Maisto ir vaistų administracijai, kad Folino rūgštis taptų oficialiu neurologinės būklės, susijusios su autizmu, gydymą, tėvai nori sužinoti, kaip tai galėtų padėti vaikams, sergantiems autizmo spektro sutrikimu.
Šiaurės rytų universiteto farmacijos profesoriai kalbėjo apie foliino rūgšties, dar žinomo kaip leucovorino naudojimo pažadus ir iššūkius, norėdami gydyti autizmo simptomus žmonėms, sergantiems smegenų folatų trūkumu, ir ko tikėtis, kai prasideda FDA patvirtinimo procesas.
Vitaminas, būtinas smegenų sveikatai
Folino rūgštis yra sintetinė folio arba B9 forma, vitaminas, rastas lapuose, pupelėse ir citrusiniuose vaisiuose, vaidina svarbų vaidmenį smegenų vystymosi, ląstelių augimo ir DNR sintezėje.
Folio rūgštis, naudojama prenataliniuose vitaminuose, siekiant išvengti kūdikių nervinių vamzdžių defektų, taip pat yra sintetinė folatų forma, tačiau naudojama daug mažesnėmis dozėmis – mikrogramomis, o ne miligramais – pamėgo Carla Bouwmeester, klinikinės vaistinių ir sveikatos sistemų mokslų mokslų dėstytoją.
„Forininė rūgštis“, mediciniškai žinoma kaip leukovorinas, dešimtmečius buvo naudojamas receptiniu pagrindu, kad būtų galima gydyti šalutinį chemoterapijos poveikį, ypač toksiškumą iš vaisto, vadinamo metotreksatu, sako Josephas Elijas, farmacijos ir sveikatos sistemų mokslų docentė.
Per pastaruosius 20 ar daugiau metų jis taip pat buvo naudojamas smegenų folatų trūkumui arba CFD, neurologinei būklei, kurioje smegenys turi nepakankamą folatą, gydymui.
„Kas naujo yra tai, kad tai būtų pažymėta indikacija“ CFD su numatomu FDA patvirtinimu, sako Bouwmeesteris.
Autizmo asociacija su CFD
Aptikta daugiau nei prieš 20 metų, CFD greitai buvo susijęs su autizmo spektro sutrikimu, juo labiau, kad kai kurie simptomai, tokie kaip kalbos ir motorinių vėlavimų, sutampa.
Paprastai nustatoma, kad vaikai, sergantys CFD, turi folatų receptorių autoantikūnus, žinomus kaip FRAA, kurie blokuoja folatą, kad jis būtų gabenamas per kraujo-smegenų barjerą.
Pasirodo, vaikai, sergantys autizmo spektro sutrikimu, yra 19 kartų labiau linkę į šiuos autoantikūnus, nei paprastai besivystantys vaikai, neturintys autizmo brolio ir sesuo, teigiama gydymo leucovorino tyrime.
Perspektyvus, bet ne „stebuklo gydymas“
Buvo atlikta keletas nedidelių tyrimų ir atsitiktinių imčių kontroliuojamo tyrimo, kuris parodo dideles leukovorino dozes, pagerina žodinį ryšį ir kitokį autizmo vaikų elgesį, ypač tiems, kurie teigiamai įvertino folatų receptorių autoantikūnus, sako Elijahas.
„Rezultatai yra perspektyvūs“, – sako jis, tačiau reikia daugiau duomenų.
„Tai nėra stebuklo gydymas“, – sako Bouwmeesteris. „Tai nėra patvirtinta gydyti autizmą“, – sako Bouwmeesteris. „Tai patvirtinama gydyti smegenų folatų trūkumą.
„Šis vaistas iš esmės suteikia smegenų folatą žmonėms, kurie paprastai nesugeba to apdoroti“, – sako ji.
Kas bus toliau
Peržiūrėdamas leukovorino etiketę, kad būtų galima aprėpti CFD, FDA vengia didelio masto klinikinių tyrimų ir remiasi sistemine literatūros, paskelbtos 2009–2024 m., Analizę, įskaitant paskelbtas atvejo ataskaitas.
„Vaikai kenčia ir nusipelno galimybės gauti galimą gydymą, kuris parodė pažadą“, – sako FDA komisaras dr. Marty Makary.
Elijas sako, kad norint nustatyti gydymo laiką ir optimalų dozavimą, reikia daugiau tyrimų.
„Šiuo metu yra neatsakytų klausimų“, – sako jis.
Anksčiau tyrėjai galėjo vartoti didesnes dozes, nei būtina norint nustatyti efektyvumą, žinodami, kad vitamino B perteklius greičiausiai bus pašalintas nekenksmingai per šlapimą, sako Elijas.
„Leucovorinas paprastai yra gerai toleruojamas, tačiau kiekvienas vaistas taip pat turi šalutinį poveikį“, – sako Bouwmeesteris.
Ji sako, kad svarbu atsižvelgti į vaistų sąveiką, juo labiau, kad leukovorinas gali sumažinti traukulių vaistų, kurie kartais skiriami vaikams, sergantiems autizmo spektro sutrikimu ar smegenų folatų trūkumu, veiksmingumu.
Pakanka apeiti
Kitas klausimas yra įsitikinimas, kad išlieka pakankamai daug folino rūgšties, kad būtų galima užpildyti receptų paklausą, sako Elijahas.
Leucovorinas yra bendras, palyginti nebrangus vaistas.
„Turime atsiminti, jei pradėtume jį naudoti dideliais kiekiais“, nukreipdami vaistus nuo onkologijos pacientų ir kitų, kuriems to reikia, sako Elijas.
Leucovorinas ne tik siūlo apsaugą žmonėms, sergantiems krauju ir kitais vėžiais, kuriems skiriama didelių dozių metotreksatas, „tai pagerina gaubtinės ir tiesiosios žarnos vėžio terapijos veiksmingumą“,-sako jis.
Mes nenorime potencialiai padėti žmonių pogrupiui pakenkti kitam “, – sako Elijas.