UNC medicinos mokyklos mokslininkai atliko tarptautinį klinikinį tyrimą, kuriame dalyvavo pacientai, sergantys generalizuota miastenija, ir nustatė, kad gydymas yra saugus ir veiksmingas visuose potipiuose.
Generalizuota miastenija (gMG) yra retas neuromuskulinis sutrikimas, sukeliantis vidutinio sunkumo ar sunkų raumenų silpnumą, dažnai lydimą nuovargio. Ši būklė sutrikdo kasdienį gyvenimą, todėl pacientams sunku dirbti, bendrauti ar atlikti įprastas užduotis.
Pastaraisiais metais vienai iš labiausiai paplitusių gMG formų buvo prieinami nauji FDA patvirtinti gydymo būdai. Tačiau iki šiol mokslininkai mažai žinojo apie tai, kaip vienas iš šių gydymo būdų, efgartigimodas, veikė kitus potipius turinčius pacientus.
Naujas klinikinis tyrimas, kuriam vadovavo UNC medicinos mokyklos mokslininkai, rodo, kad efgartigimodas, argenx sukurta infuzinė terapija, yra saugus ir veiksmingas visiems gMG potipiams. Didžiausio tokio pobūdžio bandymo rezultatai buvo pristatyti Amerikos Myasthenia Gravis fondo kasmetinėje mokslinėje sesijoje (AANEM 2025), vykusioje San Franciske, spalio 29–lapkričio 1 d.
„Šio tyrimo rezultatai patvirtina, kad šis vaistas dabar gali būti tikslingas, veiksmingas, saugus ir būtinas gydymas pacientams, nepaisant autoantikūnų būklės”, – sakė Jamesas F. Howardas jaunesnysis, MD, sunkiosios miastenijos ekspertas iš UNC medicinos mokyklos ir pagrindinis tyrimo tyrėjas. „Tai yra esminė pažanga gydant šią sekinančią ir nenuspėjamą ligą pacientams, kurių gydymo galimybės yra ribotos.
Remiantis klinikinio tyrimo rezultatais, vaistų gamintojas dabar siekia išplėsti prieigą prie FDA patvirtintų vaistų tūkstančiams pacientų, gyvenančių su gMG.
Generalizuotos myasthenia gravis potipiai
Generalizuota miastenija atsiranda, kai antikūnai, kuriuos gamina bjauri imuninė sistema, nusitaiko ir „atakuoja“ jungtį, kurioje nervai bendrauja su raumenimis, sukeldami svyruojantį raumenų silpnumą ir nuovargį.
Efgartigimodas sumažina kenksmingų antikūnų, trukdančių nervų ir raumenų ryšiui, kiekį. Labiausiai paplitęs potipis, AChR antikūnų teigiamas gMG, sukelia antikūnai prieš acetilcholino receptorius – pagrindinius receptorius, kurie kontroliuoja savanorišką raumenų judėjimą.
Tačiau yra trys kiti ligos potipiai, kurie klasifikuojami pagal specifinių antikūnų buvimą kraujyje arba nebuvimą:
- MuSK teigiamas gMG
- Pacientai turi antikūnų, kurie atakuoja raumenų specifinę kinazę (MuSK), receptorių, reikalingą nervų ir raumenų jungties formavimui ir palaikymui.
- LRP4 teigiamas gMG
- Pacientai turi antikūnų, kurie atakuoja su mažo tankio lipoproteinų receptoriais susijusį baltymą 4 (LRP4), kitą receptorių, labai svarbų nervų ir raumenų ryšiui.
- Trigubas seronegatyvus gMG
- Pacientai neturi aptinkamų antikūnų prieš AChR, MuSK ar LRP4.
- Šie pacientai dažnai susiduria su didesne ligų našta ir istoriškai buvo pašalinti iš klinikinių tyrimų, todėl liko nepatenkinti dideli medicininiai poreikiai.
ADAPT SERON tyrimas
Siekdami nustatyti efgartigimodo saugumą ir veiksmingumą kitų potipių atveju, mokslininkai pradėjo naują tyrimą: ADAPT SERON tyrimą.
Howardas, kuris anksčiau vadovavo ADAPT ir ADAPT+ tyrimams, po kurių buvo patvirtintas efgartigimodas, grįžo kaip pagrindinis 3 fazės tyrimo tyrėjas.
Dalyviai buvo įdarbinti iš Šiaurės Amerikos, Europos, Kinijos ir Artimųjų Rytų. Pacientams kas savaitę buvo skiriamos keturios efgartigimodo arba placebo infuzijos, o po to papildomas atviras gydymas.
Tyrimo pabaigoje 119 pacientų, gydytų efgartigimodu, žymiai pagerėjo gyvenimo kokybė, išmatuota pagal Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) balą, kuris rodo kalbėjimą, rijimą, kvėpavimą ir galūnių stiprumą.
Ateities pasekmės
Remdamasi šiais rezultatais, argenx planuoja pateikti FDA papildomos biologinės licencijos paraišką, kad išplėstų efgartigimodo etiketę, įtraukiant MuSK teigiamus, LRP4 teigiamus ir trigubai seronegatyvius gMG pacientus.
ADAPT SERON tyrimo duomenys buvo atskleisti Amerikos Myasthenia Gravis fondo kasmetinėje mokslinėje sesijoje San Franciske, trečiadienį, spalio 29 d.