Remiantis naujais tyrimais, paskelbtais naujais tyrimais, „Hydroxyurea“ išlieka veiksminga ilgalaikė, mažinant skubios pagalbos skyrių vizitus ir ligoninių dienas vaikams, sergantiems pjautuvinių ląstelių liga (SCD) Kraujo pažanga.
„Tai yra vienas iš pirmųjų didelių, realaus, ilgalaikių tyrimų, skirtų įvertinti hidroksiurėjos veiksmingumą už kontroliuojamos aplinkos ribų“,-sakė tyrimo autorius Paulius George'as, MD, vaikų hematologijos/onkologijos bendradarbis ir daktaro laipsnis. Kandidatas į Emory universiteto medicinos mokyklą ir AFLAC vėžio ir kraujo sutrikimų centrą Atlanto vaikų sveikatos priežiūros srityje.
„Mūsų rezultatai sustiprina, kad hidroksiurea, efektyviausias SCD vaistas, ir toliau turi tikrai svarbią naudą laikui bėgant pacientams.”
SCD yra labiausiai paplitęs paveldimas raudonųjų kraujo kūnelių sutrikimas Jungtinėse Valstijose, paveikiantis maždaug 100 000 žmonių. Ligų kontrolės ir prevencijos centrų duomenimis, SCD daro įtaką kiekvienam 365 juodaodžių ar afroamerikiečių gimdymams ir vieną iš 16 300 Ispanijos Amerikos gimimų.
Sutrikimui būdinga neįprastai suformuotos kraujo ląstelės, kurios gali patekti į venas, blokuojant kraujotaką ir sukelia organų pažeidimą, infekciją ir stipraus skausmo epizodus.
Hidroksiurėjos, geriamųjų, kartą per dieną ir paprastai visą gyvenimą trunkančių vaistų, sumažina SCD skausmo krizių dažnį ir sunkumą, be to, sumažina kraujo perpylimo poreikį, pagerina anemiją ir sumažina ūminio krūtinės sindromo riziką, kai neįprastai formuojamos kraujo ląstelės blokuoja kraujagysles.
Šiuo metu Nacionalinis širdies, plaučių ir kraujo institutas rekomenduoja, kad hidroksiurea būtų siūloma kaip terapija kiekvienam pacientui, turinčiam sunkesnį SCD, HBSS/HBSβ0 variantą, pradedant nuo devynių iki 12 mėnesių amžiaus.
„Hydroxyurea has been a mainstay in SCD treatment for a long time, but was initially used as a chemotherapy, so there have always been some lingering fears about its safety and efficacy, especially for children,” said study author Wilbur Lam, MD, Ph.D., a professor of pediatrics and biomedical engineering at Emory University and at the Georgia Institute of Technology and a pediatric hematologist at Children's Atlanto sveikatos priežiūra.
„Šis tyrimas pacientams ir jų šeimoms gali šiek tiek patikinti, kad ši terapija, viena iš labiausiai prieinamų SCD, ir toliau yra saugi galimybė, turinti tikrą naudą už kontroliuojamos aplinkos ribų.”
Bendra tyrimo kohorta sudarė 2147 vaikus iki 18 metų. Visiems dalyviams buvo HBSS/HBSβ0 variantas SCD, 2010–2021 m. Buvo daugiau nei trys klinikiniai susidūrimai atlanto ligoninėje, gydant ligos modifikuojančius vaistus, išorę, išorę.
Iš 2 147 dalyvių 1 240 (58%) naudojo hidroksiurea; Iš jų vidutinis hidroksiurėjos laikas buvo 5,1 metų, o nuo aštuonerių ar vyresnių vaikų – nuo aštuonerių metų ar vyresni.
Tyrėjai nustatė, kad paprastai vaikai, vartojantys hidroksiurėją, mažiau lankėsi skubios pagalbos skyriuje (0,36 mažiau apsilankymų per paciento metus) ir ilgą laiką praleido ligoninėje (0,84 mažiau dienų per paciento metus) ilgą laiką, palyginti su vaikais, kurie nėra hidroksiurea.
Šie rezultatai išliko pastovūs net tada, kai tyrėjai sudarė ligos sunkumą ir laikymąsi, įtraukdami tik pacientus, kurie pradėjo hidroksiurea būdami pirmojo amžiaus – nuo sunkių simptomų paprastai atsiranda – ir riboja imtį pacientams, sergantiems laboratoriniais žymenimis, kurie nurodė nuoseklų vaistų vartojimą.
„Apskritai Hidroksiurėjos laikui bėgant šiems vaikams išliko veiksminga“, – sakė dr. George'as.
„Tačiau vienas svarbus šio tyrimo pasirodymas yra tas, kad hemoglobino koncentracijos pagerėjimas arba anemijos sumažėjimas buvo matomas tik pacientams, kurių duomenys nurodė, kad jie reguliariai vartojo vaistus.”
Dr George'as pridūrė, kad šie rezultatai atspindi realaus pasaulio naudojimą ir nurodo nuolatinį teikėjų poreikį pabrėžti pacientams, kad svarbu kiekvieną dieną vartoti hidroksiurea.
Tyrėjai perspėjo, kad tyrimas turi tam tikrus duomenų apribojimus dėl jo realaus pasaulio pobūdžio, įskaitant priklausomybę nuo laboratorinių žymenų, siekiant nustatyti hidroksiurėjos laikymąsi ir duomenų apie pertraukiamus transfuzijas ir ūmius įvykius, sukeliančius vykstančią anemiją, pavyzdžiui, skausmo krizes.
Jie tikisi kompensuoti šias duomenų spragas būsimuose tyrimuose ir įtraukti pacientų pranešimus, kad būtų galima geriau įvertinti, kaip hidroksiurea daro įtaką vaikams už ligoninės aplinkos ribų.