Ląstelių terapija apsaugo nuo Duchenne raumenų distrofijos pažeidimų pelių modelyje

Ląstelių terapija apsaugo nuo Duchenne raumenų distrofijos pažeidimų pelių modelyje

Ligos, sindromai

Ląstelių terapija išsaugo raumenų struktūrą ir funkcijas laboratorinėse pelėms, sergantiems tam tikra liga, panaši į Duchenne raumenų distrofiją, teigiama naujų SMIDT širdies instituto Cedars-Sinai tyrimuose.

Duchenne raumenų distrofija yra retas, paveldimas sutrikimas, kuris dažniausiai daro įtaką berniukams ir sukelia raumenis, tiek susilpnėja, kad jie ilgainiui praranda galimybę vaikščioti. Jų širdies ir plaučių raumenys laikui bėgant taip pat susilpnėja, sukeldami ankstyvą mirtį.

Terapija, aprašyta Kamieninių ląstelių ataskaitosnaudoja iš kardiosferos gautas ląsteles (CDC), kurios yra širdies ląstelės, turinčios potencialą atkurti audinius. Eduardo Marbán, MD, Ph.D., SMIDT širdies instituto vykdomasis direktorius ir tyrimo bendraautorius, atrado, kaip atskirti ir auginti CDC laboratorijoje ir įkišti juos į pacientą.

Klinikinis tyrimas parodė, kad CDC gali apsaugoti susilpnėjusius raumenis nuo silpnesnių suaugusiųjų, sergančių Duchenne raumenų distrofija. Klinikiniai tyrimai taip pat parodė, kad CDC gali atitaisyti su Duchenne susijusius širdies pažeidimus. Ląstelių terapija, vadinama Deramicel, pagrįsta CDC, dabar atliekama pažengusiais klinikiniais tyrimais su pakartotinėmis dozėmis, kad patikrintų širdies nepakankamumo ir skeleto miopatijos pagerėjimą pacientams, sergantiems Duchenne.

„Mūsų naujieji tyrimai rodo, kad jei parodysime jaunoms pelėms, turinčioms šį sutrikimą CDC, mes galime užkirsti kelią raumenų silpnumui vystytis“, – sakė Russellas G. Rogersas, Ph.D., SMIDT širdies instituto docentas ir atitinkantis tyrimo autorius.

Tyrėjai per vienerius metus ląstelių terapiją skyrė laboratorinėms pelėms su Duchenne raumenų distrofija. Vienerių metų pabaigoje pelėms, kurioms buvo atlikta ląstelių terapija, išlaikė mankštos ištvermę ir raumenų jėgą, panašiai kaip tada, kai pelės buvo jaunos. Pelės, kurios negavo ląstelių terapijos, prarado galimybę mankštintis, o jų raumenys tapo silpnesni, kaip nutinka natūralios Duchenne raumenų distrofijos progresavimo metu.