Novatoriškas metodas, kuriame naudojamos modifikuotos bakterijų viruso versijos, veiksmingos teikiant gydymą žmogaus ląstelėms, rodo pažadą kaip nebrangesnį ir efektyvesnį būdą gydyti kai kurias mirtinas genetines ligas.
Vaterlo universiteto Farmacijos mokyklos tyrėjai naudoja modifikuotą bakterinio viruso, vadinamo M13, versiją, nukreiptą į konkrečias žmogaus ląsteles, tuo pačiu nešdami tik tuos genus, kuriuos jie pateikė, be nepageidaujamo viruso ar bakterijų.
Mokslininkai gali patobulinti modifikuotą M13, kad galėtų pateikti skirtingus terapinius genus daugybei skirtingų ligų gydyti. Šie rezultatai skelbiami Molekulinės terapijos nukleorūgštys.
Maždaug 1 asmuo iš 25 serga paveldima liga. Nepaisant poreikio, daugeliui sąlygų trūksta prieinamų gydymo būdų ir jos nėra išgydomos. Vaterlo tyrėjai tikisi, kad metodas gali būti naudojamas daugeliui skirtingų tipų genetinių sutrikimų, kai kurie iš jų yra paveldimi, tačiau kiti gali išsivystyti, pavyzdžiui, vėžys.
„Tikrai reikia pritaikyti genų terapiją, norint pašalinti gydymo atotrūkį“, – teigė dr. Roderickas Slavcev'as, Vaterlo farmacijos mokyklos profesorius ir pagrindinis tyrimo tyrėjas.
„M13 įdomu yra tai, kad tai labai paprasta genetiškai ir struktūriškai, vienos grandinės DNR fagas. Šis paprastumas leidžia atlikti ekonomišką, efektyvų ir kontroliuojamą požiūrį į genų terapiją, kuri gali būti žingsnis į individualizuotą genų terapiją.”
Mokslininkai jau naudoja genų terapiją, kad sėkmingai gydytų tam tikras akių ir imuninės sistemos ligas. Jie naudojo modifikuotas virusų versijas, kurios gerai teikia procedūras žmogaus ląstelėms, kad pakeistų, išjungtų, arba ištaisytų pažeistus genus, kad būtų gaminami funkciniai baltymai, ir atkurti ląsteles atgal į gerą sveikatą.
Nors šie metodai yra veiksmingi, jie yra brangūs ir gali sukelti toksišką šalutinį poveikį, įskaitant netyčines imunines reakcijas, ir tai riboja juos vienam pacientui. Ir nevirusinis genų terapija, nors ir paprastai saugesnė ir pigesnė gaminti, yra mažiau veiksmingi teikiant genetinę medžiagą nukreipiantiems ląstelėms.
„Šioje platformoje ši platforma gali sukelti gydymą, kuris gali kainuoti net vienam milijonui dabartinių virusinių genų terapijos išlaidų“,-teigė Slavcevas. „Genetinė medicina yra galingiausias gydantis požiūris į mūsų pasaulinę ateitį, ir mes tikimės, kad ši technologija yra žingsnis ta linkme.”
„Slavcev“ yra „Ineuron“ komandos dalis, šiuo metu naudojanti naują sistemą kaip galimą gydymą, kad pakeistų pažeistus ar negyvus neuronus, kaip ir insulto ar Alzheimerio ligos atveju.