Neseniai atliktas bendras tyrimas, paskelbtas m Ląstelių ataskaitų medicina, pabrėžia perspektyvią amiotrofinės šoninės sklerozės (ALS) gydymo būdą. Tyrime, kuriam vadovauja mokslininkai iš Negevo Ben-Guriono universiteto, kartu su kolegomis iš Vokietijos, JAV ir Kanados, tyrinėjamas makrofagų migraciją slopinančio faktoriaus (MIF) baltymų lygio padidinimo potencialas kaip naujas būdas kovoti su ALS.
ALS, dažnai vadinama Lou Gehrig liga, yra niokojanti neurodegeneracinė būklė, kuriai būdingas laipsniškas motorinių neuronų nykimas, dėl kurio atsiranda raumenų silpnumas, paralyžius ir galiausiai kvėpavimo nepakankamumas. Nors etiologija daugeliu atvejų lieka sunkiai suprantama, apie 10% pogrupis priskiriamas genetiniams veiksniams. Paprastai 40–60 metų amžiaus žmonėms ALS prognozuojama niūri, o vidutinė išgyvenamumo trukmė yra nuo dvejų iki penkerių metų po diagnozės nustatymo.
Maždaug 20% genetinių ALS atvejų atsiranda dėl superoksido dismutazės (SOD1) geno mutacijų. Išsamūs tyrimai išaiškino, kad šios mutacijos, kurių yra daugiau nei 180 variantų, sukelia motorinių neuronų degeneraciją dėl tam tikro toksiškumo. Tačiau tikslūs mechanizmai, lemiantys šį selektyvų toksiškumą, lieka neišspręsti.
Prieš kelerius metus Israelsonas ir jo kolegos nustatė daugiafunkcinį baltymą MIF, kuris tiesiogiai slopina mutanto SOD1 klaidingą lankstymą ir prisijungimą prie tarpląstelinių organelių. Įrodyta, kad padidėjusi MIF ekspresija slopina netinkamai sulankstyto SOD1 kaupimąsi ir prailgina mutantų SOD1 ekspresuojančių motorinių neuronų išgyvenimą.
Neseniai profesoriaus Adriano Israelsono laboratorijoje BGU, bendradarbiaujant su profesorės Susanne Petri komanda iš Hanoverio medicinos mokyklos (Vokietija) ir kitais tarptautiniais bendradarbiais, atliktas tyrimas, kurį vedė daktaras Leenoras Alfahelis per virusinius vektorius SOD1. ALS pelės modelis. Ši intervencija veiksmingai atitolina motorinių funkcijų sumažėjimą, moduliuoja svarbius kelius ir pailgina gyvenimo trukmę.
Be to, tyrime nustatytas sumažėjęs MIF lygis motoriniuose neuronuose, gautuose iš šeiminių ALS pacientų, turinčių įvairią genetinę kilmę, taip pat sporadinių ALS atvejų motorinėje žievėje ir nugaros smegenyse, o tai rodo platesnes pasekmes, ne tik su SOD1 susijusia patologija.
Šios bendradarbiavimo pastangos pabrėžia MIF, kaip terapinio kandidato ALS, potencialą ir atveria naujas gydymo galimybes. Tačiau norint visiškai išsiaiškinti pagrindinius DTM veiksmingumo mechanizmus ir jo transliacines pasekmes, būtina atlikti išsamius tyrimus.