteto Hematologijos mokslų daktarė, Gemelli poliklinikos Hematologijos dienos ligoninės vadovė.
Pasakykime tiesiai šviesiai: tai laimėtas žingsnis, kurį „su malonumu sveikiname, žinodami, kad mielofibrozė tebėra rimta liga ir kad reikia tęsti tyrimus su novatoriškais sprendimais, apimančiais patį momelotinibą“, – sako ekspertas.
Kaip susidoroti su liga
„Vienintelis šiuo metu galimas gydymas, priduria Passamonti, yra kaulų čiulpų transplantacija, tačiau dėl sudėtingumo ir su juo susijusios rizikos ji skirta nedidelei pacientų, dažniausiai jaunesnių nei 70 metų, procentams.
Kertinis mielofibrozės gydymas yra JAK inhibitorių šeimos vaistai. Palyginti su kitais jau naudojamais JAK inhibitoriais, momelotinibas, vartojamas per burną vieną kartą per dieną, teigiamai veikia anemiją, splenomegaliją ir simptomus. Tai taip pat žymiai sumažina transfuzijos naštą ir išsprendžia didelę klinikinę problemą.
„Nauji duomenys, pateikti paskutiniame Europos hematologijos kongrese Milane, – tęsia Rossi – išryškino ankstyvo anemijos įsikišimo svarbą, siekiant maksimaliai padidinti klinikinę naudą. Visų pirma, hemoglobino kiekis, viršijantis 10 gramų decilitre, buvo susijęs su didesniu bendru išgyvenamumu. Tyrimai taip pat patvirtina naudą pacientų prognozei tiems, kurie nepriklauso nuo perpylimų, susijusių ar ne.