Demencija yra būklė, dėl kurios atsiranda progresuojanti atminties ar mąstymo problemos. Dabar tai yra dažniausia mirties priežastis Australijoje. Yra daugybė skirtingų demencijos priežasčių, tačiau Alzheimerio liga sudaro apie 60–80% visų atvejų.
Praėjusią savaitę Australijos terapinių prekių administracija (TGA) patvirtino naują vaistą nuo ankstyvųjų Alzheimerio ligų: „Lecanemab“, parduodamas prekės ženklu „Leqembi“. Tai atitinka panašaus vaisto „Donanemab“ patvirtinimą šiais metais.
Tačiau įrodyta, kad Lecanemabas sulėtina ligos progresavimą kai kuriems žmonėms, kuriems diagnozuota ankstyva diagnozė, tai turi didelę kainos žymę, kuri ją nepasieks daugeliui australų.
Kaip tai veikia?
Lecanemabas yra iš vaistų, žinomų kaip monokloniniai antikūnai, klasė.
Kai mūsų kūnai susiduria su užsienio „įsibrovėliais“, dažniausiai bakterijos ar virusai, mūsų imuninė sistema reaguoja gamindama antikūnus. Tai yra baltymai, kurie jungiasi prie įsibrovėlio ir pažymi jį kitoms imuninėms ląstelėms sunaikinti.
Monokloninis antikūnas gaminamas laboratorijoje, kad jungiasi su konkrečiu taikiniu: šiuo atveju amiloido baltymas, kuris yra mikroskopinis Alzheimerio liga.
Kai imuninė sistema užfiksuos antikūną, ji gali pašalinti amiloidą iš mūsų smegenų, kad būtų apribota nuolatinė žala.
Ar tai efektyvu?
Vietinis patvirtinimas yra dėl didelio klinikinio tyrimo, kuriame dalyvavo 1 734 dalyviai, per 18 mėnesių, kurį finansavo narkotikų bendrovė „Eisai“.
Tyrimas parodė reikšmingą ligos progresavimo sulėtėjimą didelėje grupėje pacientų, kuriems ankstyvas Alzheimerio liga arba lengvas pažinimo sutrikimas dėl ankstyvų Alzheimerio pokyčių smegenyse.
Prieš tyrimą visi pacientai turėjo pozitronų emisijos tomografijos (PET) nuskaitymą, parodantį amiloido baltymo buvimą smegenyse.
Tie, kurie tyrimo metu vartojo aktyvų vaistą, padidėjo 27% mažiau, palyginti su tais, kuriems per 18 mėnesių buvo duotas placebas. Tai buvo išmatuota tiek pažinimo, tiek funkcijos skalėje, vadinamoje klinikinės demencijos reitingo dėžutėse.
Per 18 mėnesių tyrimo laikotarpį tai prilygsta maždaug penkių mėnesių mažesniam grupei, kuriai gavo Lecanemabas.
Pacientams, kuriems buvo tęsiamas gydymas, pastaruoju metu buvo pateikti nuolatinės naudos įrodymai net ketveriems metams.
Dalyviai, gavę lecanemabą, taip pat parodė didelį amiloido lygio sumažėjimą smegenyse, matuojant PET skenavimu. Tyrimo pabaigoje dauguma dalyvių buvo laikomi žemiau slenksčio, kuris paprastai parodytų Alzheimerio ligos buvimą, tačiau tai nepadarė jų simptomų.
Koks yra šalutinis poveikis?
Reguliavimo institucijos kelia susirūpinimą dėl saugumo. Anksčiau TGA atmetė narkotikų patvirtinimą remdamasis jo rizikos ir išmokų profiliu, kai iš pradžių buvo laikoma paraiška praėjusių metų spalį.
Maždaug 12,6% tyrimo dalyvių, vartojusių narkotiką, patyrė smegenų patinimą. Šie dažniai padidėjo iki 32,6% tų, turinčių dvi Alzheimerio lieknos geno, apolipoproteino E4 (APOE4) kopijas, kopijas.
Iš tų, kurie patyrė smegenų patinimą, 22% turėjo šalutinį poveikį, pavyzdžiui, galvos skausmą, galvos svaigimą, neryškų regėjimą ir pusiausvyros problemas. Paprastai jie buvo lengvi, tačiau nedaugelis dalyvių, kuriems tyrimo metu taip pat buvo paskirti kraujo skiedžiami vaistai, buvo rimtas smegenų kraujavimas, dėl kurio mirė. Likę 78% tų, kuriems išsivystė smegenų patinimas, iš to nepatiria jokių simptomų.
Dėl smegenų patinimo rizikos, vartojantiems vaistą, reikia trijų mėnesių MRT nuskaitymo, kad būtų galima stebėti jų smegenis.
Maždaug 17,3% aktyviųjų vaistų vartojančių asmenų taip pat patyrė mažą kraujavimą į smegenis (mikrohemoragiai), palyginti su 9,0% tų, kurie vartoja plokštę.
Praėjusių metų „Lecanemab“ atmetimas TGA buvo apskųstas, o nauji saugos ir rezultatų duomenys buvo pateikti ketveriems metams gydymo metų kaip apeliacijos proceso dalis.
Kiek tai kainuoja?
Australijos farmacijos išmokų schema (PBS) šiuo metu nėra subsidijuojanti Lecanemab. Tai kainuoja 40 000 USD per metus ekvivalentą, tai yra daugelio, kuriems gali būti naudinga, yra ne tik pasiekiama.
Gairėse rekomenduojama dozuoti kas dvi savaites intervalus 18 mėnesių laikotarpiui, o po to-„techninė priežiūra“.
Taip pat yra išlaidų, susijusių su stebėjimu, reikalingu užtikrinti vaisto saugumą ir veiksmingumą (gydytojų vizitai, MRT ir PET nuskaitymai).
Farmacijos išmokų patariamasis komitetas (PBAC) dar nesvarstė „Lecanemab“ PBS sąrašui.
Tačiau PBAC liepą atmetė prašymą dėl panašaus vaisto „Donanemab“, nurodydamas susirūpinimą, kad nauda buvo „per maža ir neaiški, kad būtų galima pateisinti šio gydymo naštą tiek pacientams, tiek sveikatos sistemai“.
„Lecanemab“ veikia panašiai kaip „Donanemab“, kuris šiais metais gavo TGA patvirtinimą. Abu vaistai turi panašias išlaidas, veiksmingumą ir riziką.
Esmė
Lecanemabas gali būti naudojamas tik ankstyvosiose Alzheimerio liga. Jei jūs ar mylimasis patiria ankstyvuosius Alzheimerio ligų požymius, tokius kaip nuoseklus trumpalaikis atminties praradimas ar painiavos per kelias dienas ir datas, svarbu anksti kreiptis į medicinos patarimą, norint gauti tikslią diagnozę ir išsiaiškinti savo gydymo galimybes.
Jei svarstote apie Lecanemabą ar donanemabą, svarbu žinoti, kad šie vaistai nėra vaisingi nuo Alzheimerio ligos. Jie gali sulėtinti progresą, tačiau nepagerina simptomų.
Lecanemabas nebus naudingas tiems, kurių demenciją lemia kitos sąlygos, išskyrus Alzheimerį, taip pat nebus naudinga tiems, kurie serga Alzheimerio liga, kurių liga pažengė už jos ankstyviausių stadijų.