Pirmajame pasaulyje Londono universiteto koledžo tyrėjų atliktame tyrime lamotriginas, dažniausiai vartojamas epilepsijai ir tam tikriems nuotaikos sutrikimams gydyti, buvo puikus gydymo būdas retai genetinei nervų ir raumenų ligai, vadinamai nedistrofine miotonija.
Tyrimas, paskelbtas m Lanceto neurologijaišsamiai apibūdino tyrėjų atliktą „nuo galvos iki galvos“ bandymą, skirtą dviem vaistais – meksiletinu ir lamotriginu – išbandyti su sergančiais žmonėmis.
Tyrime, kuris buvo atliktas UCL Queen Square daugiadisciplininiame neuromuskulinių ligų centre ir Nacionalinėje neurologijos ir neurochirurgijos ligoninėje, UCLH, dalyvavo 60 suaugusiųjų, kuriems patvirtinta nedistrofinė miotonija.
Pacientai buvo atsitiktine tvarka suskirstyti į aštuonias savaites vartoti meksiletiną, po to aštuonias savaites – lamotriginą, arba atvirkštine tvarka su septynių dienų pertrauka tarp gydymo būdų. Nei dalyviai, nei tyrėjai nežinojo, koks gydymas buvo skiriamas bet kuriuo metu.
Tyrimo pabaigoje buvo nustatyta, kad lamotriginas sumažino standumą – pagrindinį nedistrofinės miotonijos požymį – maždaug tiek pat, kiek ir meksiletinas.
Vyriausiasis tyrėjas dr. Vino Vivekanandam (UCL Queen Square neurologijos institutas ir konsultantas neurologas) sakė: „Maždaug vienas iš 17 žmonių Jungtinėje Karalystėje serga reta liga, o dauguma jų negydo. Daugelis yra neurologinių ligų, o retumas lemia klinikinius tyrimus. labai sunku sukurti gydymą.
„Svarbūs bandymai, kuriuose lyginami vaistai, yra svarbūs, kad galėtume nustatyti, kurie gydymo būdai yra idealūs. Bandymų rezultatai yra labai jaudinantys ir svarbūs pacientams, sergantiems šia raumenų kanalopatija.”
Nedistrofinės miotonijos yra visą gyvenimą keičiantys raumenų sutrikimai, atsirandantys dėl raumenų jonų kanalų problemų. Simptomai (pvz., raumenų sustingimas, skausmas, silpnumas ir nuovargis) paprastai prasideda vaikystėje ir gali sukelti didelę negalią, o tai sumažina gyvenimo kokybę ir galimybes įsidarbinti. Šiuo metu gydymo nėra.
2012 m. ta pati UCL komanda vadovavo daugiacentriniam tarptautiniam tyrimui, kurio metu buvo panaudotas meksiletinas – natrio kanalų blokatorius – ir įrodyta, kad jis veiksmingas gydant nedistrofinę miotoniją ir gerinant gyvenimo kokybę.
Dėl to meksiletinas tapo pirmos eilės nedistrofinės miotonijos gydymo būdu visame pasaulyje.
Tačiau ne visi pacientai reaguoja į gydymą ir trečdaliui pasireiškė reikšmingas šalutinis poveikis, dažniausiai refliuksas arba virškinimo trakto šalutinis poveikis. Be to, meksiletino negalima skirti nėštumo metu, kai dažnai pablogėja miotonija.
Lamotriginas yra alternatyvus sprendimas, nes tyrimas parodė, kad vaistą pacientai gerai toleravo ir turi papildomų privalumų, nes jis gali būti naudojamas nėštumo metu ir yra pigesnis. Nebuvo pranešta apie rimtus šalutinius poveikius.
Vyresnysis autorius profesorius Michael Hanna (UCL Queen Square Neurologijos instituto direktorius ir konsultantas neurologas) sakė: „Vaistų panaudojimas yra svarbi strategija kuriant retų ligų gydymo būdus. Tai pirmasis šios retos raumenų ligos tyrimas. rezultatai tiesiogiai informuos apie pacientų priežiūrą ir suteiks daugiau „realaus pasaulio“ galimybių pacientams.
Šis tyrimas turės įtakos klinikinei praktikai visame pasaulyje, nes meksiletinas dažnai nepasiekiamas besivystančiose šalyse arba yra brangus išsivysčiusiose šalyse. Rezultatai rodo, kad lamotriginas yra panašus gydymo būdas ir todėl yra puiki gydymo galimybė paveiktiems pacientams.
Dr. Vivekanandam sakė: „Remdamiesi šiais tyrimo duomenimis, mes jau sukūrėme individualizuotą klinikinės praktikos gydymo algoritmą, kuris jau naudojamas mūsų klinikinėje tarnyboje, kuriame atsižvelgiama į kelis tyrimo aspektus ir lamotrigino bei lamotrigino veikimo mechanizmą. meksiletinas, taip pat vietos ekonominiai sumetimai.