Indianos universiteto medicinos mokyklos mokslininkai padarė didelį proveržį kurdami naują genų terapijos metodą, atkuriantį viso ilgio distrofino baltymą, o tai gali paskatinti naujus gydymo būdus žmonėms, sergantiems Diušeno raumenų distrofija (DMD).
Tyrimas, paskelbtas m Gamtos komunikacijosdemonstruoja jų naujos genų terapijos technologijos veiksmingumą gerinant raumenų audinį ir bendrą jėgą pelių modeliuose su DMD.
DMD yra genetinis sutrikimas, kurį sukelia DMD geno mutacijos, dėl kurių trūksta baltymo distrofino. Dėl šio trūkumo laikui bėgant progresuoja raumenų silpnumas ir raumenų audinio nykimas. Sergantiems šia liga pablogėja judrumas, atsiranda širdies ir plaučių problemų, galiausiai sutrumpėja gyvenimo trukmė.
„Dabartinė Duchenne raumenų distrofijos genų terapija naudoja sutrumpintą distrofino versiją“, – sakė Renzhi Han, Ph.D., vyresnysis tyrimo autorius ir IU medicinos mokyklos pediatrijos profesorius. „Deja, ši parinktis nevisiškai apsaugo raumenis, nes jai trūksta daugelio svarbių viso ilgio distrofino funkcinių sričių.”
Nors JAV maisto ir vaistų administracija neseniai patvirtino DMD mikrodistrofino genų terapiją, Hanas teigė, kad gydymo rezultatai buvo mažiau patenkinami, nei tikėtasi.
Remdamiesi savo patirtimi naudojant su adeno susijusio viruso metodus, skirtus ypač dideliems terapiniams genams pristatyti į ląsteles, Hanas ir jo komanda Herman B Wells Pediatrinių tyrimų centre sukūrė trigubą su adenovirusu susijusią viruso vektorių sistemą, kad pateiktų visą distrofino baltymas patenka į raumenis.
„Mes optimizavome ir išbandėme savo naują trijų vektorių sistemą, kad įsitikintume, jog ji efektyviai gamina ir surinko viso ilgio distrofino baltymą“, – sakė Hanas. „Mūsų duomenys patvirtino, kad sėkmingai atkūrėme viso ilgio distrofiną pelių, sergančių DMD, skeleto ir širdies raumenyse, todėl žymiai pagerėjo jų raumenų sveikata, jėga ir funkcija.
Hanas pateikė laikiną patento paraišką savo trigubo adenoviruso viruso pernešėjų sistemai ir bendradarbiauja su IU inovacijų ir komercializavimo biuru, kad gydymas būtų prieinamas rinkoje. Jis taip pat siekia papildomo finansavimo, kad Diušeno raumenų distrofija sergantys pacientai galėtų gauti daug žadančių naujų gydymo galimybių.
„Manau, kad šis naujas genų terapijos metodas pacientams suteikia didelių pranašumų, palyginti su tuo, ką jie turi šiuo metu, ir aš nekantrauju įtraukti jį į tolesnę klinikinę plėtrą“, – sakė jis.