UAB „Institut de Neurociències“ vadovaujamas tyrimas, paskelbtas žurnale Gamtos komunikacijos su gyvūnų modeliais parodo, kaip kasdien vartojant kanabidiolį (CBD), iš kanapių augalo gaunamą medžiagą, pailgėja gyvenimo trukmė ir pagerėja su Leigh sindromu susiję simptomai.
Šiai sunkiai vaikų mitochondrijų ligai būdingas laipsniškas pažinimo ir motorinių funkcijų silpnėjimas bei ankstyva mirtis. Tyrimo grupė taip pat parodė, kad tiek pelėms, tiek fibroblastams iš vaikų, sergančių liga, CBD pagerina ląstelių funkciją.
Leigh sindromas yra reta mitochondrijų liga, ypač pažeidžianti organus ir audinius, kuriems reikia daugiausia energijos: raumenis ir nervų sistemą. Jai būdingas progresuojantis nervų ir raumenų sistemos susilpnėjimas ir ankstyva mirtis, o šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų. Štai kodėl skubiai reikia rasti sprendimą pacientams, sergantiems šia liga.
Dr. Emma Puighermanal ir Albertas Quintana, Barselonos universiteto Neurociencijų instituto (INc-UAB) Mitochondrijų neuropatologijos laboratorijos mokslininkai, daug metų tyrinėjo ligą. Jie siekia suprasti procesus, sukeliančius mitochondrijų, organelių, atsakingų už energijos tiekimą ląstelėms, disfunkciją, ir rasti gydymo būdus, galinčius tai sugrąžinti.
Tyrimo metu mokslininkai įrodė, kad kasdienis CBD vartojimas yra perspektyvi gydymo galimybė. Dėl daugybės veiksmų jis suteikia antioksidacinį, priešuždegiminį ir prieštraukulinį poveikį, kuris pagerina simptomus ir padeda atkurti pacientų ląstelių funkcijas. Tyrimas buvo atliktas su dviem skirtingais Leigh sindromo pelių modeliais, taip pat su pacientų fibroblastų ląstelėmis.
Rezultatai atskleidė, kad CBD ląstelėje veikia daugeliu lygių, įskaitant baltymo, žinomo kaip PPARγ, aktyvavimą ląstelės branduolyje. Šis baltymas reguliuoja daugelio genų, dalyvaujančių imuniniame atsake, oksidacijoje ir mitochondrijų funkcijoje, ekspresiją, ir buvo pastebėta, kad liga jį pakeitė. Be to, CBD padidina metalotionino baltymo ekspresiją, o tai sustiprina jo antioksidacinį atsaką.
Gyvūnų modeliuose kanabidiolio vartojimas pagerino paveiktų smegenų sričių neuropatologiją, kvėpavimo sutrikimus ir socialinius trūkumus, taip pat atitolino motorinį nuosmukį ir neurodegeneracinius požymius. Be to, pelės, kurios buvo gydomos, gyveno žymiai ilgiau nei tos, kurios nebuvo gydomos. Pacientų fibroblastų ląstelėse CBD pagerino jų antioksidacinius procesus.
„Mūsų pastebėta nauda, taip pat saugus ir gerai toleruojamas CBD profilis rodo, kad tai tikrai daug žadantis gydymas pacientams, sergantiems Leigh sindromu“, – aiškina dr. Albertas Quintana, INc-UAB mokslininkas ir Ląstelių katedros dėstytojas. Biologija, fiziologija ir imunologija UAB.
Prieš metus tyrėjai Europos vaistų agentūros suteikė CBD retųjų vaistų pavadinimą, o tai duoda daug naudos, pavyzdžiui, sumažina vaisto kūrimo išlaidas.
„JAV reguliavimo agentūra FDA jau patvirtino CBD dėl kitų retų vaikų ligų gydymo. Tikimės, kad visa tai padės mūsų rezultatus pritaikyti klinikinei praktikai”, – daro išvadą dr. Emma Puighermanal, INc. UAB ir pagrindinis straipsnio autorius.