Remiantis trijų tyrimų rezultatais, vadinamosios mažo intensyvumo kraujo kamieninių ląstelių transplantacijos, kai naudojamos švelnesnės kondicionuojančios medžiagos nei atliekant standartines kamienines ląsteles, nepažeidžia plaučių ir gali padėti pagerinti plaučių funkciją kai kuriems pacientams, sergantiems pjautuvine ląstelių liga (SCD). – metų suaugusiųjų, kuriems buvo atlikta procedūra Nacionaliniame sveikatos institute (NIH), tyrimas.
Plaučių audinio pažeidimas ir pablogėjusi plaučių funkcija yra pagrindinė žmonių, sergančių pjautuvine anemija, sekinančia kraujo liga, komplikacija ir pagrindinė mirties priežastis. Naujasis tyrimas, paskelbtas šiandien Amerikos krūtinės ląstos draugijos metraštispadeda atsakyti, ar ne tokie intensyvūs transplantacijų tipai, kuriuos daugelis suaugusiųjų paprastai geriau toleruoja, savaime sukelia ar skatina tolesnę žalą plaučiams.
„Naudodami mažo intensyvumo kraujo kamieninių ląstelių transplantaciją sergant pjautuvine anemija, galime sustabdyti plaučių pažeidimo ciklą ir užkirsti kelią tolesniam pažeidimui“, – sakė tyrimo vadovas Parkeris Ruhlas, MD, NIH asocijuotas tyrėjas ir pulmonologas.
„Be vykstančio sužalojimo gali įvykti plaučių audinio gijimas, ir ši išvada turėtų padėti nuraminti suaugusius, sergančius pjautuvine anemija, kurie svarsto, ar atlikti mažo intensyvumo kamieninių ląstelių transplantacijos procedūrą, kad jų plaučių sveikata nebus pažeista. per transplantaciją“.
Iki šiol kaulų čiulpų ir kraujo kamieninių ląstelių transplantacija buvo vienintelis vaistas nuo pjautuvinių ląstelių ligos, tačiau palyginti nedaug suaugusiųjų buvo gydomi dėl pavojaus sveikatai, susijusio su didelėmis chemoterapijos dozėmis, reikalingomis pasiruošti transplantacijai. Be to, šiam procesui reikalingas genetiškai gerai suderintas donoras, dažniausiai brolis ir sesuo, kuris neturi SCD.
Šios procedūros apima pacientų kraujo kamienines ląsteles, gautas iš donoro, kad išaugintų normalius raudonuosius kraujo kūnelius, kurie pakeistų „pjautuvo pavidalo“ ląsteles. Pjautuvinės ląstelės blokuoja kraujo tekėjimą visame kūne, sukeldamos daugybę problemų, įskaitant ūmaus skausmo epizodus, infekcijas, insultą ir ūminį krūtinės sindromą, kai plaučiams trūksta deguonies.
Mokslininkai teigia, kad mažiausiai trečdalis atliekamų pjautuvinių ląstelių kamieninių ląstelių transplantacijų yra mažo intensyvumo. Nors jie yra šiek tiek mažiau veiksmingi nei standartinės transplantacijos, suaugusieji, kurie dažnai turi daugiau organų pažeidimų nei vaikai, paprastai su jomis elgiasi geriau, taip pat patiria mažesnę komplikacijų, pvz., transplantato prieš šeimininką, riziką. Dabartiniame tyrime buvo tiriama, ar šios transplantacijos duoda kitų privalumų suaugusiems, kurių plaučiai jau yra pažeidžiami.
Tyrimo metu Ruhl ir jos komanda ištyrė 97 pacientus, sergančius pjautuvine anemija, kuriems 2004–2019 m. buvo atlikta mažo intensyvumo arba nemieloabliacinė kraujo kamieninių ląstelių transplantacija NIH klinikiniame centre Betesdoje, Merilando valstijoje. Tada dalyviai buvo stebimi iki trejų metų.
Mokslininkai atliko įvairius plaučių funkcijos tyrimus, įskaitant priverstinio iškvėpimo tūrį per vieną sekundę (FEV-1), kuris matuoja oro kiekį, iškvėptą per pirmąją sekundę po priverstinio iškvėpimo. Kitas buvo plaučių difuzijos testas arba plaučių difuzijos gebėjimas nustatyti anglies monoksidą (DLCO), kuris matuoja, kiek deguonies iš plaučių patenka į kraują iškvepiant. Jie taip pat atliko šešių minučių ėjimo atstumo testą, kurio metu buvo išmatuota, kiek pacientas gali nueiti, ir jo deguonies kiekį per nustatytą laiką.
Po trejų metų bendra plaučių funkcija tarp pacientų išliko stabili. FEV-1 lygis po transplantacijos išliko palyginti nepakitęs, palyginti su prieš transplantaciją, o tai rodo, kad laikui bėgant plaučių funkcija nepablogėjo. Pažymėtina, kad po transplantacijos DLCO lygis ir šešių minučių ėjimo atstumas žymiai pagerėjo.
Ruhlas teigė, kad vis dar reikia didesnių tyrimų su ilgesniu stebėjimo laikotarpiu ir kitų klinikinių centrų, įskaitant pacientų, kuriems buvo atlikta standartinė transplantacija, transplantacijos duomenis, kad dabartinės išvados būtų įtrauktos į kontekstą. Tuo tarpu ji ir jos komanda toliau stebės NIH pacientus ir praneš apie ilgalaikius rezultatus penkerių ir 10 metų laikotarpiu.
2023 m. gruodį JAV Maisto ir vaistų administracija patvirtino du genetinius gydymo būdus, kurių metu SCD gydyti naudojamos pačių pacientų kraujo kamieninės ląstelės. Tyrėjai tikisi, kad šiame tyrime naudojami metodai taip pat bus naudojami kitų naujų genetinių terapijų plaučių funkcijai įvertinti.