Naujas tyrimas žurnale Žmogaus genų terapija parodė, kad daugiau nei pusė asmenų, sergančių Niemann-Pick liga, C1 tipo (NPC1), kuriems buvo tiriama, trūko neutralizuojančių antikūnų prieš su adeno susijusio viruso (AAV) 2 arba AAV9.
NPC1 yra retas, mirtinas neurodegeneracinis sutrikimas, dėl kurio sisteminė AAV9 pagrįsta genų terapija pelių modeliuose parodė tam tikrą sėkmę. Dėl neutralizuojančių antikūnų prieš AAV gali sumažinti ar paneigti genų terapijos naudą.
„Forbes Porter“ iš „Eunice Kennedy Shriver“ nacionalinio vaikų sveikatos ir žmogaus vystymosi instituto, o bendraautoriai įvertino anti-AAV9 ir anti-AAV2 neutralizuojančių antikūnų (NAB) paplitimą serumo mėginiuose iš asmenų, sergančių NPC1 per dvejus skirtingus laiką: maždaug diagnozės metu (0,9–17 metų) ir tarp 4–15 metų po 6 metų po 6 metų.
Tyrėjai nustatė, kad daugiau nei pusė pacientų abiejuose laiko momentuose buvo seropozityvūs: 68,2% asmenų, kuriems trūksta antikūnų prieš AAV2, tiek laiko taškais, tiek 59,1%, tiek 63,6%, kuriems pirmojo ir antrojo laiko taškais trūko antikūnų prieš AAV9.
„Šie duomenys patvirtina sisteminės ar tiesioginės centrinės nervų sistemos AAV9 terapijos įgyvendinamumą šioje pacientų populiacijoje“, – padarė išvadą tyrėjai.
„Tokie tyrimai yra labai svarbūs planuojant genų terapijos gydymo ir NPC1 pacientų pristatymo strategijas, tokias kaip tyrimų priėmimo kriterijų nustatymas, ar gydymo protokolas turi paveikti ankstesnius NAB, ir galimybė, kad NAB vystymasis gyvenimo metu gali paveikti gydymą“,-sako NAB vystymas Žmogaus genų terapija Thomas Gallagher, Ph.D., iš Masačusetso universiteto Chano medicinos mokyklos.