Leukemijos vaistas sėkmingai praeina paskutinę bandymo fazę

Leukemijos vaistas sėkmingai praeina paskutinę bandymo fazę

Psichologija

Vaistas, skirtas lėtinei mieloidinei leukemijai (LML) gydyti, parodė savo potencialą tapti nauja priemone, skirta žmonėms, sergantiems gyvybei pavojingu kraujo vėžiu.

Asciminib yra žinomas prekės ženklu Scemblix, kurį gamina Šveicarijos įmonė Novartis Pharma AG. Jis veikia blokuodamas nenormalaus baltymo, kuris signalizuoja vėžinėms ląstelėms daugintis, veikimą ir buvo sukurtas taip, kad būtų labai stiprus ir specifinis, sumažinant šalutinį poveikį ir toksiškumą.

Po 2022 m. sėkmingo pirmojo pasaulyje klinikinio asciminibo tyrimo (ASCEND), skirto naujai diagnozuotiems LML pacientams, kuriems pasibaigė SAHMRI ir Karališkoji Adelaidės ligoninė, šis vaistas baigė pirminę III fazės visuotinio atsitiktinių imčių kontrolinio tyrimo analizę.

Tyrime dalyvavo 405 vyrai ir moterys, kurių vidutinis amžius buvo 52 metai, kuriems neseniai buvo diagnozuota LML. Jie buvo gydomi asciminibu arba geriausiais šiuo metu turimais gydymo būdais, kad būtų galima palyginti gydymo veiksmingumą ir saugumą.

Pristatydamas išvadas Amerikos klinikinės onkologijos draugijos (ASCO 2024) metiniame susitikime Čikagoje, SAHMRI profesorius Timas Hughesas, kuris pastarąjį dešimtmetį buvo neatsiejama vaisto patvirtinimo ir tobulinimo dalis, sako, kad naujausi bandymų rezultatai parodė, kad asciminibas gali būti geresnis. galimybė žmonėms, sergantiems naujais LML atvejais, palyginti su dabartiniais standartiniais gydymo būdais.

„Džiaugiamės, nes šis tyrimas rodo, kad asciminibas gali pasiekti geresnių ankstyvų reakcijų ir, svarbiausia, puikų saugumą bei toleravimą“, – sakė prof.

„Asciminibas netrukus gali tapti pasirinktu gydymu daugeliui naujai diagnozuotų LML pacientų. Tai reikš, kad daugelis žmonių galės pasiekti gerą remisiją, tęsdami įprastą darbo ir laisvalaikio veiklą, o tai skiriasi nuo ankstesnių vaistų vartojimo patirties.”

Lėtinės fazės LML gydymui būtinas ilgalaikis tirozino kinazės inhibitorių (TKI) vartojimas, siekiant užkirsti kelią ligos progresavimui į agresyvesnę fazę. Tačiau maždaug pusei visų pacientų reikės pakeisti TKI, jei LML nustos reaguoti į gydymą arba jei gydymas negali būti toleruojamas dėl šalutinio poveikio.

Nuo 20% iki 30% pacientų turi reikšmingą TKI terapijos netoleravimą, kuris gali nepagerėti pakeitus kitą vaistą.

Norėdami įvertinti gydymo efektyvumą, mokslininkai įvertino pagrindinį žmogaus molekulinį atsaką (MMR). Pacientai, turintys MMR, išgyvena beveik normaliai, o anksti pasiekę MMR užtikrina, kad jie yra „saugiame prieglobstyje“.

„Po 48 savaičių 68% asciminibą vartojusių dalyvių pasiekė MMR, palyginti su 49% kitų TKI”, – sakė profesorius Hughesas.

„Gilus molekulinis atsakas taip pat buvo pastebėtas 39% asciminibą vartojusių žmonių, palyginti su 21% kontrolinėje grupėje. Žmonės, kuriems būdingas gilus molekulinis atsakas, galiausiai gali būti laikomi remisija ir gali visiškai nutraukti gydymą.

„Be to, asciminibo vartojimo nutraukimo, dozės koregavimo ir gydymo nutraukimo dažnis buvo mažesnis, o tai rodo geresnį toleravimą. Pacientams, vartojusiems asciminibą, taip pat buvo maža širdies priepuolių ir insultų rizika – rimtas šalutinis TKI poveikis, kuris pasireiškė tik 1 proc. dalyviai“.

Tyrėjai ir toliau stebės dalyvius, kad suprastų ilgalaikį asciminibo saugumą ir nustatytų, ar ankstesnis MMR ir toliau bus būdas numatyti geresnius rezultatus pacientams.

Būsimuose tyrimuose bus matuojamas bendras išgyvenamumas, išgyvenamumas be progresavimo ir kiek pacientų gali pasiekti remisiją be gydymo.

Pateikė Pietų Australijos sveikatos ir medicinos tyrimų institutas (SAHMRI)