Pacientams, sergantiems recesyviniu distrofine epidermolize, „Bullosa“ (RDEB), vienkartinis chirurginis Prademageno zamikeracel, autologinės COL7A1 geno modifikuoto ląstelių lapo, kuris yra susiuvamas ant didelės, lėtinės RDEB žaizdos, pagerina žaizdų gijimą ir skausmą, pagal tyrimą, paskelbtą internete paskelbta internetu 23 birželio 23 d., 23 birželio 23 d. Lancetas.
Jean Y. Tang, MD, Ph.D., iš Stanfordo universiteto medicinos mokyklos Kalifornijoje, ir kolegos atliko atsitiktinių imčių atvirą, 3 fazės tyrimą, atliktą dviejose įstaigose, siekiant ištirti vienkartinio chirurginio Prademagene Zamikeracel taikymo žaizdų gydymą. Tinkami pacientai buvo 6 metų ir vyresni, patvirtinta klinikinė ir genetinė RDEB diagnozė ir mažiausiai dvi lėtinės žaizdos. Dalyvių didelės lėtinės žaizdos buvo suderintos poromis ir atsitiktinai priskirtos gydymui Prademagene Zamikeracel arba kontrolė (priežiūros standartas).
Buvo įtraukti vienuolika pacientų, kuriuose buvo 43 atsitiktinių imčių žaizdų poros. Tyrėjai nustatė, kad 24 savaitę 81% ir 16% gydytų ir kontrolinių žaizdų atitinkamai buvo bent 50% išgydyti nuo pradinio lygio (vidutinis skirtumas, 67%). Nuo pradinės iki 24 savaitės vidutinis žaizdos skausmo pokytis buvo atitinkamai –3,07 ir –0,90 tiems, kurie vartoja Prademagene zamikeracel ir kontrolinę medžiagą (vidutinis poros skirtumas, –2,23). Nebuvo pranešta apie rimtus su gydymu susijusius nepageidaujamus reiškinius.
„Naudodamiesi nauja genų terapijos technika, mes sėkmingai gydėme sunkiausius žaizdas, kurios šiems pacientams dažniausiai buvo ir skaudžiausi“,-sakoma Tango pranešime.
Keli autoriai atskleidė ryšius su biofarmacijos įmonėmis, įskaitant „Abeona Therapeutics“, kuris finansavo tyrimą. „Prademagene Zamikeracel“ patentas turi licenciją Abeonai.
© 2025 Healthday. Visos teisės saugomos.