Kanadoje atliktame atradime, paremtame filantropija, Vakarų universiteto mokslininkų komanda, vadovaujama daktaro Michaelo Strongo, atskleidė galimą kelią į amiotrofinės šoninės sklerozės (ALS) išgydymą.
Tyrimas, iliustruojantis, kaip baltymų sąveika gali išsaugoti arba užkirsti kelią nervų ląstelių žūčiai, kuri yra ALS požymis, yra dešimtmečius trukusių Vakarų tyrimų, kuriuos remia Temerty fondas, kulminacija.
„Man, kaip gydytojui, buvo labai svarbu susėsti su pacientu ar jo šeima ir pasakyti jiems: „Mes stengiamės sustabdyti šią ligą“, – sakė gydytojas-mokslininkas Strongas, atsidavęs savo karjerą, kad surastų vaistą nuo ALS. „Prireikė 30 darbo metų, kol čia atvykome; 30 metų rūpinomės šeimomis, pacientais ir jų artimaisiais, kai turėjome tik viltį. Tai suteikia pagrindo manyti, kad atradome gydymo kelią.”
ALS, taip pat žinomas kaip Lou Gehrig liga, yra sekinanti neurodegeneracinė būklė, kuri laipsniškai pablogina nervų ląsteles, atsakingas už raumenų kontrolę, ir dėl to atsiranda raumenų nykimas, paralyžius ir galiausiai mirtis. Vidutinė ALS paciento gyvenimo trukmė po diagnozės yra tik nuo dvejų iki penkerių metų.
Tyrime, paskelbtame žurnale SmegenysStrong komanda nustatė, kad dviejų baltymų, esančių ALS paveiktose nervų ląstelėse, sąveika gali sustabdyti arba pakeisti ligos progresavimą. Komanda taip pat nustatė mechanizmą, kaip tai padaryti.
„Svarbu tai, kad ši sąveika gali būti raktas į gydymą ne tik nuo ALS, bet ir nuo kitų susijusių neurologinių būklių, pvz., frontotemporalinės demencijos”, – sakė Strongas, kuris vadovauja Arthur J. Hudson ALS tyrimų katedrai Western's Schulich School of Medicine & School. Odontologija. „Tai žaidimų keitiklis“.
Beveik visiems ALS sergantiems pacientams baltymas, vadinamas TDP-43, yra atsakingas už nenormalių gumulėlių susidarymą ląstelėse, dėl kurių ląstelės miršta. Pastaraisiais metais Strong komanda atrado antrą baltymą, vadinamą RGNEF, kurio funkcijos yra priešingos TDP-43.
Naujausias komandos laimėjimas identifikuoja specifinį to RGNEF baltymo fragmentą, pavadintą NF242, kuris gali sušvelninti ALS sukeliančio baltymo toksinį poveikį. Tyrėjai išsiaiškino, kad kai du baltymai sąveikauja vienas su kitu, ALS sukeliančio baltymo toksiškumas pašalinamas, žymiai sumažinant nervinės ląstelės pažeidimą ir užkertant kelią jos mirčiai.
Vaisinių muselių atveju šis metodas ypač pailgino gyvenimo trukmę, pagerino motorines funkcijas ir apsaugojo nervų ląsteles nuo degeneracijos. Panašiai pelių modeliuose šis metodas padidino gyvenimo trukmę ir mobilumą, taip pat sumažino neurouždegimo žymenis.
Grupės kelią į atradimą nutiesė Temerty šeimos ilgalaikės investicijos į ALS tyrimus Vakarų kompanijoje – parama Stiprūs vadina „tikrai transformuojančiais“.
Dabar Strongas ir jo komanda užsibrėžė tikslą per penkerius metus savo galimą gydymą pritaikyti klinikiniams tyrimams su žmonėmis – tai misija, kurią skatina nauja Temerty fondo dovana.
Fondas, kurį įsteigė James Temerty, Northland Power Inc. įkūrėjas, ir Louise Arcand Temerty, per penkerius metus investuoja 10 mln.
„Rasti veiksmingą ALS gydymo būdą reikštų labai daug žmonėms, sergantiems šia baisia liga, ir jų artimiesiems“, – sakė Jamesas Temerty. „Western stumia ALS žinių ribas, ir mes džiaugiamės galimybe prisidėti prie kito šio novatoriško tyrimo etapo“.
Nauja Temerty fondo dovana padidina šeimos investicijas į neurodegeneracinių ligų tyrimus Vakarų šalyse iki 18 mln.
„Nenumaldomą daktaro Strongo atsidavimą savo sričiai prilygsta tik Temerty šeimos gilus noras padėti tūkstančiams žmonių visame pasaulyje, kuriems diagnozuota ši niokojanti liga“, – sakė Vakarų prezidentas Alanas Shepardas. „Temerty fondo investicijos ir numatymas paspartino pažangą ieškant veiksmingo ALS gydymo. Esame dėkingi už Temerty šeimos įsipareigojimą atlikti gyvenimą keičiančius tyrimus.”
„Tai yra esminis ALS tyrimų momentas, galintis iš tikrųjų pakeisti pacientų gyvenimą“, – sakė „Schulich Medicine & Dentistry“ dekanas dr. Johnas Yoo.
„Dr. Strongui vadovaujant, nuolat investuojant į geriausius įrankius ir technologijas bei vizionieriškam Temerty fondo paramai, džiaugiamės galėdami skelbti naują vilties erą pacientams, sergantiems ALS“.