JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino Zevra Therapeutics Miplyffa (arimoklomolį), geriamąjį vaistą, skirtą C tipo Niemann-Pick ligai (NPC) gydyti.
Miplyffa kartu su fermento inhibitoriumi miglustatu yra patvirtintas suaugusiųjų ir 2 metų ir vyresnių vaikų neurologiniams simptomams, susijusiems su NPC, gydyti. Patvirtinimas gavo prioritetinę peržiūrą, retųjų vaistų, retų vaikų ligų, greito gydymo ir proveržio gydymo paskyrimus.
Patvirtinimas pagrįstas atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 12 mėnesių trukmės tyrimo, kuriame dalyvavo pacientai (2–19 metų), kuriems molekuliniu požiūriu patvirtinta NPC diagnozė, rezultatais.
Analizėje dalyvavo 50 pacientų, atsitiktinai (2:1) paskirtų gydytis pagal svorį koreguotu Miplyffa (31–124 mg) arba placebu tris kartus per dieną. Miplyffa lėmė lėtesnį ligos progresavimą, matuojant iš naujo įvertinto keturių domenų NPC klinikinio sunkumo skalės balu. Dažniausias gydymo Miplyffa šalutinis poveikis buvo viršutinių kvėpavimo takų infekcija, viduriavimas ir sumažėjęs svoris.
„Pirmą kartą patvirtinus saugaus ir veiksmingo vaisto variantą, skirtą NPC, neabejotinai bus patenkinti esminiai sergančiųjų medicininiai poreikiai“, – FDA centro Retų ligų, pediatrijos, urologijos ir reprodukcinės medicinos biuro direktorė Janet Maynard. už narkotikų vertinimą ir tyrimus, sakoma pranešime.
Autoriaus teisės © 2024 HealthDay. Visos teisės saugomos.