Nauji tyrimai žengė reikšmingą žingsnį tiriant ir gydant akromegaliją – retą ligą, kurią sukelia perteklinė augimo hormono sekrecija, kuri daugiau nei 99 % atvejų atsiranda dėl apskritai gerybinio hipofizės naviko. Tyrimo grupę sudaro Vokietijos Trias i Pujol tyrimų instituto (IGTP) endokrininės sistemos, skydliaukės ir nutukimo tyrimų grupė, centras, susijęs su viena iš pagrindinių Barselonos srities universitetinių ligoninių, vokiečių Trias i Pujol ligonine.
Šiai grupei, tarptautinei šios srities etaloninei grupei, vadovaujamai daktaro Manelio Puigo, pavyko sukurti protokolą su biomarkeriais, kurie padėtų pacientams, sergantiems akromegalija, anksčiau kontroliuoti ligos sukeltą poveikį. Viena iš pagrindinių jos problemų yra ta, kad ji diagnozuojama maždaug 10 metų vėluojant. Taip atsitinka, kai išryškėja daugybė ryškių skeleto ir veido pakitimų, tokių kaip rankų ir pėdų augimas arba kitos sveikatos problemos, tokios kaip širdies ligos, sąnarių pažeidimai ar įvairių rūšių vėžys.
Grupės išvada yra visos šalies klinikinio tyrimo, kuris pirmą kartą pasaulyje parodė, kad šie biomarkeriai yra naudingi prognozuojant vaistų, skirtų šios ligos kontrolei, veiksmingumą, rezultatas. Pavyzdžiui, klasikiniai gydymo būdai, tokie kaip vadinamieji pirmosios kartos somatostatino receptorių ligandai (fgSRL), iki šiol buvo tik 50% veiksmingi.
Šiuo atžvilgiu dar vienas svarbus šio tyrimo rezultatas yra tas, kad šių biologinių žymenų naudojimas padeda nustatyti individualizuotą terapiją, kuri padidina veiksmingumą iki 80% ir greičiau nei naudojant klasikinį gydymą.
Manelis Puigas ir jo komanda akromegalijos tyrimus dirba 12 metų. Per šį laiką jie sugebėjo įsitvirtinti tarptautiniu mastu įvairiuose šios retos ligos aspektuose ir sudarė tarptautinę grupę su Ispanijos komanda, kuri per pastaruosius penkerius metus parodė augančią mokslinę veiklą ir geometrinę progresą.
„Iki šiol nebuvo atliktas joks perspektyvinis tyrimas, kuriame būtų tikrinami protokolai su atsako žymenimis, kurie, priklausomai nuo to, ką jie rodo, leidžia atlikti vieną ar kitą gydymą. Iš tikrųjų tai yra įrodymas, kad tikslus vaistas akromegalijai gydyti yra įmanomas. daugelį metų buvo diskutuojama tarptautiniu mastu“, – pabrėžia Puigas.
Retos ligos gydymas kuo anksčiau
Kaip reta liga, akromegalija yra labai reta: pasaulyje ja serga apie 70 žmonių milijonui gyventojų, o kiekvienais metais milijonui gyventojų diagnozuojami 6–9 nauji atvejai. Tiesą sakant, Vokiečių Trios ligoninėje per metus paprastai nustatoma ne daugiau kaip 6 nauji atvejai.
Juo gali sirgti bet kas ir dažniausiai diagnozuojama nuo 40 metų, tačiau vaikystėje gali pasitaikyti ir tokių atvejų, kurie, laiku nenustačius, sukelia gigantiškumą. Be šių veido ir skeleto deformacijų, kurios tampa labai pastebimos, augimo hormono perteklius sukelia didelių pokyčių kitose kūno dalyse: padidėja širdies dydis, dėl kurio gali išsivystyti širdies nepakankamumas, polinkis į diabetą, miego apnėja ir padažnėjimas. vystantis įvairiems navikams, ypač gaubtinės žarnos vėžiui.
Gydymu siekiama normalizuoti hormonų lygį, pašalinti naviką ir gydyti susijusias komplikacijas – tai pirmiausia galima pasiekti chirurginiu būdu arba vaistais. Šia pastarąja prasme gydant medicininį gydymą iki šiol buvo laikomasi bandymų ir klaidų metodo, todėl tam tikrą laiką, kuris gali trukti ne vienerius metus, yra skirti tik tam tikri vaistai, bandantys suvaldyti patologiją.
„Nustačius ligą, labai svarbu negaišti laiko jai gydyti. Iki šiol pacientai galėjo ištisus mėnesius bandyti vaistus, kurie geriausiu atveju buvo naudingi tik pusei pacientų. Dabar vadovausimės šiais žymenimis. Išskirkite neveiksmingus gydymo būdus ir sutelkite dėmesį į kitus gydymo būdus, kurie bus labai veiksmingi, po šešių mėnesių pacientas bus suvaldytas, bet jei ne, šis laikotarpis bus daug ilgesnis“, – aiškina Puigas. pagrindinis tyrimo tyrėjas.
Ligos kontrolės greitis taip pat įgyja svarbą jos gydymo požiūriu. Šia prasme, nors akromegalija išgydoma tik operacija, tai dažnai atliekama su daugiau garantijų, kai tai daroma atidėtu būdu; y., prieš įsikišant, pirmiausia reikia kontroliuoti pacientą hormoniškai, naudojant atitinkamą gydymą vaistais.
Tyrimas, pavadintas ACROFAST ir neseniai paskelbtas m Klinikinės endokrinologijos ir metabolizmo žurnalasbuvo atlikta 2018–2023 m. 21 tretiniame referenciniame centre Ispanijoje. 11 iš jų klasikinis gydymas buvo taikytas maždaug keturiasdešimčiai pacientų, o likusiuose centruose dar 40 pacientų gavo individualų gydymą dėl šių nuspėjamųjų biomarkerių naudojimo.
Apibendrinant galima teigti, kad pastarieji geriau ir anksčiau kontroliavo ligos padarinius, o tai aktualu, jei, kaip minėta, gali praeiti daug mėnesių, kol akromegalija sergantis pacientas suras tinkamą gydymą.
Teikia vokiečių Trias i Pujol tyrimų institutas